武田在TAK-062 (Kuma062)治療乳糜瀉1期研究結果出爐後收購PvP Biologics

−試驗中藥物TAK-062是一種電腦設計的口服超級麩質酶，旨在改善麩質的消化

−成功的「開發到收購」關係為武田產品管線增添了第二種試驗中治療藥物，可望用於治療控制不良的乳糜瀉

日本大阪--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- (美國商業資訊)--試驗中藥物TAK-062 (Kuma062)治療控制不良的乳糜瀉1期機制驗證研究結論出爐後，武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)（「武田」）宣布收購PvP Biologics, Inc.。TAK-062可能是同級最佳的高效價超級麩質酶（一種蛋白質，可降解所攝取的麩質），經電腦設計，用於治療乳糜瀉，乳糜瀉是一種嚴重的自體免疫性疾病，患者攝取麩質會導致小腸炎症和損傷。此項1期研究調查TAK-062在健康志願者和乳糜瀉患者中的安全性和耐受性。在健康志願者中研究TAK-062能否降解所攝取的麩質。武田計畫將1期研究資料提交給即將召開的醫學大會進行呈報。

武田胃腸病治療領域部門主管Asit Parikh M.D.博士表示：「許多乳糜瀉患者透過遵循無麩質飲食來控制症狀，但那些持續出現重度症狀的患者缺乏治療方法。PvP Biologics的工作表明，TAK-062是一種高度針對性的治療藥物，可望變革乳糜瀉的治療標準。我們現在正利用我們深厚的胃腸病專長來推展TAK-062和TAK-101臨床研究，這兩種藥物的作用方式不同，其機制均已獲得臨床證明。」

TAK-062透過酶消化麩質，研究顯示其催化活性高於其他麩質酶。其旨在麩質離開胃之前降解麩質中導致免疫反應的部分，以防止對麩質的免疫反應，消除乳糜瀉導致的症狀和腸道損傷。武田正在策劃一項2b期有效性和劑量範圍研究，調查TAK-062用於堅持無麩質飲食但仍控制不良的患者。

武田依預先商定的預付款以及開發和管理里程碑，行使其收購PvP Biologics的選擇權，總支出高達3.3億美元。武田與PvP Biologics之前已簽訂開發和選擇權協議，依該協議，PvP Biologics負責透過TAK-062的1期機制驗證研究展開研發，以換取與預先定義的開發計畫相關的武田資助。

PvP Biologics總裁兼執行長Adam Simpson表示：「TAK-062於2015年設計，以化解以往開發中的麩質酶治療乳糜瀉所面臨的挑戰——它們缺乏對麩質的特異性和在胃酸性條件中的活性。結果顯示，TAK-062在人體中能強效降解麩質，這符合體外試驗的預期，即TAK-062的效價遠高於其他麩質酶。武田一直是一個絕佳的合作夥伴，擁有引領TAK-062下一階段開發所需的專長、資源和對乳糜瀉患者的承諾。 」

除了TAK-062，武田之前還發表了TAK-101的一項2a期研究的資料，TAK-101是同類首創的試驗中治療藥物，可望用於治療乳糜瀉。該研究顯示，TAK-101可抑制T細胞應答，提示其可能透過免疫攝取載有麥醇溶蛋白（一種疾病特異性抗原）的專利奈米顆粒，誘導乳糜瀉患者耐受麩質。

關於乳糜瀉

乳糜瀉是一種基因驅動型慢性免疫介導障礙，患者對麩質肽的異常免疫應答導致小腸黏膜受損^1,2,3。美國最新人群研究顯示，乳糜瀉患病率約為1% ⁴，全球約為0.5% ⁵。可導致成人和兒童黏膜損傷的麩質閾值為每天10至50毫克，約相當於一片麵包的百分之一^6,7。乳糜瀉可導致腹痛、腹瀉、噁心和嘔吐等症狀。乳糜瀉的長期併發症可包括營養不良、骨質疏鬆加快、神經系統問題和生殖相關問題。乳糜瀉患者目前唯一可用的治療是維持無麩質膳食，這包括嚴格的終生避免暴露於來自小麥、大麥和黑麥的麩質蛋白，但並非一貫有效⁸。

武田對胃腸病的承諾

胃腸(GI)病的病情複雜、使病人虛弱以及導致患者生活的改變。武田與我們的合作夥伴認識到這項未獲滿足的需求，專注於透過提供創新藥物及患者疾病支持專門項目來改善患者的生活已超過25年。武田渴望改善患者管理其疾病的方式。此外，武田正在引領具有迫切的未獲滿足需求的胃腸病領域，例如炎性腸病、胃酸相關疾病和胃腸動力障礙。我們的GI研發團隊同時正在探索乳糜瀉和各種肝臟疾病的解決方案，以及透過微生物組治療藥物實現科學進展。

關於武田藥品工業株式會社

武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家總部位於日本、以價值為基礎的研發導向型生物製藥業領袖，致力於將科學轉化為高度創新的藥品，從而為患者提供更佳的健康和更美好的未來。武田的研發努力專注於腫瘤學、胃腸病學、罕見疾病和神經科學。我們還對血漿衍生療法和疫苗進行有針對性的研發投資。我們正致力於開發高度創新的藥物，透過推動新治療方案的尖端，利用我們增強的協作研發引擎和能力，創造強大的、模式多樣化的產品線，為改變人們的生活做出貢獻。我們的員工致力於改善患者的生活品質，與近80個國家和地區的醫療領域合作夥伴攜手合作。

