Los resultados positivos del estudio ProDERM de octagam® 10 % en pacientes con dermatomiositis que cumplen con el criterio primario de valoración serán presentados en la reunión Convergence 2020 del ACR

LACHEN, Suiza--(BUSINESS WIRE)--Octapharma anuncia que los resultados finales del estudio ProDERM en fase III serán presentados en la reunión virtual Convergence 2020 del Colegio Americano de Reumatología (ACR). El estudio ProDERM evaluó la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad a largo plazo del octagam^® 10 %, una inmunoglobulina intravenosa (IVIg), en pacientes con dermatomiositis.

• Se cumplió el criterio primario de valoración del estudio, con una proporción significativamente mayor de pacientes que presentaron respuesta en el grupo de octagam^® 10 % en comparación con el grupo de placebo (78,7 % frente al 43,8 %; p=0,0008)
• La respuesta en el grupo de octagam^® 10 % se mantuvo en el primer período del estudio para todos los criterios de valoración de la eficacia durante del período de extensión abierta.
• La mayoría de los eventos adversos fueron leves en intensidad y octagam^® 10 % en general tuvo buena tolerancia en esta población de pacientes con dermatomiositis.

La dermatomiositis es una enfermedad sistémica autoinmune rara de causa desconocida, que afecta los músculos o la piel y otros órganos. Los pacientes sufren de erupciones cutáneas, inflamación muscular crónica que provoca debilidad muscular y presentan una tasa de supervivencia a 10 años de aproximadamente el 50 %.¹. Aunque no existen tratamientos probados y aprobados para la dermatomiositis, algunos pacientes reciben un tratamiento con IVIg fuera del prospecto², pero los datos de grandes estudios aleatorizados controlados con placebo de IVIg en esta población de pacientes son escasos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) concedió a Octapharma la designación de medicamento huérfano para octagam^® 10 % para el tratamiento de pacientes con dermatomiositis en mayo de 2017.

El estudio ProDERM fue el primer ensayo clínico aleatorizado pivotal para evaluar la IVIg en la dermatomiositis. En un período inicial de 16 semanas, doble ciego y controlado con placebo, los pacientes fueron aleatorizados para recibir una alta dosis de octagam^® 10 % (2g/kg) o un placebo cada cuatro semanas. A esto le siguió un período de extensión abierta durante el cual todos los pacientes recibieron octagam^® 10 % cada cuatro semanas durante otras 24 semanas (excluidos los pacientes que habían mostrado un empeoramiento clínico durante la administración de octagam^® 10 % en las 16 semanas iniciales). El criterio primario de valoración fue la proporción de pacientes que respondieron al tratamiento en la semana 16, definida por una mejora de ≥20 puntos en el Puntaje de Mejora Total (TIS) de los criterios de respuesta a la miositis de la ACR/Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR) de 2016³. El TIS se basa en seis medidas del conjunto básico de la miositis: prueba muscular manual, actividad de la enfermedad global por parte del médico, actividad de la enfermedad global por parte del paciente, cuestionario de evaluación de la salud, actividad de la enzima muscular y de la enfermedad extramuscular.

En el estudio se inscribieron 95 pacientes de 36 centros en 10 países. “El diseño del estudio ProDERM, que permite a los pacientes cambiar de tratamiento si sufren algún deterioro, facilitó la inscripción de una gran cantidad de pacientes para una enfermedad tan rara”, afirmó Rohit Aggarwal, MD MS, Universidad de Pittsburgh, miembro del Comité Directivo del estudio ProDERM. “La población de pacientes considerablemente grande de este estudio en comparación con los anteriores estudios más pequeños hace que los resultados puedan aplicarse mejor en la clínica, especialmente si se tiene en cuenta la naturaleza tan heterogénea de esta enfermedad”.

