RoslinCT und BOOST Pharma geben strategische Produktionsvereinbarung zur Weiterentwicklung der Zelltherapie für Säuglinge mit Osteogenesis imperfecta bekannt

EDINBURGH, Schottland--(BUSINESS WIRE)--RoslinCT, ein weltweit tätiges Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) mit Spezialisierung auf fortschrittliche Zelltherapien, und BOOST Pharma, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das erstklassige Zelltherapien für seltene pädiatrische Skeletterkrankungen entwickelt, gaben heute eine strategische Produktionspartnerschaft bekannt, um die Entwicklung der Zelltherapie BT-101 von BOOST Pharma zur Behandlung von Säuglingen mit Osteogenesis imperfecta (OI), auch bekannt als Glasknochenkrankheit, zu unterstützen.

Im Rahmen der Dienstleistungsvereinbarung hat BOOST Pharma seinen Herstellungsprozess an die hochmodernen Einrichtungen von RoslinCT in Edinburgh, Schottland, übertragen. Die Partnerschaft wird die GMP-konforme Herstellung von Ausgangsstoffen und klinischen Arzneimitteln vorantreiben und damit die klinische Entwicklung von BT-101 in Phase III unterstützen. Bei der Therapie handelt es sich um ein allogenes mesenchymales Stammzellprodukt (MSC), das darauf abzielt, die zugrunde liegende Ursache von OI in den frühesten Lebensphasen zu bekämpfen.

BOOST Pharma wurde auf der Grundlage bahnbrechender wissenschaftlicher Erkenntnisse des Karolinska Institutet, einem weltweit führenden Forschungszentrum für Zelltherapie, gegründet. Das Hauptprogramm des Unternehmens, BT-101, ist eine neuartige MSC-basierte Therapie mit hoher Knochenbildungsfähigkeit. Präklinische und klinische Studien haben vielversprechende Ergebnisse gezeigt, darunter eine verbesserte Knochenbildung, geringere Frakturraten und ein anhaltendes Wachstum bei Kindern mit schweren Formen von OI, ohne dass eine Immunreaktion auf Spenderzellen beobachtet wurde.

OI ist eine seltene, vererbte genetische Erkrankung, die durch extrem brüchige Knochen, Skelettdeformitäten, Schmerzen und eine verminderte Lebensqualität gekennzeichnet ist. Derzeit gibt es keine von der EMA oder FDA zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen für OI, und die bestehenden Interventionen sind weitgehend palliativ. Durch die Möglichkeit einer frühzeitigen Intervention, einschließlich einer pränatalen oder frühpostnatalen Behandlung, hat BT-101 das Potenzial, den Krankheitsverlauf und die langfristigen Ergebnisse für betroffene Kinder erheblich zu verändern.

„Diese Partnerschaft mit RoslinCT ist ein wichtiger Meilenstein bei unseren Vorbereitungen für die späte klinische Entwicklung“, sagte Lilian Walther Jallow, Mitbegründerin und Chief Development Officer von BOOST Pharma. „Wir wissen nur zu gut, welche Herausforderungen mit dem CMC-Teil für Zelltherapien verbunden sind. Daher war es für BOOST von großer Bedeutung, frühzeitig einen Partner zu finden, mit dem wir bis zur Marktreife eines Produkts zusammenarbeiten können. RoslinCT bringt fundiertes technisches Know-how und GMP-konforme Fertigungskapazitäten mit, die für die Weiterentwicklung von BT-101 in Richtung Phase III und letztlich für Patienten, die dringend neue Behandlungsmöglichkeiten benötigen, von entscheidender Bedeutung sein werden.“

Aus Sicht von RoslinCT spiegelt die Vereinbarung ein gemeinsames, langfristiges Engagement für patientenorientierte Innovationen im Bereich seltener pädiatrischer Erkrankungen wider.