如需詳情，請造訪https://www.takeda.com。

前瞻性陳述

本新聞稿及與之相關的所分發的任何資料可能含有與武田未來業務、未來狀況和運營業績有關的前瞻性陳述、看法或意見，包括武田的預估、預測、目標和計畫。前瞻性陳述常常包括（但不限於）「目標」、「計畫」、「認為」、「希望」、「繼續」、「預計」、「旨在」、「打算」、 「確保」、「將」、「可能」、「應」、「會」、「或許」、「預期」、「估計」、「預測」、「預估」或類似表述或其否定形式。本文中的前瞻性陳述都根據武田截至本文發布之日所做出的估計和假設。此類前瞻性聲明並非是武田或其管理階層對未來業績所做的任何保證，並涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括但不限於：武田全球業務所面臨的經濟形勢，包括日本和美國的總體經濟環境；競爭壓力和發展情況；適用法規的變化；產品開發專案的成功或失敗；監管當局的決策或做出決策的時機；利率和匯率的波動；有關已售產品或候選產品安全性或功效的索賠或疑問；以及與所收購公司合併後進行整合的時機和影響；能否分割那些對於武田營運來說非核心的資產及任何此類分割的時機，所有這些都可能會導致武田的實際業績、表現、成就或財務狀況與此類前瞻性陳述所描述或暗指的任何未來業績、表現、成就或財務狀況發生重大偏差。關於以上及可能影響武田結果、業績、成就或財務狀況的其他因素的更多資訊，請參閱武田向美國證券交易委員會遞交的Form 20-F最新年報「第3項. 關鍵資訊—D. 風險因素」和武田向美國證券交易委員會遞交的其他報告，具體請查閱武田網站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田未來的結果、業績、成就或財務地位可能與前瞻性陳述言傳或意會的內容有實質性差距。收到這一新聞稿的個人不應過於依賴任何前瞻性陳述。武田沒有任何義務更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述或公司可能作出的任何其他前瞻性陳述，除非是法律或證券交易法規的要求。歷史業績並不能代表未來業績，而且本新聞稿中的武田業績並不能指代，也並非是武田未來業績的預估、預測或推測。

¹ Jabri B, Sollid LM. T Cells in Celiac Disease. J Immunol 2017;198:3005-3014. （Jabri B、Sollid LM. 乳糜瀉中的T細胞。《免疫學雜誌》2017;198:3005-3014.）

² Molberg O, McAdam S, Lundin KE, et al. T cells from celiac disease lesions recognize gliadin epitopes deamidated in situ by endogenous tissue transglutaminase. Eur J Immunol 2001;31:1317-23. （Molberg O、McAdam S、Lundin KE等。乳糜瀉病灶中的T細胞可識別內源性組織谷氨醯胺轉移酶原位脫醯胺基的醇溶蛋白表位。《歐洲免疫學雜誌》2001;31:1317-23.）

³ Dieterich W, Ehnis T, Bauer M, et al. Identification of tissue transglutaminase as the autoantigen of celiac disease. Nat Med 1997;3:797-801.（Dieterich W、Ehnis T、Bauer M等。組織谷氨醯胺轉移酶被確定為乳糜瀉的自體抗原。《自然雜誌醫學分冊》1997;3:797-801.）

⁴ Leonard MM, Sapone A, Catassi C, et al. Celiac Disease and Nonceliac Gluten Sensitivity: A Review. JAMA 2017;318:647-656. （Leonard MM、Sapone A、Catassi C等。乳糜瀉和非乳糜瀉麩質敏感性：綜述。《美國醫學會雜誌》2017;318:647-656.）

⁵ Lionetti E, Gatti S, Pulvirenti A, et al. Celiac disease from a global perspective. Best Pract Res Clin Gastroenterol 2015;29:365-79. （Lionetti E、Gatti S、Pulvirenti A等。從全球視角看乳糜瀉。《臨床胃腸學最佳實務和研究》2015;29:365-79.）

⁶ Might gluten traces in wheat substitutes pose a risk in patients with celiac disease? A population-based probabilistic approach to risk estimation. Am J Clin Nutr 2013;97:109-16. （小麥代用品中的痕量麩質是否將乳糜瀉患者置於風險中？採用人群機率法估算風險。《美國臨床營養學雜誌》2013;97:109-16.）

⁷ Catassi C, Fabiani E, Iacono G, et al. A prospective, double-blind, placebo-controlled trial to establish a safe gluten threshold for patients with celiac disease. Am J Clin Nutr 2007;85:160-6. （Catassi C、Fabiani E、Iacono G等。一項前瞻性、雙盲、安慰劑對照試驗確立了乳糜瀉患者的安全麩質閾值。《美國臨床營養學雜誌》2007;85:160-6.）

⁸ Symptoms & Causes of Celiac Disease. National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases. Available at: https://www.niddk.nih.gov/health-information/digestive-diseases/celiac-disease/symptoms-causes. Last updated: June 2016. Last accessed: October 2019（乳糜瀉的症狀和病因。美國國家糖尿病和消化系統及腎臟疾病研究所。請造訪：https://www.niddk.nih.gov/health-information/digestive-diseases/celiac-disease/symptoms-causes。最新更新於2016年6月。最新造訪於2019年10月）

免責聲明：本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用，煩請參照原文，原文版本乃唯一具法律效力之版本。