AmorChem investit dans une nouvelle approche en thérapie génique pour aider les patients atteints d’une maladie génétique rare

MONTRÉAL--(BUSINESS WIRE)--AmorChem II est très fier d’annoncer le financement d’un nouveau projet universitaire. Le fonds de capital de risque a conclu une entente avec l’Institut de Recherche du Centre universitaire de santé McGill (IR-CUSM), la University of Pennsylvania et la University of Southern California afin de financer un projet axé sur le développment pré-clinique d’un médicament pouvant augmenter l’expression du gène PEX1 chez les patients atteints de troubles de la biogénèse des peroxysomes du spectre de Zellweger (PBD-ZSD).

« Ce projet de recherche vise à développer une thérapie génique qui, ultimement, pourrait améliorer le bien-être des patients atteints d'une classe de maladies héréditaires récessives graves, et ce en traitant la dégénérescence rétinienne qui est caractéristique de ces maladies. Cette dégénérescence, qui conduit à la cécité, n’est présentement pas traitable. Les PBD-ZSD sont causés par des mutations dans l'un des 13 gènes PEX. Les protéines qu’ils produisent jouent un rôle dans l'assemblage et la fonction globale des peroxysomes. La thérapie génique agit dans les cellules photoréceptrices rétiniennes de patients atteints de mutations dans PEX1 afin d’y augmenter les niveaux normaux de la protéine et de récupérer les fonctions peroxysomales », mentionne Inès Holzbaur, associée directrice chez AmorChem.

« C’est un grand plaisir pour nous de financer une technologie aussi prometteuse dans une maladie où les soins dispensés sont présentement très limités. L'amélioration des manifestations oculaires offre l’opportunité d’opérer un changement majeur dans la qualité de vie des patients. De plus, au-delà du projet présentement financé, la validation de cette stratégie dans le traitement des manifestations oculaires pourrait ouvrir la voie à l'utilisation de la thérapie génique pour d'autres organes touchés par cette classe de maladies, tel que la perte auditive conduisant à la surdité », ajoute Elizabeth Douville, associée directrice chez AmorChem.

Trois chercheurs chevronnés apportent leur expertise et leurs connaissances à ce projet. Dre Nancy Braverman de l’IR-CUSM, qui dirige les travaux, est reconnue internationalement en matière de maladies peroxysomales. La collaboration permettra d’accéder à des outils provenant du laboratoire de la Dre Jean Bennett, du “Center of Advanced Retinal and Ophthalmic Therapeutics” de la University of Pennsylvania, et à l’expertise en cellules mammifères du Dr Joseph G. Hacia, de la University of Southern California.

"Le travail innovant de Dre Braverman a un énorme potentiel pour faire une différence dans la vie des patients atteints de troubles peroxysomaux. Le partenariat entre l'IR-CUSM, la University of Pennsylvania, la University of Southern California et Amorchem est une démonstration exemplaire des synergies nécessaires pour traduire cette découverte scientifique en avantages tangibles pour les patients," ajoute Dr Bruce Mazer, MD, Directeur éxécutif et directeur scientifique en chef (par interim) de l’IR-CUSM.

Si les travaux portent leurs fruits, AmorChem sera en mesure d’exercer l’option qui lui a été accordée par les trois institutions et de négocier une entente de licence exclusive afin d’accéder à la technologie sous-jacente.

À propos d’AmorChem

AmorChem (www.amorchem.com) est un leader du capital de risque de démarrage lancé en 2011 et situé à Montréal. En tant qu’expert, le fonds utilise sa profonde compréhension de la science fondamentale pour dévoiler son potentiel thérapeutique, et concentre son savoir-faire en recherche translationnelle dans l’accélération de la découverte et du développement de médicaments couvrant un large spectre de maladies. Le fonds capitalise également sur son expertise en capital de risque de même que sur son expérience entrepreneuriale afin de faire jaillir les premières étincelles de la création d’entreprises, et les façonne en collaboration avec ses partenaires pour qu’elles forment la prochaine génération de compagnies de biotechnologie. Doté d’un capital dépassant les 85M$, AmorChem a financé plus de 30 projets universitaires et démarré plusieurs compagnies de biotechnologie à partir des fruits de cette recherche innovante.