评估Panzyga® (NewGam)三种不同剂量对慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病变(CIDP)有效性和安全性的ProCID研究终局结果在2020年AAN呈报

瑞士拉亨--(BUSINESS WIRE)--(美国商业资讯)-- (美国商业资讯)--Octapharma宣布，ProCID研究结果壁报在美国神经内科学会(AAN) 2020年虚拟年会上首次分享。ProCID是第一项比较静脉给药免疫球蛋白(IVIg) Panzyga^® (NewGam)不同维持剂量治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病变(CIDP)患者的前瞻性研究。

IVIg是CIDP患者的最常见一线治疗，CIDP是一种罕见的自身免疫介导多发性神经病变。标准治疗方案为2.0克/千克负荷剂量，继以1.0克/千克维持剂量每3周一次。指南建议递增IVIg维持剂量和给药次数以适应患者个体需求¹。但多数临床研究仅评估单个维持剂量IVIg，迄今只有一项小样本前瞻性、随机研究比较不同剂量²。因此，研究IVIg维持剂量超过1.0克/千克标准有重大临床意义。大样本ProCID研究评估IVIg Panzyga^®对CIPD患者的有效性：这是分析比较IVIG较低及较高维持剂量与1克/千克标准剂量的样本量最大的临床试验。

ProCID是前瞻性、双盲、随机、多中心III期研究，评估Panzyga^®对CIDP患者的有效性和安全性，并比较Panzyga^®两种不同维持剂量（较高剂量2.0克/千克和较低剂量0.5克/千克）与标准给药方案1.0克/千克每3周一次。该研究入组9个国家25家研究单位142例患者。研究结果证实了Panzyga^®标准剂量1.0克/千克每3周一次对CIDP成人的有效性。为期24周的疗程末，约80% (55/69)的患者经治疗后有缓解，校正炎性神经病变病因和治疗(INCAT)残疾评分至少降低1分。结果同时提示，剂量与缓解之间存在关联，即Panzyga^®剂量越大，缓解患者比例越高：0.5、1.0和2.0克/千克治疗组中，按校正INCAT评分的缓解者分别为64.7%、79.7%和91.7%。Panzyga^®总体耐受良好。

壁报呈报作者、ProCID研究指导委员会主席、约翰斯·霍普金斯大学医学院David Cornblath教授评论道：“这项大样本研究比较IVIg三种不同维持剂量治疗CIDP，结果提示，Panzyga^®用药后的缓解取决于其剂量。在主要和次要有效性终点中均观察到剂量与缓解之间的这种关联。该结果对临床工作者至关重要，因为他们会考虑使用最佳剂量IVIg来最大程度造福患者。我确信这项研究将得到广泛讨论。”

Octapharma董事会成员Olaf Walter补充道：“ProCID为不同给药方案提供的新见解将帮助医生按患者个体需求量身定制更好的CIDP疗法。作为改善患者生活的使命的一部分，我们很自豪为该患者群体扩大治疗选择做出贡献。”

ProCID研究结果证实了Panzyga^®对CIDP患者的有效性和安全性，并提示标准给药方案对部分患者可能并非最佳选择。该研究的重要结果将有助于医生确定适合患者的剂量。

关于CIDP

CIDP是一种免疫介导神经病变，特征是四肢进行性无力和感觉功能受损。CIDP患者中只有20-30%可以治愈，其余的则需要长期治疗³。多数患者遭受永久性残疾。除IVIg外，其他一线治疗选择还包括皮质类固醇和血浆置换。

关于Panzyga^®

Panzyga^®是一种10%的人类正常免疫球蛋白溶液，用于静脉给药。其制造工艺通过以下三个专用制造工艺步骤的组合显著减少病毒：溶剂/洗涤剂处理、离子交换色谱法和纳米过滤（20纳米），因此符合关于病毒安全性最佳实践的最新国际共识。Panzyga^®已在多个国家获准用于治疗原发性免疫缺陷和特发性血小板减少性紫癜。

关于ProCID研究

ProCID研究(NCT02638207)是前瞻性、双盲、随机、平行组、多中心III期研究，评估Panzyga^®标准维持剂量（1.0克/千克）与较低（0.5克/千克）及较高（2.0克/千克）维持剂量每3周一次对CIDP患者的有效性和安全性，最长疗程达24周。该研究在25家研究单位开展，共142例患者入组接受Panzyga^®治疗。

关于Octapharma

Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。

Octapharma在全球雇用逾1万名员工，用三大领域的产品为118个国家病患的治疗提供支持：血液科、免疫疗法、重症监护。

Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施，年血浆产量合计约800万升。

此外，Octapharma还在欧洲和美国运营逾140个血浆献血中心。

参考文献

1 van den Bergh PYK, Hadden RDM, Bouche P, et al. European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society guideline on management of chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: report of a joint task force of the European Federation of Neurological Societies and the Peripheral Nerve Society - first revision. Eur J Neurol 2010; 17: 356–63. https://doi.org/10.1111/j.1468-1331.2009.02930.x.（欧洲神经内科学会/周围神经学会联盟慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病变治疗指南：欧洲神经内科学会/周围神经学会联盟联合工作组报告-第一修订版。《欧洲神经内科杂志》2010; 17: 356–63）

2 Kubori T, Mezaki T, Kaji R, et al. The clinical usefulness of high-dose intravenous immunoglobulin therapy for chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy and multifocal motor neuropathy. No To Shinkei 1999; 51: 127–35. （大剂量静脉给药免疫球蛋白治疗对慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病变和多灶性运动神经病变的临床功效。《脑与神经》1999; 51: 127–35）

3 Gorson KC, van Schaik IN, Merkies ISJ, et al. Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy disease activity status, Recommendations for clinical research standards and use in clinical practice. J Peripher Nerv Syst 2010;15:326–33. （慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病变疾病活动状态、临床研究标准建议和临床实践中的应用。《周围神经系统杂志》2010;15:326–33）

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