TOKIO--(BUSINESS WIRE)--La fibrosis músculo-esquelética, que da lugar a la disfunción locomotora en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), podría reducirse significativamente solo con el consumo oral de Neu-REFIX beta 1,3-1,6 glucanos durante 45 días sin otros fármacos, en el modelo con ratones MDX de DMD. Esta investigación se ha llevado a cabo conjuntamente con el equipo del Dr. Yoshitsugu Aoki, jefe del departamento de terapia molecular, Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP), Tokio, Japón, un pionero en el desarrollo de soluciones para DMD como la terapia de omisión del exón o exon skipping. Los resultados publicados en Scientific Reports, una publicación de Nature, también informaron de la reducción de la inflamación muscular, que precede a la fibrosis y la disfunción muscular dando lugar gradualmente a un fallo muscular respiratorio seguido de disfunción pulmonar, fibrosis cardíaca, fallo cardíaco y muerte prematura.
El estudio realizado tras un ensayo clínico previo en el que participaron 27 pacientes en dos grupos en el que se confirmó la seguridad además de una reducción de la inflamación y la fibrosis y un aumento de la distrofina plasmática en aquellos que consumieron el mismo Neu REFIX Beta-glucano junto con otros medicamentos convencionales, en comparación con el grupo de control que solo tomó medicamentos convencionales. Un importante avance en este estudio animal es que los ratones MDX del grupo de tratamiento consumieron solo Neu-REFIX Beta glucanos sin otros fármacos, a diferencia del estudio clínico. Actualmente, para la DMD no existen remedios definitivos y eficaces disponibles. La terapia de omisión del exón está disponible solamente para menos del 30 % de pacientes con deleción de exones específicos y es posible que la genoterapia no se aplique a pacientes en estadios avanzados de DMD. Según nuestra experiencia clínica, vale la pena evaluar clínicamente los Neu-REFIX β-glucanos para una duración más prolongada, tanto como una opción independiente como también como un adyuvante de medicamentos convencionales, en distintos grupos de edad de pacientes apropiados, opinó el Dr. Raghavan, quien recientemente ha finalizado otro ensayo clínico de seis meses de duración en el que Neu-REFIX mejoró el rendimiento en 6MWT, NSAA y MRC.
Con otros experimentos en ratones MDX en curso, a medida que evolucionan los datos, podría resultar de utilidad recomendar Neu REFIX β-glucano a pacientes con DMD, declaró el Dr. Yoshitsugu Aoki. La reducción de la fibrosis miocárdica en ratones MDX y la reconstitución beneficiosa del microbioma intestinal en ensayos clínicos nos dan la esperanza de que este fármaco consumible por vía oral sin alérgenos y suplemento alimenticio seguro podría convertirse en un adyuvante valioso para tratamientos de modificación de enfermedades en DMD, comentaron los investigadores que presentaron los datos en la World Muscle Society WMS 2023 y el World Congress of Neurology WCN 2023.
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