Daten aus zwei Studien bestätigen die Lebensqualität und psychosoziale Belastung von Menschen, die an einer Erdnussallergie leiden

--APPEAL 2: Anstrengungen zur Vermeidung einer versehentlichen Exposition gebenüber Erdnüssen beeinträchtigen die Lebensqualität von Patienten und deren Familien--

--Analyse der Phase 3-Nachfolgestudie PALISADE: Eine fortgesetzte Behandlung mit AR101 führt zu Verbesserungen der Lebensqualität von Patienten mit Erdnussallergien--

LISSABON, Portugal--()--Aimmune Therapeutics, Inc. (Nasdaq:AIMT), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Therapien zur Behandlung von lebensbedrohlichen Lebensmittelallergien entwickelt, hat heute neue Daten aus zwei Studien bekannt gegeben, die die psychosoziale Belastung von Patienten untersucht haben, die mit einer Erdnussallergie leben. Die Ergebnisse der APPEAL 2-Studie, der ersten europäischen, mehrere Länder umfassenden qualitativen Bewertung der Auswirkungen einer Erdnussallegie auf die Lebensqualität, kamen zu dem Schluss, dass die ständige Angst vor einer möglicherweise tödlichen Reaktion auf Ernüsse die Lebensqualität von Patienten mit Erdnussallergien sowie deren Familien nachhaltig beeinträchtigt. Des Weiteren haben Daten aus einer Analyse der Patienten, die während der auf die Phase-3-Studie folgenden offenen Anschluss-Studie ARC004 täglich mit AR101 behandelt wurden, klinische relevante Verbesserungen der erkrankungsspezifischen Lebensqualität ergeben. AR101 ist ein biologisches Prüfpräparat zur Verwendung in der oralen Immuntherapie im Rahmen einer Behandlung, die auf die Reduzierung der Häufigkeit und der Schwere der allergischen Reaktionen auf eine Exposition gegenüber Erdnüssen abzielt. Diese Daten wurden hier jeweils in einer kurzfristig angesetzten Posterausstellungs-Diskussionsrunde und in einem mündlichen Vortrag auf dem diesjährigen Kongress der European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) in Lissabon vorgestellt.

In ganz Europa sehen sich Menschen und deren Familien außer Stande, die Herausforderungen einer Erdnussallergie durch eine Strategie der Vermeidung von Erdnüssen zu bewältigen‟, sagte Audrey DunnGalvin, Ph.D., Prüfarzt der beiden Studien APPEAL 1 und APPEAL 2 sowie Dozent an der School of Applied Psychology des University College Cork in Cork, Irland. “Sowohl unsere qualitative als auch unsere quantitative Forschung zeigt, wie sehr Angst, Frustration und Unsicherheit das Leben derer beherrschen, die mit Erdnussallergien leben, und wie sich dies negativ auf das tägliche Leben sowohl von Patienten als auch das ihrer Familien auswirkt.“

APPEAL 2 wurde zur Erfassung von qualitativen Daten durchgeführt, die auf den Ergebnissen von APPEAL 1 aufbauen, der ersten europäischen, mehrere Länder umfassenden qualitativen Studie zur Bewertung der Auswirkungen einer Erdnussallegie auf die Lebensqualität von Einzelpersonen sowie deren Familien.

Die Ergebnisse von APPEAL 2 bekräftigen die Ergebnisse von APPEAL 1 und zeigen, dass eine Erdnussallergie das Leben von Patienten mit Erdnussallergien sowohl in emotionaler als auch in sozialer Hinsicht, sowie ihre Beziehungen und ihr alltägliches Bewältigungsverhalten beeinträchtigt, wenn sie versuchen, Ernüssen aus dem Weg zu gehen und sich im Falle einer versehentlichen Exposition auf eine Reaktion vorzubereiten. Darüber hinaus weisen Patienten mit Erdnussallergien eine höhere Wahrscheinlichkeit auf, sich anders, isoliert und eingeschränkt zu fühlen, was ihre sozialen Aktivitäten angeht. Im Vergleich dazu empfinden ihre Betreuungspersonen oftmals Stress und leiden unter negativen Auswirkungen auf ihre Arbeit und Karriere. Sowohl Menschen mit Erdnussallergien als auch deren Betreuungspersonen leiden unter Angst, Sorge, Traurigkeit sowie Beeinträchtigungen und gaben an, dass ihr Leben durch die Vermeidung von Erdnüssen, die Reaktionen auf Erdnüsse und die Angst vor einer Reaktion auf Erdnüsse beeinträchtigt wird.

