IntraBio annonce les résultats positifs de son essai pivot sur la lévacétylleucine dans le traitement de l’ataxie télangiectasie

• L’essai de phase III a atteint avec succès son critère d’évaluation principal ainsi que ses critères d’évaluation secondaires clés avec une signification statistique élevée
• La lévacétylleucine a montré qu’elle pouvait améliorer de manière significative les signes neurologiques, les symptômes et le fonctionnement des patients pédiatriques et adultes atteints d’ataxie télangiectasie
• La sécurité et la tolérance ont été satisfaisantes, conformément au profil de sécurité établi de la lévacétylleucine
• Des demandes d’autorisation sont prévues aux États-Unis, en Europe et dans d’autres juridictions pour l’utilisation de la lévacétylleucine dans le traitement de l’ataxie télangiectasie, une maladie neurodégénérative pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé, et qui touche environ 1 personne sur 70 000

AUSTIN, Texas--(BUSINESS WIRE)--IntraBio Inc. a annoncé aujourd’hui les résultats positifs de son essai clinique pivot de phase III IB1001-303, intitulé « Effets de la N-acétyl-L-leucine sur l’ataxie télangiectasie (AT) : une étude randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et croisée » (NCT06673056) visant à évaluer l’efficacité de la N-acétyl-L-leucine (lévacétylleucine) chez des patients pédiatriques et adultes atteints d’AT.

Le critère d’évaluation principal de l’essai a consisté à évaluer l’effet du traitement par la lévacétylleucine par rapport à un placebo, en utilisant l’échelle SARA (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, ou échelle d’évaluation et de notation de l’ataxie) après 12 semaines de traitement. Le traitement par la lévacétylleucine a montré une amélioration statistiquement et cliniquement significative de 1,88 point du score SARA par rapport au placebo (- 1,92 avec la lévacétylleucine contre - 0,14 avec le placebo, p < 0,001).

L’essai a également permis d’atteindre les critères d’évaluation secondaires, démontrant une amélioration statistiquement et cliniquement significative sur l’échelle ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale) (- 4,22 avec la lévacétylleucine contre - 1,69 avec le placebo ; p = 0,003) ainsi que sur l’échelle CGI-I (Investigator’s Clinical Global Impression of Improvement) (- 0,6 avec la lévacétylleucine contre - 0,2 avec le placebo ; p = 0,02). La lévacétylleucine s’est révélée sûre et bien tolérée, sans aucun événement indésirable grave lié au médicament, ce qui correspond à son profil de sécurité établi.

Sur la base de ces résultats, IntraBio prévoit de soumettre immédiatement des demandes d’autorisation à la Food and Drug Administration (FDA) américaine, à l’Agence européenne des médicaments (EMA) et à d’autres autorités réglementaires mondiales.

« Il s’agit d’une avancée majeure pour les patients et les familles touchés par l’ataxie télangiectasie », a déclaré le Dr Franziska Hoche, du Massachusetts General Hospital, chercheuse dans le cadre de l’essai IB1001-303. « L’AT est une maladie rare et dévastatrice pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé. Les résultats de l’essai IB1001-303, qui montrent que la lévacétylleucine améliore considérablement les symptômes neurologiques ainsi que les fonctions quotidiennes des patients, constituent un progrès scientifique et clinique considérable. Ils apportent également des preuves convaincantes de l’impact significatif de la lévacétylleucine sur la vie des patients atteints d’AT. »

« Ces résultats marquent un tournant majeur pour la communauté des personnes atteintes d’ataxie télangiectasie », a confié pour sa part Brad Margus, fondateur de l’A-T Children’s Project. « Cela donne un réel espoir aux familles qui auront bientôt accès au premier traitement efficace, sûr et approuvé contre l’AT. Nous sommes impatients de poursuivre notre collaboration avec IntraBio pour garantir l’approbation rapide de la lévacétylleucine par la FDA et sa mise à disposition des patients de notre communauté, qui ont un besoin urgent de traitements efficaces et approuvés. »

Les résultats positifs obtenus dans le cadre de l’essai IB1001-303 viennent conforter l’expérience clinique acquise antérieurement avec la lévacétylleucine dans le traitement de plusieurs troubles neurologiques, neurodéveloppementaux et mitochondriaux. La lévacétylleucine fait également l’objet d’un développement de phase avancée aux États-Unis et en Europe pour le traitement des troubles liés au gène CACNA1A, un groupe de maladies neurologiques rares touchant environ une à deux personnes sur 10 000.

À propos d’IB1001-303

L’essai IB1001-303 est une étude clinique de phase III visant à évaluer l’efficacité de la lévacétylleucine dans le traitement de l’ataxie télangiectasie (AT), en utilisant l’échelle SARA (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia, ou échelle d’évaluation et de notation de l’ataxie) comme critère d’évaluation principal. L’étude comprend une phase croisée randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle, suivie d’une étude de prolongation ouverte à long terme. Conçue en partenariat avec des leaders d’opinion clés et des associations de patients atteints d’AT, elle vise à évaluer les effets symptomatiques et les résultats cliniques à long terme. La lévacétylleucine est un médicament expérimental pour le traitement de l’AT qui n’a pas encore été approuvé par la FDA ni par toute autre autorité réglementaire pour cette indication.

À propos de l’ataxie télangiectasie

L’ataxie télangiectasie (AT) est une maladie neurodégénérative rare, héréditaire et progressive qui apparaît généralement dès la petite enfance. Elle se caractérise par une dégénérescence du cervelet, entraînant une perte de coordination croissante, des troubles de la parole et des mouvements oculaires, ainsi qu’une dépendance au fauteuil roulant. De nombreux patients développent également des modifications visibles des vaisseaux sanguins (télangiectasie), des déficiences du système immunitaire avec des infections récurrentes potentiellement mortelles, ainsi que des maladies pulmonaires. Ils présentent en outre un risque considérablement accru de cancer. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour cette maladie.

À propos d’AQNEURSA ^®

AQNEURSA^® (lévacétylleucine) est approuvé aux États-Unis pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) chez les adultes et les enfants pesant au moins 15 kg.

Aujourd’hui, IntraBio a également annoncé séparément l’autorisation de mise sur le marché d’AQNEURSA^® dans l’Union européenne pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus pesant au moins 20 kg, soit en association avec le miglustat, soit en monothérapie chez les patients ne tolérant pas le miglustat. L’effet indésirable le plus fréquemment rapporté avec AQNEURSA^® a été la flatulence.

À propos d’IntraBio

IntraBio Inc. est une société biopharmaceutique mondiale qui développe et commercialise des thérapies ciblées pour les maladies neurologiques, neurodéveloppementales et mitochondriales rares ou courantes. Les technologies de plateforme d’IntraBio sont le fruit de décennies de recherche et de collaboration avec des universités et des institutions du monde entier. Elles s’appuient sur l’expertise de ses fondateurs scientifiques, issus de l’université d’Oxford et de l’université de Munich.

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