Neu-REFIX Beta葡聚糖獲美國食品藥物管理局的罕見兒科疾病認定和孤兒藥認定，用於治療裘馨氏肌肉失養症

罕見疾病研究為自身免疫疾病和牛皮癬的治療提供了參考。

東京--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- 日本製造的Neu-REFIX Beta葡聚糖已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的罕見兒科疾病認定（RPDD）和孤兒藥認定（ODD），用於治療裘馨氏肌肉失養症（DMD）。以上認定將有助於把在日本和印度獲得的臨床前及臨床研究成果帶到美國進行臨床試驗，以獲得FDA的批准。

Neu-REFIX Beta 1,3-1,6葡聚糖是由Aureobasidium Pullulans的N-163菌株所製成的外多醣體，可作為不含過敏原的口服營養補充品，經證明安全無虞，在治療DMD方面有以下潛力：

• 減輕mdx小鼠骨骼肌發炎和纖維化的獨立功效
• 在持續45天的時間內，增強mdx小鼠的肌肉再生能力
• 在臨床前研究中降低疲勞分數
• 作為輔助藥物以及不同的標準治療方案，具有臨床安全性
• 在持續45天的臨床研究中，改善血漿纖維蛋白的功效
• 在一項為期 6 個月的臨床試驗中，可安全地停止疾病進展
• 重建對DMD患者有益的腸道微生物群
• 改善LGMD患者的臨床症狀
• 減少mdx小鼠的心肌纖維化

這項研究於2009年啟動，其研究成果已在同行評審期刊和會議上發表，包括2024年AOMC-JMS大會。

DMD是一種罕見的遺傳性疾病，每5000名男嬰中就有1名患有此病，在美國有近50,000名患者。Neu-REFIX在DMD這種罕見疾病的治療中具有抗發炎潛力，可作為疾病修正佐劑進一步擴大疾病研究範圍，包括自體免疫疾病、多發性硬化症等罕見疾病，以及银屑病等常見皮膚病。

Neu-REFIX是產自日本的食品補充劑，自2018年起開始商業化銷售。日本標準將其認定為一種食品添加劑，而非藥物或針對任何疾病的療法，也非診斷或疾病預防劑。研究成果不可視為醫療建議。以上資訊用於宣傳，旨在是為了獲得協同合作機構的相關支持，以進行臨床試驗並獲得監管機構的批准。RPDD和ODD認定並非批准，但可視為對我們方法的驗證，該方法具有多項優勢，包括市場獨佔性、補助金和研究支援以及快速進展等。

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