武田宣布，美國FDA認證Pevonedistat為用於治療較高風險骨髓增生不良症候群(HR-MDS)患者的突破性治療藥物

–該認證的依據是2期資料，滿足了HR-MDS的重大治療需求 –

– Pevonedistat可能是十多年來HR-MDS的首個新型治療選擇 –

麻塞諸塞州劍橋和日本大阪--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- (美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)今天宣布，美國食品藥品管理局(FDA)認證該公司試驗中藥物pevonedistat為治療較高風險骨髓增生不良症候群(HR-MDS)患者的突破性治療藥物。Pevonedistat是同類首創NEDD8活化酶(NAE)抑制劑，可能是十多年來HR-MDS的首個新型治療選擇，擴展了迄今一直局限於僅有低甲基化劑(HMA)單藥治療的治療選擇。即便使用現有的治療選擇，HR-MDS患者的治療成效仍然很差。

該突破性治療藥物認證的依據是2期Pevonedistat-2001研究的終局分析，該研究評估pevonedistat聯合azacitidine vs單用azacitidine治療罕見白血病患者，包括HR-MDS。FDA考慮了若干終點，包括總存活期(OS)、無事件存活期(EFS)、完全緩解(CR)和不依賴輸血，以及不良事件。該認證象徵著滿足HR-MDS患者需求方面的潛在進展，因為HR-MDS的治療藥物很少，且效益有限。

武田腫瘤治療領域部主管Christopher Arendt表示：：「較高風險MDS預後不良、生活品質降低、轉化為另一種侵犯性癌症——急性骨髓細胞白血病的機會較高。Pevonedistat聯合azacitidine是有前景的治療方法，可望成為十多年來較高風險MDS的首次新型治療進展。我們感謝FDA認可pevonedistat，以及開發創新治療藥物的迫切需要，以滿足較高風險MDS的重大治療需求，該患者人群的選擇很少。」

美國FDA的突破性治療藥物認證旨在加快用於治療嚴重或致命疾病的試驗中藥物的開發和法規審核。經認證的藥品已有初步臨床證據顯示，該藥可能在一個或多個有臨床意義的終點上大幅優於現有治療藥物。

武田在以虛擬方式舉行的第56屆美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會和以虛擬方式舉行的第25屆歐洲血液學會(EHA)年會上口述呈報了Pevonedistat-2001試驗結果。

關於Pevonedistat
Pevonedistat是同類首創NEDD8活化酶(NAE)抑制劑。臨床前試驗顯示，pevonedistat對NAE的抑制可阻斷某些蛋白質的修飾，破壞細胞週期進程和細胞存活，導致癌細胞死亡。較高風險骨髓增生不良症候群(HR-MDS)、較高風險粒單核細胞白血病(HR-CMML)和急性骨髓細胞白血病(AML)患者2期研究和AML患者1期研究顯示，Pevonedistat聯合azacitidine的臨床活性有前景。3期研究目前正在評估Pevonedistat用於不適合移植或強化誘導化療（非適格）的HR-MDS、HR-CMML和AML患者的一線治療，一項2期研究同時正在探索聯合azacitidine和venetoclax的三聯療法用於非適格AML。Pevonedistat屬試驗中藥物，其安全性和有效性尚未確立。

關於MDS
MDS屬罕見類型的骨髓相關癌症，由骨髓中無規則的血細胞生成所導致。該癌症最常影響老齡患者，中位診斷年齡介於60至74歲。由於這種無規則的生成，MDS患者的循環中沒有足量的正常紅血球、白血球和/或血小板。MDS的症狀通常含糊不清，與低血細胞計數有關，可能包括疲乏、呼吸短促、容易瘀傷或出血、食欲不振、無力、皮膚蒼白、發燒、頻繁或重症感染。

MDS依血細胞計數、母細胞計數、突變和細胞遺傳學劃分為極低風險至極高風險等若干種。國際預後評分系統修訂版(IPSS-R)將較高風險疾病定義為中風險、高風險或極高風險，此類患者預後較差。約40%的HR-MDS患者轉為AML，這是另一種侵犯性癌症，治療成效較差。

武田對腫瘤學的承諾
我們的核心研發使命是透過我們對科學、突破性創新和改善患者生活的熱情的承諾，向全世界癌症患者交付新型藥品。無論是憑藉我們的血液治療藥物、我們強大的產品管線，還是實體瘤藥品，我們的宗旨是保持創新和競爭力，以便向患者提供他們需要的治療。欲瞭解更多資訊，請造訪www.takedaoncology.com。

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