En 2022, Veristat a soutenu huit approbations réglementaires dont la majorité concerne des thérapies destinées au traitement de maladies rares

Pendant le Mois des maladies rares, la Société poursuit son engagement permanent pour changer la vie des patients confrontés à la rareté des options de traitement

SOUTHBOROUGH, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Veristat , une organisation scientifique internationale de recherche clinique (ORC), a annoncé aujourd’hui qu’en 2022 la Société avait aidé ses clients à préparer des demandes de mise sur le marché de huit thérapies qui ont obtenu leur approbation réglementaire. Les approbations délivrées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernaient une demande d’autorisation de mise sur le marché de produit biologique, cinq demandes d’homologation de nouveau médicament et une demande supplémentaire d’homologation de nouveau médicament. Une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a été approuvée et, globalement, la plupart des approbations concernaient des thérapies ciblant une maladie rare. Veristat attribue le succès dans ses préparations de demandes de commercialisation qui obtiennent l’approbation au fait que ses équipes intégrées possèdent une connaissance approfondie du processus complexe de soumission réglementaire de la FDA et des régulateurs du monde entier.

«Chez Veristat, nous pensons que travailler pour améliorer la santé signifie non seulement trouver des remèdes aux maladies, mais aussi renforcer la capacité des patients à mieux vivre avec leur maladie, a déclaré Patrick Flanagan, directeur général de Veristat. L’efficacité avec laquelle nous faisons progresser les nombreuses possibilités d’innovations permettant d’améliorer la qualité et la durée de la vie humaine constitue une mesure clé de notre succès. Toutefois, s’il est important de reconnaître nos progrès dans l’avancement des traitements au travers des processus de développement et d’approbation, il reste encore beaucoup à faire, en particulier dans le domaine des maladies rares.»

Selon les NIH américains (National Institutes of Health), on dénombre environ 7 000 maladies rares, mais il n’existe un ou plusieurs traitements approuvés que pour 5% seulement des maladies rares connues. En instituant le «Mois de février des maladies rares», les équipes de Veristat réaffirment leur engagement à faire progresser la recherche sur les maladies rares selon plusieurs axes qui couvrent les thérapies géniques, les thérapies cellulaires et l’ingénierie tissulaire, notamment la première thérapie génique approuvée dans le monde occidental.

Quelques réalisations des équipes de Veristat au cours des trois dernières années:

• Gestion d’environ 190 projets concernant des maladies rares pour quelque 110 sponsors travaillant sur le traitement de maladies rares
• Préparation de plus de 30 IND (demandes de drogue nouvelle) et CTA (demandes d’essai clinique) pour les thérapies ciblant des maladies rares
• Préparation de 55 demandes/autorisations de mise sur le marché, dont 40% concernaient des thérapies ciblant des maladies rares
• Célébration du succès de clients ayant obtenu plus de 25 approbations réglementaires à la suite de demandes de mise sur le marché préparées par les équipes de Veristat, dont 75% concernaient des thérapies ciblant des maladies rares.

Sélection de la procédure réglementaire, recrutement des patients, difficultés d’accès au site et subtilités de la collecte de données: l’élaboration d’une thérapie ciblant une maladie rare nécessite une coordination très étroite et d’immenses connaissances scientifiques. L’utilisation efficace des études épidémiologiques et l’organisation d’ essais cliniques décentralisés peuvent s’avérer extrêmement utiles.

«La recherche sur les maladies rares pose de nombreux défis en termes de conception des essais et de stratégie réglementaire, a déclaré le Dr John Balser, fondateur, président et directeur des statistiques, Veristat. En raison de la petite taille des populations, de l’incertitude des exigences cliniques en matière de paramètres et de la compréhension souvent limitée de la base physiologique de la maladie, il peut être difficile de tracer la voie à suivre. Plus de 30% du travail de Veristat porte sur les maladies rares. Pour les sponsors, les connaissances que nous avons accumulées ont changé la donne. Grâce à nos méthodes créatives, ils ont pu surmonter des obstacles décourageants en matière de preuves et de réglementation pour obtenir rapidement une approbation de thérapie.»

À propos de Veristat

Veristat, une organisation mondiale de recherche clinique (OCR) permet aux sponsors de relever les défis spéciaux et complexes liés à l’accélération de la production de thérapies tout au long du développement clinique et jusqu’à l’approbation réglementaire. Forte de 28 années d’expérience de la planification et de l’exécution des essais cliniques, Veristat est en mesure de soutenir tout programme de développement.

Veristat est axée sur le développement de nouveaux médicaments; cette orientation conduit l’entreprise au succès lors de la gestion des impondérables qui surgissent dans des domaines thérapeutiques complexes tels que les maladies rares et ultra-rares, les thérapies avancées, l’oncologie et les essais portant sur des maladies infectieuses. Chaque jour, nous nous appuyons sur cette base de connaissances pour résoudre les difficultés inhérentes à tout programme clinique, réglementaire, statistique, opérationnel ou de données, du plus simple au plus complexe. Veristat a réuni une formidable équipe d’experts du monde entier qui maîtrisent les subtilités du développement de médicaments et permettent aux sponsors de réussir à prolonger et sauver des vies.

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