La FDA approva ONGENTYS® ▼ (opicapone)

PORTO--(BUSINESS WIRE)--BIAL ha annunciato in data odierna che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha approvato ONGENTYS^® (opicapone) come terapia aggiuntiva alla levodopa/carbidopa in pazienti affetti dalla malattia di Parkinson che presentano episodi di “off”.

“Siamo davvero soddisfatti di aver raggiunto questo considerevole traguardo normativo per l’opicapone, che offre ai pazienti affetti dalla malattia di Parkinson un’efficace opzione terapeutica da somministrare una volta al giorno, in aggiunta ai preparati gold standard a base di levodopa/inibitori della DOPA-decarbossilasi. Tale approvazione rappresenta una svolta cruciale nell’impegno costante di BIAL verso la qualità di vita dei pazienti affetti da Parkinson e delle persone che li assistono. Siamo ansiosi di lavorare con il nostro partner statunitense, Neurocrine Biosciences, per rendere disponibile questa terapia ai pazienti”, ha dichiarato António Portela, CEO di BIAL.

A febbraio 2017, BIAL e Neurocrine Biosciences hanno sottoscritto un contratto di licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione dell’opicapone negli Stati Uniti e in Canada. Il lancio commerciale dell’opicapone negli Stati Uniti è previsto entro la fine del 2020.

L’approvazione dell’opicapone da parte della FDA è supportata dai dati ricavati da 38 studi clinici, tra cui due studi clinici multinazionali di fase III (BIPARK-1 e BIPARK-2). Nel BIPARK-1, uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo e farmaco attivo, circa 600 pazienti con malattia di Parkinson e fluttuazioni motorie di fine dose hanno ricevuto una volta al giorno dosi di opicapone (5 mg, 25 mg o 50 mg), placebo o 200 mg di entacapone, un inibitore delle COMT (catecol-O-metiltransferasi), per 14-15 settimane come terapia aggiuntiva alla levodopa. Nel BIPARK-2, con un disegno di studio simile, circa 400 pazienti hanno ricevuto una volta al giorno dosi di opicapone (25 mg o 50 mg) o placebo.

L’endpoint primario per entrambi gli studi era il cambiamento in tempo assoluto dello stato OFF rispetto al basale, come rilevato dai diari clinici dei pazienti. Il periodo iniziale dello studio di ogni BIPARK è stato seguito da una fase in aperto della durata di un anno durante la quale tutti i pazienti idonei sono stati trattati con opicapone. In entrambi gli studi, il trattamento con 50 mg di opicapone è risultato superiore al placebo. Gli effetti benefici di 50 mg di opicapone nella riduzione del tempo OFF sono stati accompagnati da un corrispondente aumento del tempo ON senza discinesia fastidiosa. I risultati di entrambe le fasi in aperto hanno indicato un mantenimento dell’effetto nei pazienti trattati precedentemente con 50 mg di opicapone. In linea di massima, l’opicapone si è dimostrato generalmente ben tollerato. I risultati primari dello studio BIPARK-1 sono stati pubblicati su Lancet Neurology¹, mentre i risultati della fase di estensione in aperto sono stati pubblicati su Neurology². I risultati primari dello studio BIPARK-2 e dell’estensione in aperto sono stati pubblicati su JAMA Neurology³.

La malattia di Parkinson è una patologia neurodegenerativa cronica e progressiva. Le manifestazioni cliniche si verificano generalmente dopo i 50 anni (l’età media della diagnosi è di circa 60 anni) e la prevalenza è stimata in 300 casi ogni 100.000 abitanti, ma sale a 1/100 superati i 55-60 anni di età.

Ogni anno negli Stati Uniti questa patologia neurodegenerativa viene diagnosticata a circa 50.000 persone e affligge approssimativamente un milione di americani⁴. L’Associazione europea per il morbo di Parkinson (EPDA) stima che 1,2 milioni di persone siano affette dalla malattia di Parkinson nell’Unione europea⁵.

Informazioni sull’opicapone
L’opicapone è un inibitore COMT ad azione periferica di terza generazione, altamente selettivo, a monosomministrazione giornaliera.

L’opicapone agisce riducendo il tasso di conversione periferica della levodopa in 3-O-metildopa, prolungando in tal modo la durata dell’effetto della levodopa in termini di riduzione del tempo OFF e allungamento del tempo ON.

A giugno 2016, la Commissione europea ha autorizzato Ongentys^® (opicapone) come terapia aggiuntiva ai preparati a base di levodopa/inibitori della DOPA decarbossilasi (DDCI) in pazienti adulti con malattia di Parkinson e fluttuazioni motorie di fine dose che non possono essere stabilizzati con queste combinazioni. In Europa l’opicapone è attualmente commercializzato in Germania, Regno Unito, Spagna, Portogallo e Italia.

Informazioni su BIAL
Fondata nel 1924, la mission di BIAL è ricercare, sviluppare e mettere a disposizione soluzioni terapeutiche in ambito sanitario. Negli ultimi decenni, BIAL ha puntato strategicamente su qualità, innovazione e internazionalizzazione. BIAL è fortemente impegnata nell’innovazione terapeutica e investe più del 20% del proprio fatturato annuo in attività di ricerca e sviluppo nell’ambito delle neuroscienze e del sistema cardiovascolare. L’azienda prevede di introdurre nuovi farmaci sul mercato nei prossimi anni, consolidando la propria presenza internazionale basata sui farmaci proprietari e raggiungendo l’obiettivo di fornire prodotti innovativi ai pazienti di tutto il mondo.

Per maggiori informazioni su BIAL: www.bial.com

Bibliografia

1. Ferreira J., et al. Lancet Neurol. 2016 Feb;15(2):154-165
2. Ferreira J., et al. Neurology. 2018 May 22;90(21):e1849-e185
3. Lees A., et al. JAMA Neurol. 2017 Feb 1;74(2):197-206
4. Parkinson’s News Today. Disponibile all’indirizzo https://parkinsonsnewstoday.com/parkinsons-disease-statistics/. Consultato ad aprile 2020
5. ICM Institute. Neurogenerative Diseases. Disponibile all’indirizzo https://icm-institute.org/en/key-figures/. Consultato a marzo 2020
6. RCP UE di Ongentys^®. Ultimo aggiornamento 22/04/2020

ON/APR20/G/301
Data di redazione: aprile 2020