TOKYO--(BUSINESS WIRE)--La fibrose du muscle squelettique, qui entraîne un dysfonctionnement locomoteur dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a pu être réduite de manière significative par la consommation orale de bêta-glucanes 1,3-1,6 de Neu REFIX pendant 45 jours, sans aucun autre médicament, dans le modèle de souris MDX de la DMD. Cette étude a été entreprise conjointement avec l’équipe du Dr Yoshitsugu Aoki, chef du département de thérapie moléculaire du National Center for Neurology and Psychiatry (NCNP), à Tokyo, au Japon, un pionnier dans le développement de solutions pour la DMD telles que la thérapie par saut d’exon. Les résultats publiés dans Scientific Reports, une publication de Nature Portfolio, font également état d’une réduction de l’inflammation musculaire, qui précède la fibrose et le dysfonctionnement musculaire, conduisant progressivement à une insuffisance musculaire respiratoire suivie d’un dysfonctionnement pulmonaire, d’une fibrose cardiaque, d’une insuffisance cardiaque et d’un décès prématuré.
Cette étude fait suite à un précédent essai clinique impliquant 27 patients répartis en deux groupes, dans lequel l’innocuité, la réduction de l’inflammation et de la fibrose et l’augmentation de la dystrophine plasmatique ont été confirmées chez les patients ayant consommé les mêmes bêta-glucanes Neu REFIX en même temps que les médicaments habituels, par rapport au groupe témoin n’ayant pris que les médicaments habituels. Une avancée importante dans cette étude animale est que les souris MDX du groupe de traitement n’ont consommé que les bêta-glucanes Neu REFIX sans aucun médicament, contrairement à l’étude clinique. À l’heure actuelle, il n’existe aucun remède définitif et efficace pour la DMD. La thérapie par saut d’exon n’est disponible que pour moins de 30 % des patients présentant des délétions d’exon spécifiques et la thérapie génique peut ne pas être applicable aux patients aux stades avancés de la DMD. D’après notre expérience clinique, les β-glucanes Neu REFIX méritent d’être validés cliniquement sur une plus longue durée, à la fois comme option autonome et adjuvant aux médicaments standards, dans différents groupes de patients d’âges appropriés, déclare le Dr Raghavan, qui a récemment terminé une autre étude clinique de six mois dans laquelle Neu REFIX a apporté une amélioration dans les 6MWT, NSAA et MRC.
Avec des expériences supplémentaires sur des souris MDX en cours, à mesure que les données évoluent, cela pourrait représenter une valeur ajoutée permettant de recommander le β-glucane Neu REFIX aux patients atteints de DMD, déclare le Dr Yoshitsugu Aoki. La réduction de la fibrose myocardique chez les souris MDX et la reconstitution bénéfique du microbiome intestinal dans les études cliniques nous donnent bon espoir que ce complément alimentaire sans allergène, consommable par voie orale et sûr, pourrait devenir un adjuvant valable aux traitements modificateurs de la maladie dans la DMD, déclarent les chercheurs, qui ont présenté les données à la World Muscle Society WMS 2023 et au Congrès mondial de neurologie WCN 2023.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
