AOPヘルス、希少疾患について：情報。協働。イノベーション。

知識ギャップを埋めることが、患者、医療、そしてイノベーションにとってなぜ重要なのか。

ウィーン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 欧州では2,700万から3,600万人¹が希少疾患を抱えて生活しているにもかかわらず、そのわずか約6％しか承認された治療法にアクセスできていないのが現状です。²。知識ギャップによる診断と治療の遅れがよく見られます。これには情報に基づいた意思決定を後押しするために必要な、明確で信頼性が高く患者が使いやすい情報が欠如していることも含まれます。AOPヘルスは希少疾患治療の研究開発における30年の経験に基づき、医療コミュニティ全体での協働の重要性を強調しています。2026年の世界希少・難治性疾患の日に際し、当社は医療専門家、研究者、患者を代表する人々と共に、希少疾患患者へのケア改善に向け、限られたデータの創出・共有・活用を促進を目的とした緊密な連携の必要性を訴えます。

「1996年から希少疾患分野に携わるなかで、イノベーションは決して単独の努力では成し得ないことを私たちは学んできました」と、AOPヘルスのグローバル治療領域担当バイスプレジデントであるメリッサ・フェルナーは強調しています。「データへの継続的な投資、オープンな協働、そして患者が利用しやすい形で受け取ることができる情報が必要なのです。」

この方針に沿い、AOPヘルスは希少疾患分野において5つの臨床研究を実施しています。当社は数多くの著名な国際的な大学の研究者や、58の患者団体（その大半が希少疾患に焦点を当てている）と連携しています。これらのパートナーシップは相乗効果を活用し、エビデンスベースを強化することを目的としています。

協働が鍵となる

ハレ（ザーレ）大学病院の内科学教授であり、Krukenberg Cancer Center Halleの所長を務めるHaifa Kathrin Al-Ali医学博士は、AOPヘルスとしての見解を次のように述べています。「患者が十分な情報を得ないことには、日常の臨床的事実を真に反映したエビデンスを生み出すことは困難です」と彼女は述べています。「したがって、特に希少疾患においては、緊密な連携と対等な立場での意見交換が不可欠です」

このように、医師、患者、製薬業界の協働は、研究を推進するうえで極めて重要な役割を果たすのです。

新たなEU規制は十分な情報を得た患者の参加を求める

さらに、患者の関与は欧州の評価および意思決定プロセスにおいてますます中核的な位置を占めてきています。共同臨床評価（JCA）などの新たな枠組みや、PICO（母集団、比較対象、患者関連アウトカムを定義）などの構造化された評価アプローチは、現実世界のニーズと経験を反映したエビデンスが明確な前提となっています。したがって、ロバストな患者関連データと情報に基づく患者の視点は、ますます重要性を増しています。

しかしながら、患者がこれらのプロセスに有意義に参加するには、適切な知識と行動特性を獲得することが不可欠です。世界中の肺高血圧症患者を代表する患者支援団体であるPHA Europeでバイスプレジデントを務めるエヴァ・オッター氏は、次のように強調しています。「欧州の要件を満たし、評価プロセスに効果的に参加するためには、信頼性が高くエビデンスに基づいた情報が、理解できる言葉で提供される必要があります。専門的な情報を患者に分かりやすく伝えることは、単なる付け足しではなく、十分な情報を得た患者の参加と信頼性のある評価を実現するうえでの前提条件なのです。」

2026年の世界希少・難治性疾患の日：患者中心の情報へのアクセス拡大

2026年の世界希少・難治性疾患の日に合わせて、AOPヘルスは診断のプロセスの理解を支援するために、ドイツ語を話す患者向けポッドキャストの新エピソードを公開します。本エピソードはヘルスリテラシーに焦点を当て、「患者はどのようにして十分な情報を得て、自身の治療に積極的に関与できるようになるのでしょうか？」という核心的な問いに取り組みます。

リンク

2026年2月26日～3月2日の世界希少・難治性疾患の日の特別企画として、aop-health.comをご覧ください。またポッドキャスト「Ab jetzt ist alles anders? Leben nach und mit einer schwerwiegenden Diagnose」（「今、すべてが変わった？深刻な診断を受けた後の人生、そして疾患と共に生きるということ」）は、こちらでお聴きいただけます。

AOPヘルスについて

AOPヘルスは、AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH（「AOPヘルス」）が本社を構えるオーストリアにルーツを持つグローバル企業グループで、1996年以来グループは、特に希少疾患と集中治療分野におけるアンメット・メディカル・ニーズに応える革新的なソリューションの開発に尽力してきました。統合治療ソリューションのパイオニアとして国際的に確固たる地位を築いており、子会社、駐在員事務所、そして強力なパートナーのネットワークを通じて世界中で事業を展開しています。グループは「ニーズ、科学、信頼」をスローガンとして掲げ、研究開発へのコミットメントに加え、医師や患者支援団体との関係構築を重視し、これらのステークホルダーのニーズが企業活動のあらゆる側面に反映されるよう努めています。(aop-health.com)

¹ https://health.ec.europa.eu/european-reference-networks/rare-diseases_en
² https://www.eurordis.org/rare-disease-policy/european-policy/

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