Alnylam en Regeneron melden positieve tussentijdse fase 1 klinische gegevens over ALN-APP, een onderzoek naar een RNAi-therapeuticum voor de ziekte van Alzheimer en cerebrale amyloïde angiopathie.

– Enkele doses ALN-APP toonden een dosisafhankelijke, snelle en aanhoudende vermindering van sAPPα en sAPPβ in het hersenvocht, met tot 90% bij de hoogste dosis tot nu toe. –

– Bemoedigen klinisch veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel waargenomen bij enkele dosering tot op heden –

– Resultaten leveren de eerste demonstratie van het stilleggen van genen door RNAi-therapeutica in het menselijk brein met behulp van Alnylams eigen C16-platform. –

– Alnylam organiseert vandaag om 16.30 uur een conferentiegesprek –

CAMBRIDGE, Mass. & TARRYTOWN, N.Y., VS--(BUSINESS WIRE)--Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) en Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: REGN) kondigden vandaag positieve tussentijdse resultaten aan van het lopende enkelvoudige oplopende dosisgedeelte van de Fase 1-studie van ALN-APP, een onderzoekend RNAi-therapeuticum gericht op amyloïde precursoreiwit (APP) in ontwikkeling voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer en cerebrale amyloïde angiopathie (CAA).

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.