Les technologies d'édition génique CRISPR de prochaine génération d'Emendo Biotherapeutics font une véritable percée grâce à une approche spécifique aux allèles pour la neutropénie congénitale sévère liée au gène ELANE...

• Emendo Biotherapeutics dévoile des données précliniques pour le traitement de la neutropénie congénitale sévère liée au gène ELANE grâce à une approche d'édition spécifique aux allèles, générant une composition d'édition hautement spécifique sans objectifs précis et une spécificité complète des allèles, dans le cadre d'une présentation orale à la conférence annuelle de l'ASGCT par Rafi Emmanuel, Ph.D, vice-président exécutif de la R&D chez Emendo
• Emendo a également présenté trois affiches à l'ASGCT, mettant en avant les applications des nucléases PAM non-NGG d'Emendo en immuno-oncologie, une solution d'édition génique pour optimiser l'expression du LDLR et stimuler la capture du LDL cholestérol dans l'hypercholestérolémie familiale, et les difficultés et disparités dans la classification des sous-types de nucléases associées aux CRISPR de type II

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)-- 

Les technologies d'édition génique CRISPR de prochaine génération d'Emendo Biotherapeutics font une véritable percée grâce à une approche spécifique aux allèles pour la neutropénie congénitale sévère liée au gène ELANE, présentée à la conférence annuelle de l'ASGCT

Emendo Biotherapeutics a présenté les résultats de ses approches d'édition génique basées sur les CRISPR de nouvelle génération pour plusieurs indications à l'occasion d'une présentation orale et trois affiches à la 25^e réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) qui se tient du 16 au 19 mai 2022, à Washington, D.C.

Emendo a présenté des données précliniques pour le traitement de la neutropénie congénitale sévère liée au gène ELANE à l'aide d'une approche d'édition spécifique aux allèles, démontrant la puissance des deux plateformes technologiques d'Emendo qui permettent le développement d'une composition d'édition hautement spécifique qui démontre une spécificité des allèles sans objectif précis et complète. En outre, l'absence d'activité sans objectif précis des nucléases OMNI d'ingénierie et optimisées par Emendo a également éliminé toute translocation. Les cellules éditées CD34+ dérivées du patient se sont différenciées normalement en neutrophiles, aussi bien in-vitro qu'in-vivo, montrant une prise de greffe et une reconstitution complètes pour toutes les lignées de sang, comme cela est requis pour obtenir l'effet thérapeutique escompté.

« La neutropénie congénitale sévère liée au gène ELANE, l'indication phare d'Emendo, est une maladie dévastatrice affectant les patients pédiatriques qui restait jusqu'à présent incurable », déclare David Baram, Ph.D., président et chef de la direction d'Emendo Biotherapeutics. « Nous sommes très enthousiastes à propos de ce traitement potentiellement curatif développé par notre équipe et heureux d'avoir présenté nos résultats précliniques pour ce programme et d'autres applications diverses de nos deux plateformes technologiques d'édition génique lors de la conférence de l'ASGCT. Nous nous réjouissons du débat d'idées généré par nos découvertes relatives aux classifications des nucléases CRISPR de type II, qui promettent d'être révolutionnaires dans ce domaine ».

Des membres de l'équipe R&D d'Emendo Biotherapeutics, notamment le directeur de la technologie Lior Izhar, Ph.D., et le vice-président exécutif de la R&D, Rafi Emmanuel, Ph.D., ont présenté les recherches d'Emendo en personne à la conférence.

Présentation des sessions

Intitulé : Une nouvelle nucléase associée aux CRISPR élimine avec précision l'allèle à mutation ELANE et transpose la différenciation HSC en neutrophiles dans la neutropénie congénitale sévère

Intitulé de la session : Thérapie génique pour les maladies immunologiques
Date et heure de la session : mardi 17 mai 2022, 15h45 - 17h30
Heure de la présentation : 15h45 - 16h00
Salle : 202
Numéro final de l'abstract : 482

Présentations par affiche

Titre: Une nucléase unique associée aux CRISPR avec un PAM non NGG cible efficacement de multiples sites génomiques exclusifs pour une thérapie basée sur l'immuno-oncologie

Intitulé de la session : Cancer - Thérapie génique et cellulaire ciblée I
Date et heure de la session : lundi 16 mai 2022, 17h30 - 18h30
Numéro du panneau d'affiches : M-215
Salle : Hall D
Numéro final de l'abstract: 334

Intitulé : L'édition génique basée sur les CRISPR optimise l'expression du LDLR et stimule la captation du LDL cholestérol dans l'hypercholestérolémie familiale

Intitulé de la session : Maladies métaboliques, de stockage, endocriniennes, hépatiques et gastro-intestinales II
Date et heure de la session : mercredi 18 mai 2022, 17h30 - 18h30
Numéro du panneau d'affiches : W-125
Salle : Hall D
Numéro définitif de l'abstract : 999

Intitulé : Difficultés et disparités dans la classification des sous-types de nucléases associées aux CRISPR de type II

Intitulé de la session : Ciblage et correction des gènes II
Date et heure de la session : mardi 17 mai 2022, 17h30 - 18h30
Numéro du panneau d'affiches : Tu-61
Salle : Hall D
Numéro définitif de l'abstract : 556

À propos d'Emendo Biotherapeutics

Emendo Biotherapeutics, une filiale d'AnGes, Inc., est une société d'édition génique CRISPR de nouvelle génération s'appuyant sur deux plateformes technologiques exclusives afin de permettre une édition génique de haute précision dans l'ensemble du génome. La nouvelle plateforme de découverte de nucléases d'Emendo élargit la plage génomique ciblable, alors que sa plateforme d'optimisation à cible spécifique permet une édition hautement précise, notamment une édition spécifique aux allèles, tout en maintenant des efficiences élevées. Les capacités des plateformes technologiques OMNI, couplées à l'expertise approfondie dans la médecine génomique, l'ingénierie protéique et le développement thérapeutique, procurent à Emendo un avantage unique dans l'identification d'indications en hématologie, oncologie, ophtalmologie et autres domaines pathologiques. Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter le site www.emendobio.com.

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