Unabhängig davon haben Daten aus der sechsmonatigen offenen Anschluss-Studie von PALISADE gezeigt, dass Kinder, die weitere 28 Wochen die therapeutische Dosis von AR101 (300 mg/Tag) erhalten haben, Verbesserungen in allen Bereichen des Lebensmittelallergie-Fragebogens Food Allergy Quality of Life Questionnaire (FAQLQ) sowie der auf Selbstauskunft beruhenden lebensmittelallergiespezifischen unabhängigen Maßnahme (Food Allergy Specific Independent Measure, FAIM) aufwiesen. Die durchschnittliche Veränderung (95 % CI) in auf Selbstauskunft beruhenden FAQLQ-Bereichen war größer als der kleinste relevante Unterschied (Minimal Important Difference, MID) oder der kleinste Nutzen, der vom Patienten als wertvoll betrachtet wird. Des Weiteren können im Verlaufe der Zeit auftretende Veränderungen in den Bereichen von FAQLQ und FAIM darauf hinweisen, dass Patienten und Betreuungspersonen ihren Desensibilisierungsstatus anpassen müssen. Diese Verbesserungen der Lebensqualität stehen in Einklang mit neuen Ergebnissen aus einer zweijährigen Längsschnittstudie zu Änderungen in der Lebensqualität, die auf eine orale Immuntherapie für eine Erdnusallergie zurückzuführen sind, und die ersten Daten aus einer klinischen Studie darstellen, die positive Veränderungen in der lebensmittelallergiebezogenen Lebensqualität aufwiesen.

Wir waren ermutigt, dass die Tagesdosis von AR101 in der offenen Anschluss-Studie zu wichtigen und klinisch relevanten Verbesserungen der erkrankungsspezifischen Lebensqualität von Kindern mit Erdnussallergien geführt hat‟, sagte Prof. Jonathan Hourihane, MB, BCh., BAO, Prüfarzt für die PALISADE-Studie und Professor für Kinderheilkunde und Kindergesundheit am University College Cork in Irland. „Angesichts der Tatsache, dass sich die Lebensqualität von behandelten Patienten verbessert, sobald diese wissen, dass sie desensibilisiert worden sind, kann eine Behandlung mit AR101 dazu beitragen, die Angst, Sorge und sozialen Einschränkungen zu lindern, unter denen Menschen mit Erdnussallergien und deren Familien derzeit leiden.‟

Über die APPEAL-Studien

APPEAL 1 (Allergy to Peanuts ImPacting Emotions And Life 1) erfasste Daten von 1.846 Teilnehmern in acht europäischen Ländern und war die erste europaweite quantitative Querschnittserhebung, die die psychosozialen Auswirkungen auf das Leben von Patienten mit Erdnussallergien unter Verwendung eines neuen Fragebogens untersucht hat. APPEAL 2 (Allergy to Peanuts ImPacting Emotions And Life 2) war die erste qualitative Bewertung der Auswirkungen einer Erdnussallergie auf das Leben von Patienten in mehreren europäischen Ländern. Forscher befragten 146 Personen mit moderater bis schwerer Erdnussallergie – 39 Erwachsene im Alter von 18 bis 30 Jahren, 39 Jugendliche im Alter von 13 bis 17 Jahren und 24 Kinder im Alter von 8 bis 12 Jahren, sowie 44 Personen, die Patienten mit einer Erdnussallergie im Alter zwischen 4 und 17 Jahren betreuten. Ziel der Studie war die Identifizierung von Konzepten, die für Personen mit Erdnussallergien und deren Betreuer von Bedeutung sind, sowie der Vergleich und die Gegenüberstellung der Auswirkungen von Erdnussallergien in verschiedenen Ländern und Gruppen.

Über die offene Anschluss-Studie von PALISADE

Insgesamt haben 110 Kinder mit Erdnussallergien im Alter zwischen 4 und 17 Jahren an einer sechsmonatigen offenen Anschluss-Studie teilgenommen, bei der im Rahmen einer Erhaltungstherapie eine tägliche Dosis von AR101 verabreicht wurde, nachdem sie die doppelt-verblindete und Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie PALISADE abgeschlossen hatten. Aus dieser Gruppe haben 68 Kinder und 93 Elternteile bzw. Betreuungspersonen bei der Einschlussuntersuchung und nach der offenen Anschluss-Studie einen altergerechten Lebensmittelallergie-Fragebogen zur Lebensqualität (Food Allergy Quality of Life Questionnaire, FAQLQ) ausgefüllt. Bei der Einschlussuntersuchung gaben 67,3 % der Teilnehmer an, dass sie in ihrem bisherigen Leben bereits eine oder mehrere auf eine Erdnussallergie zurückzuführende anaphylaktische Reaktionen erlebt hatten.

