レストアビジョンとForge Biologics、アデノ随伴ウイルス（AAV）開発およびcGMP製造におけるパートナーシップを発表

• Forgeの開発・製造サービスは、レストアビジョンが開発中の網膜色素変性症患者向け遺伝子治療薬RV-001（日本で第1/2相臨床試験中）をサポート

東京＆米オハイオ州コロンバス--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 網膜疾患に対する遺伝子治療薬の開発を進める臨床段階のバイオテクノロジー企業である株式会社レストアビジョン（「レストアビジョン」）と、遺伝子治療薬の大手メーカーで味の素バイオファーマサービスグループの一部であるForge Biologics（「Forge」）は、レストアビジョンが開発中の網膜色素変性症患者向けGPCRベースの光遺伝学的AAV遺伝子治療薬RV-001を支援するための開発・製造パートナーシップを発表しました。

Forgeはこの提携を通じて、レストアビジョンに対しAAVプロセス開発、cGMP（医薬品製造管理基準）製造、分析開発、安定性試験、および規制コンサルティングサービスを提供します。この提携に基づきForgeが実施するAAVの開発および製造は、オハイオ州コロンバスにあるForgeの20万平方フィートの施設「The Hearth」で行われ、完成した薬剤は臨床試験用として日本へ送られます。

Forge BiologicsのCEOであるジョン・マスロウスキーは、「Forgeは、統合的な開発、製造、および規制に関する専門知識を提供することで、世界中の遺伝子治療開発企業を支援できることを誇りに思います。レストアビジョンとのパートナーシップは、治療の選択肢拡大という共通の目標のもと、開発企業が遺伝子治療製造の複雑なプロセスを乗り越えられるよう支援するという当社のコミットメントを反映したものです」と述べています。

Forgeがレストアビジョン向けに製造した材料は、日本で実施されている第1/2相臨床試験においてRV-001の評価に使用されており、Forgeのアジア太平洋（APAC）地域における臨床段階の遺伝子治療プログラム支援に関する実績をさらに拡大するものです。

レストアビジョンのCEOである堅田侑作は、「網膜色素変性症の患者様に新たな視力回復治療の選択肢を提供することは、当社のミッションの中核をなすもので、今回のForge Biologicsとの提携を大変嬉しく思っています。当社は、RV-001の日本での第1/2相臨床試験を進めるにあたり、AAVの開発、製造、および規制対応における同社のノウハウを高く評価しています」と述べています。

RV-001について

RV-001は、レストアビジョンが開発中の遺伝子治療薬候補であり、独自の遺伝子「キメラロドプシン」をコードするアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いています。キメラロドプシンはタンパク質ベースの光センサーです。RV-001は、光受容体の喪失によって失明した患者の視力を回復させる治療法として開発されています。レストアビジョンは、治療用遺伝子を投与するために、簡便かつ低侵襲な硝子体内注射法を採用しています。この治療用遺伝子は、残存する網膜介在ニューロンにおいてキメラロドプシンを発現させ、視覚機能の回復を目指します。RV-001は現在、日本で遺伝子非依存性網膜色素変性症を対象とした第1/2相臨床試験を実施中です。これは、キメラロドプシンを用いた光遺伝学的遺伝子治療の世界初の試みです。RV-001は治験薬であり、いずれの規制当局からも承認されておらす、その安全性および有効性は確立されていません。

レストアビジョンについて

レストアビジョンは、遺伝性網膜疾患に対する革新的な遺伝子治療の開発を手掛ける臨床段階遺伝子治療企業で、学術的卓越性と起業家精神を融合させることで、重要なアンメットメディカルニーズに対応し、世界の患者においてアウトカムを向上させる治療法の開発に尽力しています。詳細は、www.restore-vis.comをご覧ください。

Forge Biologicsについて

味の素バイオファーマサービスグループの一部であるForge Biologicsは、遺伝子治療薬の受託開発製造機関（CDMO）として、画期的な遺伝子治療薬を構想段階から実現へと導き、人々の生活を変える可能性を秘めた遺伝子治療へのアクセスを可能にしています。Forgeの本社は米オハイオ州コロンバスにあり、20万平方フィートの広さを誇る施設「The Hearth」には、2万リットルのバイオリアクターを備え、カスタム設計されたcGMP準拠の製造設備が20基設置されています。Forgeのエンドツーエンドかつ拡張性の高いプラスミドおよびAAV製造サービスには、研究グレードの製造、プロセスおよび分析方法の開発、cGMP製造、充填・包装、そして統合的な規制対応サポートが含まれており、革新的な遺伝性疾患向け医薬品の開発期間短縮を支援しています。詳細は、www.forgebiologics.comをご覧ください。

本記者発表文の公式バージョンはオリジナル言語版です。翻訳言語版は、読者の便宜を図る目的で提供されたものであり、法的効力を持ちません。翻訳言語版を資料としてご利用になる際には、法的効力を有する唯一のバージョンであるオリジナル言語版と照らし合わせて頂くようお願い致します。