武田宣布mobocertinib (TAK-788)獲美國FDA突破性治療藥物認證，用於治療EGFR外顯子20插入突變型NSCLC患者

– 該認證代表針對需要標靶治療藥物選擇的獨特患者群體的積極進展

麻塞諸塞州劍橋和日本大阪--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- (美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（「武田」）今天宣布，其試驗中藥物mobocertinib (TAK-788)獲得美國食品藥品管理局(FDA)藥品突破性治療認定(Breakthrough Therapy Designation)，用於治療含鉑化療期間或之後疾病惡化的表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入突變型轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者。目前尚無藥物獲准用於治療該特定類型NSCLC。mobocertinib是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，旨在選擇性以EGFR和人類EGFR 2 (HER2)外顯子20插入突變進行標靶治療。

此次藥品突破性治療認定的依據是一項1/2期研究中獲得緩解的患者的總緩解率(ORR)和長期效益，該研究評估mobocertinib對腫瘤伴EGFR外顯子20插入突變且既往接受過全身化療的局部晚期或轉移性NSCLC患者的安全性和有效性。這象徵著在滿足缺乏標靶治療藥物且現有治療選擇效益有限的患者需求方面的一次潛在進步。

武田腫瘤治療領域部主管Christopher Arendt表示：「我們很高興FDA認可mobocertinib可望治療迫切需要有效治療選擇的EGFR外顯子20插入突變型NSCLC患者。在武田，我們承諾開發針對難治性疾病的新穎藥物。我們努力幫助改變這一服務不足群體的現有治療標準，而mobocertinib獲得藥品突破性治療藥認定是這方面的一大進步。」

肺癌患者、權益人士、EGFR Resisters共同創辦人Jill Feldman表示：「儘管現有TKI能夠以多數EGFR突變進行標靶治療，但外顯子20插入突變患者通常會遭受痛苦並感到被遺忘，因為現有EGFR抑制劑對他們的癌症效果不佳。我們感到振奮的是，這種治療藥物可望延長患者生命，尚未有治療選擇獲准以他們的疾病進行標靶治療。」

美國FDA藥品突破性治療認定旨在加快可治療嚴重或危及生命疾病的試驗中藥物的開發和法定審查。獲得該認定的藥物須具備初步臨床證據，顯示該藥品對一個或多個有臨床意義的終點的改善可能明顯優於現有治療藥物。

武田將於美國東部時間4月28日（週二）上午11:14-11:34在美國癌症研究學會(AACR)虛擬年會I期間的「地平線上的新藥」分會場首次介紹mobocertinib的開發，包括首次公布該藥物的結構。

關於EGFR外顯子20插入突變型NSCLC

NSCLC是最常見的肺癌類型，根據世界衛生組織(World Health Organization)資料，其占全球每年約180萬例新診斷肺癌病例的約85% ^1,2。EGFR外顯子20插入突變型患者僅占NSCLC患者的約1-2% ^3,4。該病預後比其他EGFR突變差，因為目前FDA尚未核准以外顯子20突變為標靶的治療藥物，而現有EGFR TKI和化療對這些患者的益處有限。

關於mobocertinib (TAK-788)

mobocertinib是一種強效小分子TKI，專門設計用於選擇性以EGFR和HER2外顯子20插入突變進行標靶治療。2019年，mobocertinib獲得美國FDA孤兒藥認證，用於治療伴HER2突變或EGFR突變（包括外顯子20插入突變）的肺癌。

進行中的mobocertinib 1/2期試驗正在評估mobocertinib 160毫克每日一次對伴隨EGFR外顯子20插入的經治患者的有效性和安全性，結果顯示，在EGFR外顯子20插入突變型局部晚期或轉移性NSCLC患者中，mobocertinib的中位無惡化存活期(PFS)為7.3個月，確診總緩解率(ORR)為43%（n=12/28例）。mobocertinib的安全性屬可處治（N=72例）。最常見的治療相關不良事件(AE)為腹瀉(85%)、噁心(43%)、皮疹(36%)、嘔吐(29%)和食欲減退(25%)。上述結果在2019年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上呈報。

mobocertinib的開發計畫始於NSCLC群體，並可望擴展到服務不足的其他類型腫瘤群體中。mobocertinib屬於有效性和安全性尚未確立的試驗中藥物。

武田在肺癌領域

武田致力於拓展在ALK+ NSCLC和EGFR/HER2插入突變型NSCLC治療領域的治療選擇。我們的全方位計畫包括下列臨床試驗，旨在不斷因應肺癌患者未獲滿足的需求：

