Amylyx Pharmaceuticals annonce la soumission d’une présentation de drogue nouvelle pour AMX0035 dans le cadre du traitement de la SLA au Canada

- Soumission fondée sur les résultats de l’étude CENTAUR
- CENTAUR a évalué l’innocuité et l’efficacité d’AMX0035 chez les personnes affectées par la SLA et a démontré un bénéfice statiquement significatif dans la fonction et la survie avec des taux d’effets indésirables similaires entre les groupes AMX0035 et placebo

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Amylyx Pharmaceuticals, Inc., société pharmaceutique spécialisée dans le développement de nouveaux traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui avoir déposé une présentation de drogue nouvelle (PDN) pour l'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium [PB]-taurursodiol [TURSO]) dans le traitement de la SLA auprès de Santé Canada.

« La soumission de la PDN au Canada est une étape très importante dans le développement d'une nouvelle option thérapeutique très attendue par les personnes atteintes de SLA », a déclaré Joshua Cohen, co-PDG, président du conseil et co-fondateur d'Amylyx. « Nous remercions toutes les personnes qui ont participé à l’étude CENTAUR, les chercheurs de l’essai, la communauté SLA, ainsi que nos partenaires et notre équipe qui ont travaillé sans relâche pour nous aider à franchir cette étape », a ajouté Justin Klee, co-PDG et co-fondateur d'Amylyx.

CENTAUR, une étude de 24 semaines contrôlée par placebo comprenant 137 participants atteints de SLA, a évalué l'innocuité et l'efficacité de l'AMX0035. Comme précédemment annoncé, l'étude a atteint le critère principal d'efficacité de ralentissement de la SLA tel que mesuré par l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R). Des taux similaires d’effets indésirables ont été observés dans les groupes AMX0035 et placebo de l'étude. Cependant, les abandons liés aux événements indésirables ont été plus nombreux dans le groupe AMX0035 que dans le groupe placebo. Dans une analyse de survie globale de près de trois ans portant sur tous les participants randomisés de l'essai CENTAUR, ceux initialement randomisés pour recevoir l'AMX0035 ont présenté 44 % moins de risques de décès comparé à ceux initialement randomisés dans le groupe placebo. La durée moyenne de survie était de 25,0 mois (95 % IC, 19,0-33,6 mois) dans le groupe qui a commencé par AMX0035 et de 18,5 mois (95 % IC, 13,5-23,2 mois) dans le groupe qui a commencé par le placebo, soit une différence de 6,5 mois.

« Il est urgent pour les personnes atteintes de SLA d'avoir un accès équitable, prompt et abordable à des thérapies éprouvées », a déclaré Tammy Moore, PDG de la Société canadienne de la SLA. « La décision d’Amylyx de poursuivre une autorisation réglementaire pour l’AMX0035 est une étape importante pour la communauté qui continue de faire face à cette maladie dévastatrice. »

« Amylyx s’engage à introduire l'AMX0035 dans le processus d’autorisation réglementaire aussi rapidement que possible au Canada », a déclaré Chris Aiello, responsable pour le Canada et directeur général d’Amylyx. « Nous continuerons de collaborer avec Santé Canada pendant que nous activons nos préparatifs pour l’éventuelle disponibilité de l’AMX0035 pour les personnes atteintes de SLA. »

Outre la demande d’autorisation pour l'AMX0035 dans le traitement de la SLA au Canada, Amylyx a récemment annoncé son intention de déposer, d’ici la fin de cette année, une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'AMX0035 auprès du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (AEM) et de débuter la Phase 3 de l’essai clinique en Europe et aux États-Unis d’ici le troisième trimestre 2021. Amylyx poursuit sa collaboration avec les autorités sanitaires du monde entier au sujet de l'AMX0035 afin de trouver la meilleure approche possible dans chaque territoire et tiendra la communauté SLA informée.

À propos de l'AMX0035

L'AMX0035 est une thérapie expérimentale comprenant deux agents actifs complémentaires, le phénylbutyrate de sodium (PB) et le taurursodiol (TURSO), associés dans une co-formulation pour réduire la destruction et le dysfonctionnement des neurones. L'AMX0035 a spécifiquement été co-formulé et manufacturé par Amylyx afin d'assurer une adéquate absorption, expositionet qualité. L'AMX0035 cible le réticulum endoplasmique et les voies de dégénérescence neuronale dépendantes des mitochondries dans la SLA et d'autres maladies neurodégénératives.

À propos d'Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. est une société pharmaceutique qui travaille au développement d'un nouveau traitement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies neurodégénératives. Pour plus d'informations, visitez le site www.amylyx.com et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter.

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