„Im Mittelpunkt dieser Partnerschaft stehen Säuglinge und Familien, die mit einer verheerenden Diagnose konfrontiert sind und keine Heilungsmöglichkeiten haben“, sagte Peter Coleman, Chief Executive Officer von RoslinCT. „Die Unterstützung der Herstellung einer Therapie, die das Potenzial hat, Knochenbrüche zu reduzieren, Schmerzen zu lindern und das Leben von Kindern mit Osteogenesis imperfecta grundlegend zu verändern, ist für unser Team von großer Bedeutung. Wir sehen dies als eine langfristige Produktionspartnerschaft, in deren Rahmen wir BOOST Pharma nicht nur in der Phase III, sondern auch bei der kommerziellen Herstellung unterstützen, während diese Therapie für Patienten immer mehr zur Realität wird.“

RoslinCT wird umfassende CDMO-Unterstützung leisten und dabei sein Fachwissen in den Bereichen allogene Zelltherapien, Prozesstransfer und GMP-Herstellung nutzen, um eine robuste, skalierbare Produktion sicherzustellen, die mit den klinischen und zukünftigen kommerziellen Zielen von BOOST Pharma im Einklang steht.

Über BOOST Pharma ApS

BOOST Pharma ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung neuartiger Zelltherapie-Behandlungen konzentriert. Das Unternehmen entwickelt derzeit eine erstklassige Therapie zur Behandlung von Osteogenesis Imperfecta, einer schweren, vererbbaren seltenen genetischen Erkrankung, die zu erheblichen körperlichen Behinderungen führt. BOOST Pharma wird von Industrifonden, Sound Bioventures und Karolinska Development, Schweden, unterstützt.

Über Osteogenesis imperfecta

Osteogenesis imperfecta (OI), auch bekannt als Glasknochenkrankheit, ist eine seltene und schwerwiegende genetische Erkrankung, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt. OI ist durch brüchige Knochen und eine verminderte Knochenmasse gekennzeichnet, was zu leicht brüchigen Knochen, lockeren Gelenken und geschwächten Zähnen führt. In schweren Fällen können Menschen mit OI im Laufe ihres Lebens Hunderte von Knochenbrüchen erleiden. Darüber hinaus leiden Menschen mit OI häufig unter Muskelschwäche, frühem Hörverlust, Müdigkeit, gekrümmten Knochen, Skoliose, Atemproblemen und Kleinwuchs, was erhebliche Auswirkungen auf ihre allgemeine Gesundheit und Lebensqualität hat. Die derzeitige Behandlung von OI ist nur unterstützend und konzentriert sich auf die Minimierung von Frakturen und die Maximierung der Mobilität, aber bis heute gibt es keine von der FDA oder der EU zugelassenen Behandlungen. Schätzungen zufolge ist weltweit einer von 15.000 Menschen von OI betroffen.

Über RoslinCT

RoslinCT ist ein weltweit führendes CDMO-Unternehmen, das sich auf fortschrittliche Zelltherapien spezialisiert hat. Mit 22 speziell für diesen Zweck gebauten cGMP-Zelltherapie-Suiten an Standorten in Edinburgh, Schottland, und Hopkinton, Massachusetts, bietet RoslinCT Prozess- und Analyseentwicklung, klinische und kommerzielle Herstellung für autologe und allogene Zelltherapien sowie iPSC-Zelllinienentwicklung, Genbearbeitung und Differenzierungsdienstleistungen.

RoslinCT wurde 2005 gegründet und baut auf dem wissenschaftlichen Erbe des Roslin Institute auf, wo das bahnbrechende Klonen des Schafs Dolly stattfand. Das Unternehmen spielt eine zentrale Rolle bei der Weiterentwicklung innovativer zellbasierter Medikamente von der frühen Entwicklung bis zur Vermarktung und stellt kommerzielle Produkte an beiden Standorten her.

RoslinCT ist ein Portfoliounternehmen von GHO Capital.

Weitere Informationen finden Sie unter: www.roslinct.com

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