Präsentation der endgültigen Ergebnisse der NuProtect-Studie zum Nachweis des Nutzens von Nuwiq® (Simoctocog alfa) bei bisher unbehandelten Patienten auf der ASH 2019

LACHEN, Schweiz--()--Wie Octapharma heute mitteilte, sind die endgültigen Ergebnisse der Studie NuProtect – der größten prospektiven Studie eines einzelnen Faktor-VIII-Produkts (FVIII) bei bisher unbehandelten Patienten (PUPs) mit schweren Formen von Hämophilie A – heute in einem Vortrag auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2019 in Orlando (Florida/USA) vorgestellt worden.

Bei der NuProtect-Studie handelt es sich um eine prospektive, multinationale, offene, nicht kontrollierte Phase-III-Studie zur Beurteilung der Immunogenität, Wirksamkeit und Sicherheit von Nuwiq® (Simoctocog alfa), einem aus einer menschlichen Zelllinie hergestellten, rekombinanten FVIII-Präparat, bei bisher unbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A. Dr. Ri Liesner vom Great Ormond Street Hospital for Children in London stellte erstmals die endgültigen Daten zur Beurteilung der Immunogenität, Wirksamkeit und Sicherheit von Nuwiq® (Simoctocog alfa) bei bisher unbehandelten Patienten mit bis zu 100 Expositionstagen vor.

Dr. Liesner, verantwortliche Prüferin der Studie, äußerte sich hierzu folgendermaßen: „Die NuProtect-Studie leistet einen wertvollen Beitrag zum Verständnis der Faktoren, die die Inhibitorentwicklung bei der Hämophilie A beeinflussen. Die Studie soll zur Entscheidungsfindung bei der Behandlung von bisher unbehandelten Patienten beitragen.

Bei der Behandlung von bisher unbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A stellt die Entwicklung von neutralisierenden FVIII-Antikörpern die schwerwiegendste Komplikation dar. Bei 105 Patienten der NuProtect-Studie betrug die kumulative Inzidenz von hochtitrigen Inhibitoren 17,6 %; die kumulative Inzidenz aller Inhibitoren betrug 27,9 %. Dr. Liesner erläuterte diese Ergebnisse im Zusammenhang mit Daten aus der SIPPET-Studie, bei der die kumulative Inzidenz der hochtitrigen Inhibitoren bei Patienten, die mit rekombinanten FVIII-Produkten aus Hamsterzelllinien behandelt wurden, 28,4 % betrug. Bei Patienten, die mit aus Plasma gewonnenen FVIII-Produkten behandelt wurden, betrug diese 18,6 %.

Interessanterweise zeigte eine Analyse der zugrundeliegenden F8-Genmutation, dass bei der NuProtect-Studie keiner der Patienten mit Nicht-Null-Mutationen Inhibitoren für Nuwiq® entwickelte.

Die Daten deuten darauf hin, dass Nuwiq® das Potenzial für eine geringe Immunogenität bei bisher unbehandelten Patienten besitzt, wobei das Profil den aus Plasma gewonnenen FVIII-Produkten ähnlicher ist als den rekombinanten FVIII-Produkten aus Hamsterzellen“, so Dr. Liesner. „Dieser relativ umfangreiche klinische Datensatz unterstützt den Einsatz von Nuwiq® zur Behandlung von bisher unbehandelten Patienten.“

Die Daten belegten außerdem die Wirksamkeits- und Sicherheitsprofile von Nuwiq® zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei bisher unbehandelten Patienten. Die Wirksamkeit bei der Prävention spontaner Blutungen wurde bei allen 50 Patienten, die eine kontinuierliche Prophylaxe mit Nuwiq® erhielten, mit „ausgezeichnet“ bewertet. Die Bedarfsbehandlung wurde bei 93 % der Blutungsepisoden mit „ausgezeichnet“ bzw. „gut“ bewertet; die Wirksamkeit als chirurgische Prophylaxe wurde bei 95 % der 19 bewerteten Operationen mit „ausgezeichnet“ bzw. „gut“ bewertet. Nuwiq® erwies sich als gut verträglich, wobei nur ein einziges möglicherweise behandlungsbedingtes, schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (ein leichter Ausschlag, der einen Krankenhausaufenthalt erforderte) von den Prüfärzten gemeldet wurde. Nach erfolgreicher Behandlung des Ausschlags wurde die Behandlung mit dem Präparat fortgesetzt.

