Shape Therapeutics revela a plataforma de descoberta de capsídeo e identificação de novas variantes de AAV específicas de tecido, AAVid, resolvendo um desafio fundamental de entrega em terapia gênica

Mensagens principais:

  • A plataforma AAVidTM rastreia bibliotecas de diversidade massivas de mais de 1 bilhão de variantes exclusivas do capsid AAV em uma única campanha para tropismo e capacidade de fabricação ideais.
  • O ShapeTX confirma a identificação de novas variantes de AAV5 com tropismo para o fígado.
  • Dados apresentados no 2o RNA Editing Summit, de 01 a 03 de dezembro de 2020, por David J. Huss, Ph.D., vice-presidente e chefe de pesquisa da ShapeTX.

SEATTLE--()--A Shape Therapeutics, Inc. (ShapeTX), uma empresa de terapia genética de última geração com uma plataforma de tecnologia de segmentação de RNA líder da indústria, anuncia hoje o lançamento da plataforma de descoberta de capsídeo AAVidTM e os resultados de sua primeira biblioteca de variantes AAV5 em uma campanha de seleção de primata não-humano.

A plataforma de descoberta de capsídeo AAVidTM usa aptidão mutacional não aleatória para criar bibliotecas massivas de capsídeo de bilhões de variantes exclusivas de AAV para seleção biológica in vivo direto para NHP. Combinando síntese de DNA de ponta, biologia sintética avançada, código de barras de sequência de última geração e algoritmos de aprendizado de máquina, o ShapeTX gera um tamanho e diversidade de biblioteca líderes da indústria para permitir o desenvolvimento das melhores terapêuticas humanas.

“Os AAVs de primeira geração do Wildtype estão possibilitando os avanços recentes na terapia genética, mas eles têm sido afetados por toxicidades na clínica devido em parte à falta de especificidade do tecido, resultando na necessidade de altas doses. Nossa plataforma AAVidTM resolve o problema criando novas variantes de capsídeo com tropismo de tecido específico”, disse François Vigneault, Ph.D., Presidente e CEO da ShapeTX. “Nós ficamos quietos nos últimos três anos enquanto desenvolvíamos uma tecnologia de plataforma AAV superior e estamos entusiasmados em anunciar que temos as melhores variantes de AAV nas mãos. Hoje, estamos anunciando nossas novas variantes do AAV5 com tropismo para o fígado - fique atento para mais por vir.”

David J. Huss, Ph.D., Vice-presidente e chefe de pesquisa, acrescentou, “O vasto espaço estrutural para exploração na interface capsídeo/célula-alvo do AAV necessita de um tamanho e diversidade enormes de biblioteca, que até agora, só foram testados com tamanhos de bibliotecas de capsídeo de dezenas de milhares a milhões. Na ShapeTX, pretendemos criar uma plataforma de descoberta de capsídeo AAV superior com tamanhos de biblioteca na casa dos bilhões de variantes exclusivas, maximizando assim a oportunidade para novas interações vírus/célula alvo.” Dr. Huss apresentou os detalhes da plataforma na 2o RNA Editing Summit em 02 de dezembro de 2020.

Sobre a Shape Therapeutics, Inc

A Shape Therapeutics é uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias direcionadas a RNA de última geração para tratar as doenças mais desafiadoras do mundo. A plataforma de tecnologia ShapeTX inclui RNAskip™, uma tecnologia proprietária de tRNA supressora que permite a leitura prematura do códon de parada; RNAfixTM, uma tecnologia de edição de RNA de precisão que usa Adenosina Desaminase com ação endógena no RNA (Adenosine Deaminase Acting on RNA, ADAR); e AAVidTM, uma plataforma de vírus adeno-associados (adeno-associated virus, AAV) de última geração que produz AAVs com tropismo para tecidos altamente específicos. O poder das plataformas ShapeTX reside em redirecionar a maquinaria celular já presente em nossas células, contornando assim os riscos de imunogenicidade e danos ao DNA observados em outras tecnologias de edição contemporâneas. A ShapeTX está comprometida com o avanço científico baseado em dados, com pessoas apaixonadas e com a missão de fornecer curas ao longo da vida aos pacientes. Dê forma à vida!

O texto no idioma original deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a única versão do texto que tem efeito legal.

Contacts

Shape Therapeutics, Inc.
Investidores e mídia
John Suliman
Diretor financeiro e chefe de estratégia de negócios
John@shapetx.com

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