Über PALISADE

Die internationale, randomisierte, doppelt-verblindete und Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie PALISADE (Peanut Allergy oral Immunotherapy Study of AR101 for Desensitization) hat die Wirksamkeit und Sicherheit von AR101 in Patienten mit Erdnussallergien untersucht. Die PALISADE-Studie wurde an 66 Standorten in 10 Ländern in Nordamerika und Europa durchgeführt. Insgesamt wurden 496 Patienten im Alter zwischen 4 und 17 Jahren im Verhältnis 3:1 randomisiert und erhielten entweder AR101 oder ein Plazebo — zusammen mit 55 Erwachsenen im Alter von 18 bis 49 Jahren, die nicht Teil der primären Analyse waren. Laut den Einschlusskriterien von PALISADE durften Patienten in einem doppeltverblindeten, Plazebo-kontrollierten Lebensmittel-Einschlusstest (DBPCFC) nicht mehr als die 30-mg-Dosis von Erdnussprotein tolerieren, die aus aufeinanderfolgenden Dosen von 1, 3, 10, 30 und 100 mg Ernussprotein bestand, die im Abstand von 20 bis 30 Minuten verabreicht wurden und nur leichte Symptome hervorriefen.

Patienten, die an PALISADE teilgenommen haben, haben über einen Zeitraum von ungefähr 22 Wochen eine Dosiseskalation durchgemacht, bis sie eine therapeutische Dosis AR101 von 300 mg pro Tag oder ein Plazebo erreicht hatten, und haben dann die Einnahme einer täglichen therapeutischen Dosis von AR101 von 300 mg pro Tag oder Plazebo für ungefähr sechs Monate fortgesetzt. Zu diesem Zeitpunkt unterzogen sich die Patienten einem Ausgangs-DBPCFC, in dessen Rahmen aufeinander folgende Dosen von 3, 10, 30, 100, 300, 600 und 1,000 mg Ernussprotein im Abstand von 20 bis 30 Minuten verabreicht wurden und nur leichte Symptome hervorriefen. Sowohl der Eingangs- als auch der Ausgangs-DBPCFC verwendete einen unabhängigen, verblindeten Bewerter. Im Anschluss an den Ausgangs-DBPCFC wurde die Verblindung der Patienten aufgehoben und sie konnten gegebenenfalls in die nachfolgende klinische Studie ARC004 überwechseln.

Die vollständigen Ergebnisse der PALISADE-Studie wurden im New England Journal of Medicine in der Ausgabe vom November 2018 veröffentlicht.1

Über die Erdnussallergie

Die Erdnussallergie zählt zu den häufigsten Lebensmittelallergien von der in den USA und in Europa mehr als 6 Millionen Menschen betroffen sind. Reaktionen auf Erdnüsse sind oftmals schwerwiegend und potenziell lebensbedrohlich. Eine Erdnussallergie besteht häufig bis ins Erwachsenenalter2,3,4, 5 hinein und ist, auch wenn dies nur selten eintritt, für die Mehrzahl der auf Lebensmittelallergien zurückzuführenden Todesfälle verantwortlich.6 Es gibt keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für Ernussallergien.7 Der Behandlungsstandard besteht aus einer strengen Eliminierungsdiät und der zeitnahen Verabreichung von lebensrettenden Arzneimitteln im Falle einer allergischen Reaktion bei versehentlicher Exposition.8,9,10 Trotz ständiger Wachsamkeit kann es zu einer versehentlichen Exposition11 kommen, die Reaktionen von unvorhersehbarer Schwere12 hervorrufen und zu einem lebenslangen Risiko für schwere Reaktionen führen kann.

Über AR101

AR101 ist ein neues orales, aus Erdnüssen abgeleitetes biologisches Prüfpräparat zur Verwendung in einer oralen Immunotherapie in Patienten mit einer Erdnussallergie. Das Arzneimittel, das in Übereinstimmung mit den aktuellen guten Herstellungspraktiken (Good Manufacturing Practices, cGMP) hergestellt wird, beinhaltet ein tägliche Dosis Erdnussprotein mit einem gleichbleibenden Proteinprofil, das analysiert wird, um einen zuverlässigen Hauptallergengehalt zu gewährleisten. Die in jeder Kapsel von AR101 enthaltene Wirkstoffmenge wird kontrolliert, um eine minimale Variabilität des Allergengehalts zwischen den Dosen der jeweiligen Stärke sicherzustellen. AR101 wird in abgestuften Dosierungen als oral verabreichtes Pulver in abziehbaren Kapseln oder in laminierten Folienbeuteln angeboten. Der Inhalt wird gründlich mit einigen Löffeln altersgemäßer, ungewärmter Nahrungsmittel nach Wahl des Patienten vermischt.

