ReNAgade Therapeutics présente des données précliniques démontrant une délivrance extra-hépatique puissante de l'ARNm grâce à l'utilisation de nanoparticules lipides exclusives, à l'occasion de la 11e conférence internationale de santé sur l'ARNm

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--ReNAgade Therapeutics, l'entreprise qui débloque le potentiel illimité des médicaments à ARN, a annoncé aujourd'hui son intention de présenter des données précliniques démontrant une délivrance inédite et exclusive de l'ARNm dans les tissus extra-hépatiques, grâce à une méthode basée sur les nanoparticules lipides, au cours d'une session plénière de la 11^e conférence internationale de santé sur l'ARNm qui se déroulera du 31 octobre au 2 novembre à Berlin, en Allemagne.

« Ces données encourageantes mettent en évidence comment la plate-forme de délivrance d'avant-garde de ReNAgade peut nous aider à cibler plus largement des zones thérapeutique au-delà du foie pour nous permettre de dépasser les limites des médicaments ARN », déclare Pete Smith, Ph.D., directeur scientifique de ReNAgade. « La délivrance dans les tissus extra-hépatiques est au cœur de notre approche et ces données valident la façon dont notre bibliothèque diversifiée de nanoparticules lipides peut participer à la création d'un pipeline thérapeutique robuste sur notre plate-forme ARN multimodale. Nous sommes impatients de développer des médicaments ARN puissants basés sur nos technologies inédites afin de cibler des indications avec des besoins médicaux non satisfaits et auparavant incurables à cause d'une mauvaise délivrance. »

Faits saillants de la présentation :

• La délivrance de nanoparticules lipides enrobant une recombinase CRE de l'ARNm a provoqué l'édition in vivo des cellules souches hématopoïétiques (HSC) à court et à long terme ainsi que des cellules progénitrices multi-potentes (MPP) suite à une administration intraveineuse unique dans un système de rapporteur murin. Des colonies contenant des rapporteurs (cre+) ont été observées au bout de 24 heures dans les tests clonogéniques de la moelle osseuse.
• La délivrance d'un ARNm rapporteur par l'intermédiaire d'une nanoparticule lipide exclusive a provoqué l'expression d'ARNM dans la cellule souche hématopoïétique CD34+ dans des modèles primates non-humains (PNH) et des modèles murins humanisés, 24 heures après une administration intraveineuse unique.
• La délivrance de nanoparticules lipides exclusives dans les cellules tueuses naturelles (NK) a également été identifiée grâce à un dépistage de code-barres fonctionnel à haut débit dans les modèles PNH.
• Globalement, la délivrance puissante des nanoparticules lipides exclusives de ReNAgade a été observée dans les cellules tueuses naturelles et dans plusieurs sous-groupes de HSC sur de multiples modèles d'animaux (y compris les PNH et les modèles murins humanisés) démontrant une délivrance robuste de l'ARNm par l'intermédiaire des nanoparticules lipides, dans les tissus extra-hépatiques.

Détails de la présentation :

TITRE : « Novel LNP-Based Delivery of mRNA to Extra-Hepatic Tissues in NHPs » (Délivrance inédite, basée sur des nanoparticules lipides, de l'ARNm dans les tissus extra-hépatiques de modèles PNH)

INTERVENANT : Muthusamy Jayaraman, Ph.D., Ph.D., Senior VP Delivery Chemistry, ReNAgade Therapeutics

DATE et HEURE : mercredi 1er novembre 2023, à 15h18 heure de l'Europe centrale (10h18 heure de la côte est)

À propos de ReNAgade Therapeutics

La raison d'être de ReNAgade est le déblocage du potentiel des médicaments à ARN afin de traiter les maladies, où qu'elles se déclarent dans l'organisme. Nous associons nos nouvelles plateformes d'administration d'ARN à une plateforme ARN complète pour produire un système tout ARN de codage, de modification et d'insertion de gènes dans le but de mettre au point de nouveaux médicaments.

Nous avons assemblé une équipe possédant une solide expertise dans le domaine de l'ARN et de l'administration pour accélérer l'avenir de la médecine et développer des médicaments à ARN révolutionnaires.

ReNAgade Therapeutics—L'ARN sans limites

Pour plus de renseignements sur l'entreprise, ses technologies et sa direction, veuillez consulter www.renagadetx.com

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