Forge Biologics annonce la publication dans la revue Human Gene Therapy d’une nouvelle découverte qui change la compréhension fondamentale de la production des AAV

• Les résultats de la recherche ouvrent la voie au développement de thérapies géniques médiées par des virus adéno-associés (adeno-associated virus, AAV) potentiellement plus sûres et fournissent des pistes supplémentaires pour améliorer la fabricabilité d’AAV en vue d’accroître les rendements
• Cette découverte a fait l’objet d’un article scientifique évalué par les pairs dans la revue de recherche de premier plan, Human Gene Therapy

COLUMBUS, Ohio--(BUSINESS WIRE)--Forge Biologics (Forge), un fabricant de premier plan de thérapies géniques, a annoncé aujourd’hui la publication de l’article intitulé « A novel role for the adenovirus L4 region 22K and 33K proteins in adeno-associated virus production » (Un nouveau rôle pour les protéines 22K et 33K de la région L4 de l’adénovirus dans la production de virus adéno-associés) dans la revue de recherche Human Gene Therapy. L’article a été rédigé par une équipe de scientifiques spécialistes du développement moléculaire de Forge, dirigée par David Dismuke, Ph.D., directeur technique, Linas Padegimas, Ph.D., directeur principal du développement moléculaire, et Angela Adsero, Ph.D., scientifique II du développement moléculaire.

Des gènes adénoviraux spécifiques sont nécessaires à la production d’AAV. Cependant, un nouveau gène non découvert avait été négligé en raison de sa séquence d’ADN commune avec une région régulatrice du gène qui détermine quand des protéines sont produites à partir d’un gène, et quelle quantité de ces protéines sont produites. En utilisant des techniques moléculaires pour découpler la nature double de cette séquence, l’équipe scientifique de Forge a démontré que la protéine 22K de la région L4 constitue une exigence supplémentaire pour la production de vecteurs AAV, laquelle était passée inaperçue jusqu’à présent. L’étude suggère également que la protéine 33K de la région L4 est importante pour augmenter la production d’AAV.

« Forge s’engage à améliorer la fabrication des thérapies géniques grâce à l’innovation scientifique. La découverte de ces exigences vitales pour la production d’AAV offre la possibilité d’une stratégie de production plus ciblée et plus efficace, tout en nous permettant de renforcer notre portefeuille de propriété intellectuelle », a déclaré David Dismuke, Ph.D., directeur technique de Forge. « Je suis exceptionnellement fier de l’équipe de Forge qui, par son travail acharné, a contribué à notre compréhension des éléments essentiels de la production d’AAV, afin que nous puissions continuer à faire progresser le domaine de la thérapie génique. »

L’autrice principale de l’article est Angela Adsero, Ph.D. Parmi les autres auteurs qui ont contribué à l’article figurent les scientifiques suivants de Forge, spécialisés dans le développement moléculaire : Brendan Chestnut, M.Sc., Sara Shahnejat-Bushehri, Ph.D., Lalita Sasnoor, Ph.D., Travis McMurphy, Ph.D., Michael Swenor, Ryan Pasquino, Arun Pradhan, Ph.D., Victor Hernandez, Ph.D., Linas Padegimas, Ph.D., et David Dismuke, Ph.D. L’article de recherche dans son intégralité peut être consulté et est disponible en libre accès ici : https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2023.146.

« Cette découverte intéressante pourrait avoir un impact significatif sur la fabrication des thérapies géniques, et se traduire par des thérapies géniques améliorées susceptibles de transformer la vie de millions de patients à travers le monde souffrant de maladies génétiques », a déclaré Robert Kotin, Ph.D., l’un des principaux acteurs de la fabrication d’AAV et de thérapies géniques, et membre du Conseil consultatif scientifique et de fabrication de Forge. « Les racines de l’équipe de Forge sont profondément ancrées dans le développement de thérapies géniques et dans la fabrication de vecteurs, comme le montrent ces résultats. »

À propos de Forge Biologics

Forge Biologics est une société de fabrication sous contrat de thérapie génique hybride et de développement de produits thérapeutiques au stade clinique, dont l’objectif est de permettre l’accès à des thérapies géniques qui changent la vie. Fondée en 2020, Forge a son siège à Columbus, dans l’Ohio, plaque tournante de la thérapie cellulaire et génique. Son site de 200 000 pieds carrés, The Hearth, comprend 20 suites cBPF conçues sur mesure et est dédié à la fabrication d’AAV. Les offres comprennent des services de fabrication évolutifs et de bout en bout, y compris le développement de processus et d’analyses, la fabrication de vecteurs viraux cBPF, le remplissage final, la fabrication d’ADN plasmidique, ainsi que des conseils en matière de réglementation afin d’accélérer les programmes de thérapie génique, de la phase préclinique à la phase clinique jusqu’à la phase de fabrication commerciale. La mission de Forge est d’accélérer la mise au point de médicaments transformateurs pour les patients atteints de maladies génétiques. Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.forgebiologics.com.

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