RoslinCT et BOOST Pharma annoncent un accord de fabrication stratégique pour promouvoir la thérapie cellulaire chez les nourrissons atteints d'ostéogénèse imparfaite

ÉDIMBOURG, Écosse--(BUSINESS WIRE)--RoslinCT, une organisation mondiale de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) spécialisée dans les thérapies cellulaires avancées, et BOOST Pharma, une biotech de phase clinique développant des thérapies cellulaires pionnières pour les maladies squelettiques pédiatriques rares, annoncent aujourd’hui un partenariat de fabrication stratégique pour soutenir le développement de la thérapie cellulaire de BOOST Pharma, BT-101, pour le traitement des nourrissons atteints d’ostéogenèse imparfaite (OI), également connue sous le nom de maladie des os de verre.

Dans le cadre de l’accord de service, BOOST Pharma a transféré son processus de fabrication vers les installations de pointe de RoslinCT à Édimbourg, en Écosse. Le partenariat progressera vers la fabrication conforme aux BPF de matières premières et de produits pharmaceutiques cliniques, soutenant le développement clinique de phase III du BT-101. Le traitement est un produit de cellules souches mésenchymateuses (CSM) allogéniques conçu pour traiter la cause sous-jacente de l'OI aux premiers stades de la vie.

BOOST Pharma a été créé sur la science pionnière provenant du Karolinska Institutet, un chef de file mondial de la recherche en thérapie cellulaire. Son programme principal, BT-101, est une nouvelle thérapie à base de MSC avec une capacité de formation osseuse élevée. Les études précliniques et cliniques ont montré des résultats prometteurs, notamment une amélioration de la formation osseuse, une réduction des taux de fractures et une croissance soutenue chez les enfants atteints de formes sévères d'OI, sans réponse immunitaire observée aux cellules donneuses.

L'OI est un trouble génétique héréditaire rare caractérisé par des os extrêmement fragiles, des déformations squelettiques, des douleurs et une qualité de vie réduite. Il n'existe actuellement aucun traitement de modification de la maladie approuvé par l'EMA ou la FDA pour l'OI, et les interventions existantes sont largement palliatives. En permettant une intervention précoce, y compris un traitement prénatal ou postnatal précoce, le BT-101 a le potentiel de modifier considérablement la progression de la maladie et les résultats à long terme pour les enfants touchés.

« Ce partenariat avec RoslinCT représente une étape cruciale dans la préparation du développement clinique à un stade avancé », déclare Lilian Walther Jallow, cofondatrice et responsable du développement de BOOST Pharma. « Nous ne connaissons que trop bien les défis associés à la partie CMC pour les thérapies cellulaires, de sorte que pour BOOST, il était très important de donner la priorité dès le début à la recherche d’un partenaire avec lequel nous pourrions travailler jusqu’à un produit commercial. RoslinCT apporte une expertise technique approfondie et une capacité de fabrication BPF qui seront essentielles alors que nous avançons BT-101 vers la phase III et vers les patients qui ont un besoin urgent de nouvelles options de traitement. »

Du point de vue de RoslinCT, l’accord reflète un engagement commun à long terme en faveur d’une innovation axée sur le patient dans le domaine des maladies pédiatriques rares.

« Au cœur de ce partenariat se trouvent les nourrissons et les familles confrontés à un diagnostic dévastateur sans options de traitement curatif », déclare Peter Coleman, CEO de RoslinCT. « Soutenir la fabrication d’une thérapie qui a le potentiel de réduire les fractures, de soulager la douleur et de changer fondamentalement la trajectoire de vie des enfants atteints d’ostéogenèse imparfaite est une mission qui revêt un sens profond pour notre équipe. Nous considérons qu’il s’agit d’une relation de fabrication à long terme, qui soutient BOOST Pharma non seulement au cours de la phase III, mais aussi dans le cadre de la fabrication commerciale, à mesure que cette thérapie se rapproche de la réalité pour les patients. »

RoslinCT fournira un soutien CDMO de bout en bout, en tirant parti de son expertise dans les thérapies cellulaires allogéniques, le transfert de processus et la fabrication BPF pour garantir une production robuste et évolutive alignée sur les futurs objectifs cliniques et commerciaux de BOOST Pharma.

À propos de BOOST Pharma ApS

BOOST Pharma est une société biopharmaceutique en phase clinique axée sur le développement de nouveaux traitements de thérapie cellulaire. La société développe actuellement une thérapie de première classe pour traiter l'ostéogenèse imparfaite, une maladie génétique rare héréditaire sévère conduisant à un handicap physique important. BOOST Pharma est soutenu par Industrifonden, Sound Bioventures et Karolinska Development, Suède.

À propos de l'ostéogenèse imparfaite

L'ostéogenèse imparfaite (OI), également connue sous le nom de maladie des os de verre, est une maladie génétique rare et dévastatrice, sans traitements approuvés actuellement. L'OI se caractérise par des os fragiles et une masse osseuse réduite, ce qui entraîne des os qui se cassent facilement, des articulations lâches et des dents affaiblies. Dans les cas graves, les personnes atteintes d'OI peuvent éprouver des centaines de fractures dans une vie. En outre, les personnes atteintes d'OI souffrent souvent de faiblesse musculaire, de perte auditive précoce, de fatigue, d'os courbés, de scoliose, de problèmes respiratoires et de petite taille, ce qui entraîne des effets significatifs sur la santé globale et la qualité de vie. Le traitement actuel de l'OI n'est que favorable, se concentrant sur la minimisation des fractures et la maximisation de la mobilité, mais à ce jour, il n'existe pas de traitement approuvé par la FDA ou l'UE. On estime que l'OI touche une personne sur 15 000 dans le monde.

À propos de RoslinCT

RoslinCT est une CDMO mondiale de premier plan axée sur les thérapies cellulaires avancées. Avec 22 suites de thérapie cellulaire BPFa construites à cet effet sur des sites à Edimbourg, en Écosse, et à Hopkinton, dans le Massachusetts, RoslinCT fournit des services de développement de processus et d'analyse, de fabrication clinique et commerciale pour les thérapies cellulaires autologues et allogéniques, ainsi que de développement de lignées cellulaires iPSC, d'édition de gènes et de différenciation.

Créé en 2005 et fondé sur le patrimoine scientifique de l'Institut Roslin, berceau du clonage révolutionnaire de la brebis Dolly, RoslinCT a joué un rôle central dans l'avancement des médicaments innovants à base de cellules, du développement précoce à la mise sur le marché, avec la fabrication de produits commerciaux sur les deux sites.

RoslinCT est une société de portefeuille de GHO Capital.

Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter : www.roslinct.com

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