mobocertinib：

• 1/2期研究，評估口服EGFR/HER2抑制劑mobocertinib在NSCLC患者中的安全性、藥代動力學和抗腫瘤活性。該試驗已完成入組。
• 2期EXCLAIM是1/2期試驗的樞紐性延伸佇列，旨在評估mobocertinib劑量160毫克每日一次在EGFR外顯子20插入突變型經治患者中的有效性和安全性。該試驗已完成入組。
• 3期EXCLAIM 2全球性隨機研究，比較評估mobocertinib一線治療與含鉑雙藥化療在EGFR外顯子20插入突變型局部晚期或轉移性NSCLC初治患者中的有效性。該試驗現正在入組中。
• 1期開放、多中心、劑量遞增研究，評估mobocertinib在日本局部晚期或轉移性NSCLC患者中的安全性、耐受性和藥代動力學。該試驗已完成入組。
• 2期J-EXCLAIM開放、多中心研究，評估mobocertinib作為一線治療在EGFR外顯子20插入突變型局部晚期或轉移性NSCLC日本患者中的有效性。該試驗現正在入組中。

• 1期開放、多中心研究，探尋mobocertinib與midazolam（CYP3A敏感基質）在晚期NSCLC患者中的藥物相互作用。該試驗現正在入組中。

ALUNBRIG是旨在靶向作用於並抑制ALK分子變化的下一代TKI：

• 1/2期試驗，旨在評估ALUNBRIG的安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。該試驗已完成入組。
• 2期樞紐性ALTA試驗，評估ALUNBRIG兩次給藥方案在crizotinib用藥期間惡化的ALK+局部晚期或轉移性NSCLC患者中的有效性和安全性。該試驗已完成入組。
• 3期ALTA-1L全球隨機試驗，比較ALUNBRIG與crizotinib在既往未用過ALK抑制劑的ALK+局部晚期或轉移性NSCLC患者中的有效性和安全性。該試驗已完成入組。
• 2期J-ALTA單組多中心試驗，受試者是日本ALK+ NSCLC患者，重點是alectinib用藥期間惡化的患者。該試驗已完成入組。
• 2期ALTA 2全球單組試驗，評估ALUNBRIG用於alectinib或ceritinib用藥期間惡化的晚期ALK+ NSCLC患者。該試驗已完成入組。

• 3期ALTA 3全球隨機試驗，比較ALUNBRIG與alectinib在crizotinib用藥期間惡化的ALK+ NSCLC患者中的有效性和安全性。該試驗現正在入組中。

欲瞭解有關mobocertinib和ALUNBRIG臨床試驗的進一步資訊，請造訪www.clinicaltrials.gov。

武田對腫瘤的承諾

我們的核心研發使命是透過我們對科學、突破性創新和改善患者生活的熱情的承諾，向全世界癌症患者交付新型藥品。無論是憑藉我們的血液治療藥物、我們強大的產品管線，還是實體瘤藥品，我們的宗旨是保持創新和競爭力，以便向患者提供他們需要的治療。欲瞭解更多資訊，請造訪www.takedaoncology.com。

關於武田藥品工業株式會社

武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK) 是一家總部位於日本、以價值為基礎的研發導向型生物製藥業領袖，致力於將科學轉化為高度創新的藥品，從而為患者提供更佳的健康和更美好的未來。武田的研發努力專注於腫瘤學、罕見疾病、神經科學和胃腸病學(GI)。我們還對血漿衍生療法和疫苗進行有針對性的研發投資。我們正致力於開發高度創新的藥物，透過推動新治療方案的尖端，利用我們增強的協作研發引擎和能力，創造強大的、模式多樣化的產品線，為改變人們的生活做出貢獻。我們的員工致力於改善患者的生活品質，與近80個國家的醫療領域合作夥伴攜手合作。

如需詳情，請造訪https://www.takeda.com。

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¹ World Health Organization. Latest Global Cancer Data.（世界衛生組織。全球癌症資料最新版。）https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. 造訪於2019年5月11日。
² American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer?（美國癌症學會。何謂非小細胞肺癌？）https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
³ Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC.（通過NSCLC的全面基因組分析確定了多種EGFR外顯子20插入和共同發生的分子變化。）https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. 造訪於2020年4月7日。
⁴ Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer.（《BMC癌症分冊》非小細胞肺癌的EGFR外顯子20插入突變與對osimertinib的應答） https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. 訪問於2020年4月7日。

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