Dr. Larisa Belyanskaya, Head of IBU Haematology bei Octapharma, erklärt: „Wir sind stolz darauf, für diese anspruchsvolle Patientengruppe so wichtige Daten zu Nuwiq® melden zu können. Diese wegweisende Studie ergänzt die umfangreichen klinischen Erfahrungen mit Nuwiq® und stellt einen wichtigen Schritt dar, um den Nutzwert von Nuwiq® für Patienten mit Hämophilie A in allen klinischen Phasen, von der ersten Behandlung bis zum Langzeitschutz, nachzuweisen.“

Olaf Walter, Mitglied des Verwaltungsrats von Octapharma, ergänzt: „Wir sind der Auffassung, dass das Immunogenitätsprofil von Nuwiq® seinen Ursprung in der menschlichen Zelllinie widerspiegelt und dass sich dies auch in der grundlegenden Strategie von Octapharma zeigt, menschliche Proteine zur Steigerung der Lebensqualität von Patienten einzusetzen. Diese Daten verdeutlichen den Erfolg unserer Strategie und stellen den kontinuierlichen Einsatz von Octapharma für Patienten mit Blutgerinnungsstörungen unter Beweis.“

Über Hämophilie A

Hämophilie A ist eine x-chromosomal vererbte, durch einen Mangel an Faktor VIII (FVIII) hervorgerufene Blutungsstörung, die unbehandelt zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität führt. Von dieser Krankheit ist weltweit etwa einer von 10.000 Männern betroffen. Eine prophylaktische FVIII-Ersatztherapie reduziert die Häufigkeit der Blutungen und das Risiko dauerhafter Gelenkschäden.

Über Nuwiq®

Nuwiq® (Simoctocog alfa) ist ein rFVIII-Protein der vierten Generation, das in einer menschlichen Zelllinie ohne chemische Modifikation oder Fusion mit einem anderen Protein hergestellt wird1. Es wird ohne Zusatzstoffe menschlichen oder tierischen Ursprungs kultiviert, enthält keine antigenen nichtmenschlichen Proteinepitope und weist eine hohe Affinität zum Von-Willebrand-Faktor 1 auf. Die Behandlung mit Nuwiq® wurde in sieben abgeschlossenen klinischen Studien mit 201 zuvor behandelten Patienten (PTPs; 190 Personen) mit schwerer Hämophilie A, darunter 59 Kinder, untersucht1. Die Behandlung von bisher unbehandelten Patienten (PUPs) mit Nuwiq® wurde in der Studie NuProtect untersucht. In einer Zwischenanalyse von 66 Patienten betrugt die kumulative Inzidenz von hochtitrigen Inhibitoren 12,8 % und die kumulative Inzidenz aller Inhibitoren 20,8 %2. Nuwiq® ist in Darreichungsformen mit 250 IE, 500 IE, 1000 IE, 2000 IE, 2500 IE, 3000 IE und 4000 IE erhältlich3. Nuwiq® ist in 59 Ländern zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) in allen Altersgruppen zugelassen3.

Über die Studie NuProtect

Die Studie NuProtect (NCT01712438) war eine prospektive, multizentrische, multinationale, offene, nicht kontrollierte Phase-III-Studie zur Beurteilung der Immunogenität, Wirksamkeit und Sicherheit von Nuwiq® bei Patienten mit schwerer Hämophilie A und ohne Vorbehandlung mit FVIII-Konzentraten oder FVIII enthaltenden Blutprodukten. Die Patienten wurden 100 Tage oder bis zu 5 Jahre lang mit Nuwiq® behandelt. Die Studie wurde an 38 Standorten in 17 Ländern durchgeführt. Insgesamt wurden 110 Patienten aufgenommen, von denen 108 mit Nuwiq® behandelt wurden.

Über Octapharma

Unsere Vision: Mit Leidenschaft neue Gesundheitslösungen entwickeln, die das Leben verbessern. Octapharma mit Sitz in Lachen (Schweiz) ist einer der weltweit größten Hersteller von Humanproteinen, die aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien entwickelt und produziert werden. Als Unternehmen im Familienbesitz engagiert sich Octapharma seit 1983 dafür, mit seinen Investitionen Verbesserungen im Leben der betroffenen Menschen zu bewirken, denn dies liegt uns im Blut. Die Werte unseres Unternehmens sind Eigenverantwortung, Integrität, Führung, Nachhaltigkeit und Unternehmergeist.

Im Jahr 2018 erzielte die Gruppe Umsatzerlöse in Höhe von 1,8 Milliarden Euro sowie einen Betriebsgewinn in Höhe von 346 Millionen Euro und investierte 240 Millionen Euro in Forschung und Entwicklung und den Ausbau ihrer Einrichtungen, um künftiges Geschäftswachstum zu sichern. Octapharma beschäftigt 8.314 Mitarbeiter weltweit, um die Behandlung von Patienten in 115 Ländern mit seinen Produkten zu unterstützen, die drei Therapiegebiete abdecken:

  • Hämatologie (Gerinnungsstörungen)
  • Immuntherapie (Immundefekte)
  • Intensivpflege (Kontrolle der Blutung und funktionaler Volumenersatz)

Octapharma unterhält sieben Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie sechs hochmoderne Produktionsanlagen in Deutschland, Frankreich, Österreich, Mexiko und Schweden.

1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.

2. Liesner R et al. Haemophilia 2018; 24:211-20.

3. Zusammenfassung der Produktmerkmale von Nuwiq®

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