MRMヘルス、回腸嚢炎治療薬MH002の第2a相臨床試験で安全性と良好な有効性データを報告

• 主要評価項目の安全性基準を達成：MH002を8週間投与した結果、副作用は見られず、安全で忍容性も良好でした。
• 8週目における臨床的寛解率は46％で、回腸嚢炎の修正病態指数である「modified Pouchitis Disease Activity Index（mPDAI）」の症状スコアは平均で42％低下し、粘膜治癒と粘膜炎症の軽減が同時に認められました。
• 潰瘍性大腸炎に対するMH002の最近の良好な結果に続き、回腸嚢炎に対してもMH002の一貫した治療効果が見られたことから、MH002が粘膜損傷と炎症を特徴とする適応症に対して有効であることが明らかになりました。
• 最近の規制当局からの良好なフィードバックに基づいて、第2／3相の開発が開始可能となりました。
• MH002は現在、炎症性腸疾患（IBD）分野で最も先進的で合理的に設計されたマイクロバイオームコンソーシアム治療薬です。

GHENT, Belgium--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 炎症性疾患、中枢神経系疾患、代謝性疾患に対する革新的な治療薬を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業MRMヘルスは、希少疾病である回腸嚢炎を対象としたMH002の第2a相臨床試験の良好なトップライン結果を報告しました。

MRMヘルスのMH002-PC-201試験は、ベルギーとイタリアの複数の臨床施設において14名の急性回腸嚢炎（PC）患者を対象に実施された、多施設非盲検臨床試験です。本試験の目標は、8週間にわたるMH002の安全性（主要目的）、初期有効性、機序効果の評価です。本試験の詳細についてはclinicaltrialsregister.euをご覧ください。

本試験では、MH002を1日400mgの固定用量で8週間投与した結果、優れた安全性と忍容性が示され、主要目標を達成しました。報告された治験薬投与下の有害事象（TEAE）の大半は軽度で治験薬との関連性がなく、MH002に関連する有害反応のエビデンスはありませんでした。

加えて、治療開始から8週後の臨床的寛解率は46％（2023年にTravisらがNew England Journal of Medicine2023号に記した定義に基づき、治験責任医師の評価を使用）で、mPDA指標（mPDAI）累積症状スコアが42％減少するなど、臨床的に関連するパラメータにおいても初期有効性が見られました。さらに、臨床的寛解と同時に、便意切迫感の改善、排便回数の正常化、粘膜治癒（mPDAI内視鏡スコア、PDAI組織学スコア、潰瘍形成の減少）、粘膜炎症の減少（便中カルプロテクチン）が確認されました。

「この新たな臨床結果は、以前報告された、潰瘍性大腸炎（UC）の治療におけるMH002の良好な臨床データをさらに強化するものであり、MH002が疾患活動性のある炎症性腸疾患患者に対して安全かつ良好な忍容性を示し、急性回腸嚢炎に対して潜在的な有効性があることがわかりました」とMH002-UC-201試験の治験調整医師であり、ベルギーのルーヴェン大学医学部教授のセブリーヌ・ベルメイレ教授は述べており、 さらに「回腸嚢炎とUCの両疾患においては、腸内細菌叢を調節する治療に対する、未だに満たされていない大きな医療ニーズがあります。一刻も早くMH002を患者様に提供できるよう、後期臨床開発段階への進展が望まれます」と抱負を語りました。

ニューヨーク州マウントサイナイ・アイカーン医科大学教授で、MRMヘルスの有料コンサルタントであるブルース・サンズ教授は 次のように述べています。「異なる患者集団を対象とした2つの臨床試験において、MH002が一貫して臨床評価項目を改善したことは、 MH002の作用機序の可能性を明示しています。粘膜治癒と炎症抑制の複合効果は、非常に良好なベネフィットとリスクのバランスとともに有望であり、より大規模な確認性試験が必要です」

両臨床試験の結果と、規制当局から得た最近の高評価に基づき、当社は潰瘍性大腸炎を対象とした第2／3相臨床試験を開始し、同時に回腸嚢炎を対象とした臨床試験も実施する予定です。

MH002は現在、炎症性腸疾患における最も先進的で合理的に設計された、ライブ微生物コンソーシアム治療薬です。MRMヘルスが独自のCORAL®テクノロジーで開発したこの治療薬は、増強された効力、回復力、生着力で主要な疾患促進作用に対処するよう選択・最適化された、安全かつ十分に特長が明らかにされている6つの共生菌株で構成されています。同社のスケーラブルで標準化された画期的なcGMP製造プラットフォームにより、コンソーシアム全体を単一の原薬として製造できます。このCORAL®の機能により、最適化された完全なコンソーシアムをスケーラブルでコスト効率の高い、単一のプロセスで製造できるため、規制および患者のコンプライアンスにも大きなメリットがあると期待されています。

MRMヘルスの最高経営責任者であるサム・ポッセミエルは、「この新しい臨床データは、当社独自のCORAL®テクノロジーの効果を裏付ける強力なエビデンスで、MH002がIBDなどの粘膜障害や炎症を特徴とする疾患に対し、新たな差別化された治療薬となる可能性が高まりました。このデータにより、今年後半にMH002の主要な臨床開発への進展が可能となりました。現在、当社は米国と欧州の規制当局と協力して、第2／3相開発を加速化する計画の概要を検討しています」と述べています。

MRMヘルスについて

MRMヘルスは、炎症性疾患、中枢神経系疾患、代謝性疾患の革新的な治療薬を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。当社の最も先進的なプログラムであるMH002は、潰瘍性大腸炎および／または希少疾患適応症である回腸嚢炎の重要な臨床開発に向けて準備中です。MRMヘルスは、劇的変化をもたらす独自のCORAL®技術プラットフォームを使用して、疾患に焦点を当てた5～10の生きた腸内細菌の独自の組み合わせに基づき、マイクロバイオームベースのバイオ医薬品を設計し、最適化により作用発現の迅速化、効力と堅牢性の向上を実現しています。このようなコンソーシアムを単一の原薬として、単一の標準化されたスケーラブルでコスト効率に優れたプロセスで製造する能力は、大きな差別化要素となっています。炎症性腸疾患のプログラムに加え、MRMヘルスはパーキンソン病と脊椎関節炎の前臨床プログラムを進行中であり、2型糖尿病とNAFLDのプログラムでIFFと提携しています。

詳細情報については、ウェブサイト www.mrmhealth.com.

回腸嚢炎について

炎症性腸疾患（IBD）の希少疾病に指定されている回腸嚢炎（PC）は、潰瘍性大腸炎（UC）の最終治療として行われる大腸切除術後の最も顕著な合併症です。PCの特徴は、大腸切除後に手術で造られた袋の炎症です。現在でも、UC患者の10〜15％は、重症かつ/または治療抵抗性のため、最終的には大腸切除とパウチ手術が必要です。しかし、一時的には病状が改善するものの、術後1〜2年以内に患者の最大50％にPCが発現します。症状は初期に罹患したUCによく似た、衰弱性の下痢、腹痛、切迫感、直腸出血などで、生活の質に重大な影響を及ぼします。疾患の作用機序は、腸内細菌叢の異常と関連する腸壁のバリア機能の低下、微生物産物の移行、その結果としての免疫細胞の活性化などで、腸壁の慢性炎症を引き起こします。現在の治療では抗生物質を使用し、効果がない場合（慢性で抗生物質耐性の場合）には、メサラミン、コルチコステロイド、生物学的治療を使用します。MH002は、UC患者の腸内細菌叢を濃縮することにより、疾患の根本原因と考えられる主要な疾患誘発機序に取り組むように設計されています。

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