LA FDA AMÉRICAINE OCTROIE LES DÉSIGNATIONS DE MÉDICAMENT ORPHELIN ET DE MALADIE PÉDIATRIQUE RARE À NEU-001 DE NEURENATI POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE HIRSCHSPRUNG

MONTRÉAL--(BUSINESS WIRE)--Neurenati Thérapeutique Inc., une entreprise de biotechnologie spécialisée dans les maladies rares pédiatriques, est ravie d’annoncer que la US Food and Drug Administration (FDA) a octroyé les désignations de médicament orphelin et de maladie rare pédiatrique à NEU-001 pour le traitement de la maladie de Hirschsprung (MH).

NEU-001, le premier et seul médicament de son genre, est un traitement intra-rectal innovant conçu pour régénérer le système nerveux entérique chez les nouveaux-nés atteints de la MH. Son principal objectif est de restaurer la motilité gastrointestinale après la naissance, évitant ainsi la chirurgie de type “pull-through”, qui représente actuellement le traitement standard. Cette intervention invasive est non-curative, coûteuse et associée à des complications importantes. Le programme de développement préclinique de NEU-001, est en cours en vue du dépôt d’une demande d’essai clinique (Investigational New Drug – IND); les premiers essais cliniques chez l’humain sont prévus d’ici la fin du premier semestre de 2026.

Le bureau des médicaments orphelins de la FDA attribue ces désignations afin de favoriser le développement de traitements pour des maladies rares touchant moins de 200,000 personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin offre plusieurs avantages, notamment des crédits d’impôt pour les études cliniques, une exonération des frais de service de la FDA, ainsi qu'une période d’exclusivité de sept ans après l’approbation du produit. La désignation de maladie pédiatrique rare est, quant à elle, octroyée aux traitements destinés aux maladies graves ou potentiellement mortelles affectant la population pédiatrique. Suivant l’approbation de sa mise en marché, NEU-001 pourrait être éligible à un bon de révision prioritaire pour les maladies pédiatriques rares accélérant ainsi le processus d'examen par la FDA d’une future demande d’autorisation de mise en marché, un atout stratégique considérable.

« Avec environ 100,000 cas aux États-Unis et la nature congénitale de la MH, la double désignation accordée par la FDA à NEU-001 témoigne de la solidité de notre preuve de concept préclinique fondée sur des modèles animaux bien établis. Cette reconnaissance valide notre approche et renforce notre engagement à faire progresser NEU-001 vers son application clinique. Nous sommes convaincus que NEU-001 a le potentiel d’être un traitement curatif pour les nouveaux-nés atteints de la MH, une maladie dévastatrice pour laquelle il n’existe actuellement aucune option thérapeutique approuvée », a dit Dr. Maxime Ranger, CEO de Neurenati Thérapeutique. « Nous espérons offrir un traitement curatif, un enfant à la fois ».

FINANCEMENT DE DÉMARRAGE PROLONGÉ

Neurenati est également fière d’annoncer la clôture réussie d’un financement de démarrage prolongé de 1.7M$ dirigé par Genson Capital et Investissement Québec, à titre de mandataire du gouvernement du Québec, via son programme Impulsion PME, avec la participation de nouveaux et d’anciens anges investisseurs. Ces fonds permettront de financer la production du facteur de croissance neurotrophique selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF), de poursuivre le développement préclinique en vue de la soumission d’un IND pour NEU-001, et d’élargir l’équipe de Neurenati.

NOMINATION DE LA CHEFFE DU DÉVELOPPEMENT

Neurenati est également ravie d’annoncer la nomination de Dr. Meriam Kabbaj, DPharm, PhD, au poste de Cheffe du développement. Elle dirigera les stratégies globales de R&D de l'entreprise, incluant les affaires règlementaires, ainsi que le développement préclinique et clinique de NEU-001.

Dr. Kabbaj possède une vaste expérience en développement pharmaceutique, en particulier dans le domaine des maladies rares pédiatriques. Avant de rejoindre Neurenati, elle occupait le poste de Cheffe Technologique chez Genfit SA, à la suite de l’acquisition de Versantis AG, une entreprise suisse qu’elle a co-fondée et dirigée en tant que Cheffe des opérations.

Dr. Kabbaj est titulaire d’un diplôme en pharmacie (DPharm) de l’Université de Genève et d’un Doctorat en Pharmacologie de l’Université de Montréal.

À PROPOS DE NEURENATI

Neurenati Thérapeutique est une entreprise de biotechnologie basée au Québec, dédiée au développement de thérapies innovantes pour les maladies rares. Son programme principal cible la maladie de Hirschsprung (MH), une maladie congénitale du système digestif causée par l’absence de cellules nerveuses dans certaines parties du tractus gastro-intestinal. Neurenati développe une thérapie combinée unique, intégrant un facteur de croissance de première génération, afin d’éliminer la nécessité d’une intervention chirurgicale et d’en réduire les complications associées.