Die Beantragung als biopharmazeutisches Produkt (Biologics License Application) für AR101 durch Aimmune wurde im März 2019 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Überprüfung zugelassen. Der Allergenic Products Advisory Committee (APAC) der FDA wird die BLA für AR101 auf seiner für den 13. September 2019 angesetzten Sitzung prüfen. Das Unternehmen plant Mitte des Jahres 2019 bei der Europäischen Arzneimittelagentur die Marktzulassung (Marketing Authorization Application, MAA) für AR101 zu beantragen.

Über Aimmune Therapeutics

Aimmune Therapeutics, Inc., ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das orale Behandlungmöglichkeiten für lebensbedrohliche Lebensmittelallergien entwickelt. Der Characterized Oral Desensitization ImmunoTherapy (CODIT™)-Ansatz des Unternehmens soll einen sinnvollen Schutz gegen auf eine Exposition gegenüber Lebensmittelallergien zurückzuführende allergische Reaktionen bieten, indem der Patient durch die Verabreichung einer genauen Menge an Hauptallergenen desensibilisiert wird. AR101, das erste biologische Prüfpräparat von Aimmune, wird als Behandlung zur Reduzierung der Häufigkeit und der Schwere von Nebenwirkungen in Folge einer Exposition gegenüber Erdnüssen entwickelt. Die BLA für AR101 wird derzeit von der U.S. FDA geprüft, die AR101 im Jahr 2015 die Bezeichnung als zukunftsweisende Therapie für die Desensibilisierung von Patienten mit Erdnussallergien im Alter zwischen 4 und 17 Jahren gewährt hat. Aimmune plant Mitte des Jahres 2019 die Marktzulassung von AR101 für Europa zu beantragen. Aimmune hat für sein zweites Produkt AR201 zur Behandlung von Ei-Allergien die Zulassung zur klinischen Prüfung (Investigational New Drug, IND) beantragt und plant für Mitte 2019 den Beginn einer randomisierten Phase-2-Studie. Weitere Informationen finden Sie unter www.aimmune.com.

Zukunftsbezogene Aussagen

Bei in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Fakten beziehen, handelt es sich um „zukunftsbezogene‟ Aussagen gemäß den Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Da solche Aussagen verschiedenen Risiken und Unsicherheiten unterliegen, können tatsächliche Ergebnisse erheblich von den in solchen zukunftsbezogenen Aussagen zum Ausdruck gebrachten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Solche Aussagen umfassen, sind jedoch nicht beschrnkt auf: Aimmunes Erwartungen bezüglich des potenziellen Nutzens von AR101, einschließlich der Linderung von emotionalen und anderen Faktoren, die einen negativen Einfluss auf die Lebensqualität haben; Aimmunes Erwartungen bezüglich der Prüfung des BLA für AR101 durch die FDA und APAC; Aimmunes Erwartungen bezüglich der geplanten zeitlichen Abfolge und Beantragung der Marktzulassung von AR101 in Europa; Aimmunes Erwartungen bezüglich des Zeitplans für die Einleitung der klinischen Phase-2-Studie für AR201; sowie Aimmunes Erwartungen bezüglich der potenziellen Anwendungen des CODIT™-Ansatzes für die Behandlung von lebensbedrohlichen Lebensmittelallergien. Zu den Risiken und Ungewissheiten, die zur Unsicherheit und Unvorhersehbarkeit von zukunftsbezogenen Aussagen beitragen, zählen: die Fähigkeit von Aimmune oder einem seiner Kooperationspartner die klinischen Studien einzuleiten und/oder abzuschliessen; die Unvorhersehbarkeit des Regulierungsprozesses; die Möglichkeit, dass die klinischen Studien von Aimmune oder einem seiner Kooperationspartner nicht von Erfolg gekrönt sind; die Abhängigkeit von Aimmune vom Erfolg von AR101; die Abhängigkeit von Aimmune gegenüber Dritten hinsichtlich der Herstellung von Aimmunes Produktkandidaten; möglichen regulatorischen Entwicklungen in den Vereinigten Staaten von Amerika und anderen Ländern; sowie der Fähigkeit von Aimmune, Führungskräfte zu gewinnen und im Unternehmen zu behalten. Diese und weitere Risiken und Unsicherheiten sind in größerem Detail den letzten Einreichungen von Aimmune bei der Securities and Exchange Commission sowie dem vierteljährlichen Bericht auf Formular 10-Q für das Quartal, das am 31. März 2019 endete, zu entnehmen. Alle in diesem Prospekt enthaltenen zukunftsbezogenen Aussagen geben die Sicht zu dem Zeitpunkt wieder, zu dem sie gemacht wurden. Aimmune ist nicht verpflichtet, diese Aussagen in Bezug auf Ereignisse oder Umstände zu aktualisieren, die nach dem Datum der entsprechenden Angaben eintreten.