En la semana 16, el 78,7 % (37/47) de los pacientes que recibieron octagam^® 10 % presentaron una respuesta, en comparación con el 43,8 % (21/48) de los pacientes que recibieron placebo. Un análisis de respaldo del criterio primario de valoración mostró un TIS promedio significativamente más alto en el grupo de octagam® 10 % (47,7) en comparación con el grupo de placebo en la semana 16 (21,3, p<0,0001). Al final del período de extensión abierta en la semana 40, el 69,6 % (32/46) de los pacientes que habían cambiado del placebo al octagam^® 10 % respondieron, lo que demuestra que los pacientes inicialmente aleatorizados al placebo mejoraron después de cambiar al octagam^® 10 %. La tasa de respuesta en los pacientes del grupo de la IVIg se mantuvo hasta la semana 40 (71,1 %; 32/45). El perfil de seguridad y tolerabilidad demostró que la administración de octagam^® 10 % en general tuvo una buena tolerancia en esta población de pacientes.

“Hasta ahora, los pacientes con dermatomiositis tenían un mal pronóstico y una falta de opciones de tratamiento aprobados.”, expresó Olaf Walter, miembro de la junta de Octapharma. “Estamos muy entusiasmados con los resultados positivos del estudio ProDERM. Mejorar la vida de los pacientes es fundamental para la misión de Octapharma, y estamos orgullosos de compartir estos datos con el objetivo de generar un tratamiento efectivo disponible para los pacientes con dermatomiositis”.

Los resultados del estudio ProDERM demostraron la eficacia, seguridad y tolerabilidad de octagam^® 10 % en pacientes con dermatomiositis y son los primeros en mostrar un beneficio clínico de un gran estudio aleatorizado controlado con placebo de la IVIg en pacientes con dermatomiositis.

Acerca del estudio ProDERM

El estudio Progress in DERMatomyositis (ProDERM, NCT02728752) fue un ensayo clínico internacional multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo en fase III que investigó la eficacia, seguridad y tolerabilidad del octagam^® 10 % en pacientes con dermatomiositis. En el estudio ProDERM participaron 95 pacientes de 36 centros en 10 países.

Acerca del octagam^® 10 %

Octagam^® 10 % es una preparación líquida de inmunoglobulina humana altamente purificada lista para usar a través de la administración intravenosa. El octagam^® 10 % se encuentra aprobado para la púrpura trombocitopénica idiopática en los Estados Unidos, Europa y Canadá. También se encuentra aprobado para usarse en el tratamiento de las inmunodeficiencias primarias, las inmunodeficiencias secundarias y el síndrome de Guillain-Barré en Europa y Canadá, y para la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) en Europa.

Acerca de la dermatomiositis

La dermatomiositis es una rara miositis inflamatoria mediada por el sistema inmunitario que se caracteriza por erupciones cutáneas en los párpados, el pecho y las articulaciones de las manos, así como por una debilidad muscular proximal secundaria a la inflamación crónica de la piel y los músculos, respectivamente⁴. A pesar de la significativa morbilidad y mortalidad asociadas a la dermatomiositis, no existen tratamientos clínicamente probados aprobados por las autoridades reguladoras estadounidenses o europeas para el tratamiento de la dermatomiositis.

Acerca de Octapharma

Octapharma, con sede en Lachen, Suiza, es uno de los principales productores de proteína humana del mundo y se dedica al desarrollo, la producción y la comercialización de proteínas humanas de primera calidad, tanto de plasma humano como de líneas celulares humanas.

Octapharma emplea a más de 10.000 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 118 países con productos en tres áreas terapéuticas: Hematología, Inmunoterapia y Cuidados Críticos.

Octapharma cuenta con siete centros de I+D y seis plantas de fabricación de última tecnología en Alemania, Austria, Francia, México y Suecia, con una capacidad combinada de aproximadamente 8 millones de litros de plasma por año.

Además, Octapharma tiene en funcionamiento más de 140 centros de donación de plasma en toda Europa y Estados Unidos.

Referencias

1. Airio A, et al. Prognosis and mortality of polymyositis and dermatomyositis patients.Clin Rheumatol 2006; 25:234-239.
2. Ho C and Visintini S. Off-Label Use of Intravenous Immunoglobulin for Dermatological Conditions: A Review of Clinical Effectiveness. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. 20 de abril de 2018.
3. Aggarwal R, et al. 2016 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Criteria for Minimal, Moderate, and Major Clinical Response in Adult Dermatomyositis and Polymyositis. Arthritis Rheumatol 2017; 69:898-910.
4. Findlay AR, et al. An overview of polymyositis and dermatomyositis. Muscle Nerve 2015; 51:638-656.

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