Kubota Vision Inc. unterzeichnet Liefer- und Lizenzvereinbarung mit Laboratoires KÔL über einen Wirkstoffkandidaten zur Behandlung der Stargardt-Krankheit im Rahmen einer Compassionate-Use-Behandlung

CLERMONT-FERRAND, Frankreich & TOKIO, Japan--(BUSINESS WIRE)--Kubota Vision Inc. („Kubota Vision“), eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Minato-ku, Tokio, Japan), gab die Unterzeichnung eines Liefer- und Lizenzvertrags mit Laboratoires KÔL (Clermont-Ferrand, Frankreich) über die Bereitstellung eines Wirkstoffkandidaten zur Behandlung der Stargardt-Krankheit (STGD1) im Rahmen einer Genehmigung zur Anwendung im Rahmen des Compassionate-Use-Programms bekannt.

Zweck dieser Vereinbarung ist es, dass Kubota Vision und KÔL bei der Bereitstellung von „Emixustat“ zur Behandlung der Stargardt-Krankheit (STGD1) im Rahmen einer Genehmigung zur Anwendung aus humanitären Gründen in Frankreich zusammenarbeiten.

Kubota Vision wird Emixustat-Fertigarzneimittel exklusiv für KÔL herstellen und liefern, und KÔL erhält die Exklusivrechte für den Vertrieb von Emixustat in Frankreich im Rahmen der „Compassionate Use“-Regelung.

Ryo Kubota, Chairman, President und CEO von Kubota Pharmaceutical Holdings, erklärte: „Wir freuen uns sehr, diese Vereinbarung mit Laboratoires KÔL über die Entwicklung, Lieferung und den Vertrieb von Emixustat zur Behandlung der Stargardt-Krankheit (STGD1) geschlossen zu haben. Durch die Kombination der klinischen Entwicklungs- und Visuzyklus-Modulationstechnologie von Kubota Vision mit der Expertise von KÔL im Bereich seltener Augenerkrankungen wollen wir einen bedeutenden Beitrag für Patienten und die weltweite Augenheilkunde leisten.“

Sophie Momège, Gründerin und Geschäftsführerin von Laboratoires KÔL, erklärte: „Es ist uns eine Ehre, mit Kubota Vision zusammenzuarbeiten, um die Entwicklung und Vermarktung von Emixustat für die Stargardt-Krankheit voranzutreiben, eine Erkrankung, für die es derzeit keine Heilung gibt. Durch die Bündelung unseres Fachwissens mit den bewährten klinischen Kompetenzen von Kubota Vision wollen wir Patienten weltweit eine der ersten wirksamen Therapien zur Verfügung stellen und dazu beitragen, den Verlust der Sehkraft bei Kindern und Erwachsenen zu verringern.“

Über die Stargardt-Krankheit (STGD1)

Die Stargardt-Krankheit (STGD1) ist eine seltene erbliche Netzhauterkrankung, die sich typischerweise im Kindes- oder Jugendalter entwickelt und zu einem allmählichen Verlust der Sehkraft führt. Sie ist auch als Stargardt-Makuladystrophie oder juvenile Makuladegeneration bekannt. Die Erkrankung wird in erster Linie durch Mutationen im ABCA4-Gen verursacht, die zu einer fortschreitenden Schädigung der Photorezeptorzellen und einem daraus resultierenden Rückgang der Sehschärfe führen. Zu den Symptomen zählen der Verlust des zentralen Sehvermögens, verschwommenes oder verzerrtes Sehen, ein eingeschränktes Gesichtsfeld sowie Störungen des Farbsehens. Während die meisten Fälle bereits in jungen Jahren auftreten, können die Symptome auch erst im Erwachsenenalter in Erscheinung treten. Die Netzhaut ermöglicht das Sehen durch den Sehzyklus, einen Prozess, bei dem Licht in elektrische Signale umgewandelt und an das Gehirn weitergeleitet wird. Während dieses Zyklus entstehen durch die Lichtabsorption durch Sehpigmente Vitamin-A-abgeleitete Nebenprodukte, die toxisch sind, wenn sie nicht ordnungsgemäß abgebaut werden. In einer gesunden Netzhaut werden diese Verbindungen durch einen Membrantransporter aus den Photorezeptorzellen entfernt, wodurch eine Schädigung des retinalen Pigmentepithels (RPE) verhindert wird.

Bei der Stargardt-Krankheit beeinträchtigen Mutationen im ABCA4-Gen diesen Schutzmechanismus. Infolgedessen reichern sich toxische Stoffwechselprodukte in den RPE-Zellen an, was zu einer Funktionsstörung der Zellen führt und die Apoptose auslöst. Das fortschreitende Absterben der RPE-Zellen verursacht einen sekundären Verlust der Photorezeptoren, was letztlich zu einem fortschreitenden Sehverlust und in schweren Fällen zur Erblindung führt. Die Anreicherung dieser toxischen Stoffwechselprodukte im RPE gilt als direkte Ursache der Stargardt-Krankheit.