Diese Pressemitteilung bezieht sich auf AR101, einen Produktkandidaten, der sich in der klinischen Erprobungsphase befindet, sowie auf AR201, einen Produktkandidaten, von dem Aimmune erwartet, dass er sich 2019 in der klinischen Erprobungsphase befinden wird. Weder AR101 noch AR201 sind von der FDA oder der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zur Vermarktung zugelassen worden. AR101 und AR201 sind derzeit auf die Verwendung in klinischen Versuchen beschränkt, und es werden keinerlei Zusicherungen bezüglich ihrer Sicherheit oder Wirksamkeit für die Zwecke abgegeben, für die sie derzeit geprüft werden.

# # #

Quellenangaben 

1 Vickery BP, Vereda A, Casale TB, et al. AR101 oral immunotherapy for peanut allergy. New Engl J Med. 2018; DOI: 10.1056/NEJMoa1812856.
2 Crespo JF, James JM, Fernandez-Rodriguez C, Rodriguez J. Food allergy: nuts and tree nuts. Br J Nutr. 2006; 96:Suppl 2:S95-S102.
3 Moreno MA. Guidelines for children with peanut allergy. JAMA Pediatr. 2017;171:100.
4 Skolnick HS, Conover-Walker MK, Koerner CB, Sampson HA, Burks W, Wood RA. The natural history of peanut allergy. J Allergy Clin Immunol. 2001;107:367-74.
5 Fleischer DM, Conover-Walker MK, Christie L, Burks AW, Wood RA. The natural progression of peanut allergy: resolution and the possibility of recurrence. J Allergy Clin Immunol. 2003;112:183-9.
6 Bock SA, Muñoz-Furlong A, Sampson HA. Fatalities due to anaphylactic reactions to foods. J Allergy Clin Immunol. 2001;107:191-3.
7 Yu W, Freeland DMH, Nadeau KC. Food allergy: immune mechanisms, diagnosis and immunotherapy. Nat Rev Immunol. 2016;16:751-65.
8 Boyce JA, Assa’ad A, Burks AW, et al. Guidelines for the diagnosis and management of food allergy in the United States: report of the NIAID-sponsored expert panel. J Allergy Clin Immunol. 2010;126:Suppl:S1-S58.
9 Sampson HA, Aceves S, Bock SA, et al. Food allergy: a practice parameter update — 2014. J Allergy Clin Immunol. 2014;134(5):1016-25.e43.
10 Muraro A, Werfel T, Hoffmann-Sommergruber K, et al. EAACI food allergy and anaphylaxis guidelines: diagnosis and management of food allergy. Allergy. 2014;69:1008-25.
11 Rimbaud L, Heraud F, La Vieille S, Leblanc J-C, Crépet A. Quantitative risk assessment relating to the inadvertent presence of peanut allergens in various food product. Int Food Risk Anal J. 2013;3:1-11.
12 Allen KJ, Remington BC, Baumert JL, et al. Allergen reference doses for precautionary labeling (VITAL 2.0): clinical implications. J Allergy Clin Immunol. 2014;133:156-64.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Contacts

Investoren:
Eric Bjerkholt
+1-(650) 376-5582 oder
ebjerkholt@aimmune.com

Medien:
Jerica Pitts
+1-(312) 858-3469
jpitts@w2ogroup.com

Louise Strong
+44 203 808 6471
lstrong@w2ogroup.com

Contacts

Investoren:
Eric Bjerkholt
+1-(650) 376-5582 oder
ebjerkholt@aimmune.com

Medien:
Jerica Pitts
+1-(312) 858-3469
jpitts@w2ogroup.com

Louise Strong
+44 203 808 6471
lstrong@w2ogroup.com