Derzeit steht keine zugelassene Behandlung für die Stargardt-Krankheit zur Verfügung.

Über Emixustat

Es wird erwartet, dass Emixustat das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (STGD1) hemmt, indem es RPE65, ein Schlüsselenzym im Sehzyklus, mithilfe der von der Kubota-Gruppe entwickelten proprietären Technologie zur Modulation des Sehzyklus (VCM) selektiv hemmt. Diese selektive Hemmung verringert die Anreicherung von Stoffwechselabfallprodukten, die während des Sehzyklus entstehen.

Die visuelle Zyklusmodulation (VCM) ist ein therapeutischer Ansatz, der darauf abzielt, die Anreicherung toxischer Nebenprodukte in der Netzhaut während des visuellen Zyklus zu verringern. Diese toxischen Verbindungen tragen zu oxidativem Stress und lichtbedingten Netzhautschäden bei, insbesondere in den Zellen des retinalen Pigmentepithels (RPE), die kontinuierlich die äußeren Segmente der Photorezeptoren phagozytieren und dabei Nebenprodukte des visuellen Zyklus anreichern.

Emixustat-Hydrochlorid moduliert diesen Prozess, indem es selektiv auf Stäbchenzellen abzielt, ohne die Zapfenzellen zu beeinträchtigen. Es hemmt wichtige Enzyme, die am Sehzyklus beteiligt sind, wodurch die Aktivität der Stäbchenzellen reduziert und die Bildung toxischer Metaboliten verlangsamt wird. Durch die Verringerung ihrer Anreicherung in den RPE-Zellen trägt die Modulation des visuellen Zyklus zum Schutz der Netzhaut bei und kann das Fortschreiten der Erkrankung verzögern.

Über Laboratoires KÔL

Laboratoires KÔL ist ein französisches Pharmaunternehmen, das sich auf seltene Krankheiten spezialisiert hat, wobei der Schwerpunkt auf der Augenheilkunde liegt. Das Unternehmen verfügt über fundiertes Fachwissen in den Bereichen Hornhauttransplantation, Zulassungsverfahren (AAC/AAP) und präventive Augenbehandlungen und leistet Pionierarbeit bei innovativen Therapien für seltene Hornhauterkrankungen. Inspiriert von alten Traditionen der Augenpflege wie dem ägyptischen „Khôl“ und unter Einbeziehung modernster medizinischer Wissenschaft arbeitet Laboratoires KÔL mit Krankenhäusern, Forschungseinrichtungen und Aufsichtsbehörden zusammen, um weltweit patientenorientierte therapeutische Lösungen anzubieten. Das Unternehmen befasst sich mit der Forschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten. Seine firmeneigene Antisense-Oligonukleotid-Plattform wurde zu zwei verschiedenen Augentropfenformulierungen weiterentwickelt, jeweils für Hornhauterkrankungen (Olisens^®) und die Netzhaut. Derzeit läuft ein umfangreiches klinisches Programm für diese antiangiogene Messenger-RNA-Technologie, das in beiden Indikationen vielversprechende vorläufige Ergebnisse zeigt. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.laboratoires-kol.com/

Über Kubota Vision Inc.

Kubota Vision Inc. ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Tokio 4596) und hat es sich zur Aufgabe gemacht, Innovationen in ein vielfältiges Portfolio an Arzneimitteln und Medizinprodukten umzusetzen, um das Sehvermögen von Millionen von Menschen weltweit zu erhalten und wiederherzustellen. Die Forschungs- und Entwicklungspipeline der Kubota Pharmaceutical Group umfasst Emixustat-Hydrochlorid als therapeutischen Wirkstoffkandidaten für die Stargardt-Krankheit (STGD1) und die proliferative diabetische Retinopathie (PDR) sowie einen VAP-1-Inhibitor zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit und der metabolisch bedingten Steatohepatitis (MASH). Das Portfolio an Medizinprodukten und verwandten Produkten umfasst Kubota Glass®, ein tragbares Gerät zur Eindämmung des Fortschreitens von Kurzsichtigkeit, sowie eyeMO®, ein Gerät zur Netzhautüberwachung, das für den Einsatz in der Heim- und Teleophthalmologie entwickelt wurde. Kubota Glass® wird derzeit sowohl auf dem japanischen als auch auf dem chinesischen Markt vertrieben, was das Engagement der Kubota Pharmaceutical Group für die Förderung ophthalmologischer Innovationen und zugänglicher Lösungen für die Augenversorgung weltweit weiter ausbaut. Weitere Informationen finden Sie unter kubotavision.com

Das „Kubota“-Logo ist eine eingetragene Marke der Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd.

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