Octapharma präsentiert neue Daten zum Nutzen von Nuwiq® bei Patienten mit Hämophilie A auf dem Weltkongress 2018 der World Federation of Hemophilia

LACHEN, Schweiz--()--Octapharma gab heute bekannt, dass während eines Symposiums auf dem jüngsten Weltkongress 2018 der World Federation of Hemophilia (WFH) in Glasgow, Großbritannien, neue Daten zum Nutzen von Nuwiq® bei Patienten mit Hämophilie A vorgestellt wurden. Nuwiq® ist ein aus menschlichen Zelllinien gewonnenes rekombinantes FVIII-Produkt (rFVIII) der vierten Generation, das zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A aller Altersgruppen zugelassen ist. Der Schwerpunkt des Symposiums mit dem Titel „Going further to meet clinical needs: New data with Nuwiq®▼ (simoctocog alfa; human-cl rFVIII) from clinical trials and real-world experience“ lag auf den Herausforderungen der aktuellen Hämophilie-Behandlungslandschaft und den Möglichkeiten zur Verbesserung der Patientenversorgung.

Das von Craig Kessler moderierte Symposium befasste sich mit der Tatsache, dass kein Hämophilie-A-Patient dem anderen gleicht. Ein optimaler Behandlungsansatz sollte daher dem Profil jedes einzelnen Patienten Rechnung tragen. Um dieses Ziel zu erreichen, wurden zwei Ansätze zur Nutzung pharmakokinetischer (PK) Daten zur Personalisierung der Prophylaxe mit Nuwiq® auf dem Symposium vorgestellt. John Pasi (The Royal London Hospital, London, Großbritannien) gab einen Überblick über die NuPreviq-Studie, bei der anhand des PK-Profils einer Person der Behandlungsplan optimiert wird1. Mit diesem individualisierten Dosierungsansatz konnte die Dosierung von Nuwiq® bei mehr als der Hälfte (57%) der Patienten in der NuPreviq-Studie auf zweimal wöchentlich oder weniger gesenkt werden, während gleichzeitig ein wirksamer Blutungsschutz (mediane jährliche Blutungsrate [Quartilsabstand]: 0[0, 1,9]) für alle Blutungen) aufrechterhalten wurde. Bei der personalisierten Prophylaxe mit Nuwiq® waren 83 % der Patienten spontan blutungsfrei. Stacy Croteau (Boston Children's Hospital, Boston, USA) stellte einen zweiten Ansatz vor, bei dem das WAPPS (Web Accessible Population Pharmacokinetics Program) angewendet wird. Dieser Ansatz nutzt die PK-Analyse einer Gruppe von Personen zur Prognose der optimalen Behandlung für eine Person und bietet einen flexiblen Ansatz zur Dosierung, der weniger Proben erfordert. Es steht ein für Nuwiq® spezifisches WAPPS-Modell zur Verfügung, das auf den PK-Daten von 114 Patienten basiert, darunter 26 mit Nuwiq® behandelten Kindern. Diese Ansätze sind vielversprechende Schritte auf dem Weg zu einer personalisierten Hämophiliebehandlung.

Bei bisher unbehandelten Patienten (PUPs) ist das Risiko der Inhibitorentwicklung nach wie vor das größte Problem bei der Hämophiliebehandlung. Ellis Neufeld (St. Jude Children's Research Hospital, Memphis, USA) gab einen Überblick über die Interimsdaten der NuProtect-Studie, bei der Nuwiq® an PUPs untersucht wird2. Die Interimsdaten zeigen eine kumulative Inzidenz von hochtitrigen Inhibitoren von nur 12,8 % bei mit Nuwiq® behandelten Patienten. Die Präsentation umfasste zudem Daten aus einer aktuellen Teilanalyse der Inhibitorenentwicklung auf Basis des Mutationsstatus desF8-Gens3. Diese Analyse zeigte eine kumulative Inhibitorinzidenz von 26,7 % bei Patienten mit hohem Mutationsrisiko, während keine Patienten mit geringem Mutationsrisiko Inhibitoren entwickelten. Dan Hart (The Royal London Hospital, London, Großbritannien) stellte einen neuartigen genomischen Ansatz zur weiteren Analyse von Daten aus der NuProtect-Studie vor, der das Ziel einer Prognose des Inhibitorrisikos mittels transkriptioneller Profile verfolgt.

Ri Liesner (Great Ormond Hospital for Children, London, Großbritannien) präsentierte praxisrelevante Daten zum Einsatz von Nuwiq® zur Immuntoleranz-Induktion (ITI), die nach wie vor die einzige bewährte Strategie zur Eradikation von Inhibitoren ist. Bei drei der fünf Patienten in der Kohorte gelang die Eradikation von Inhibitoren, während bei den beiden anderen die ITI fortgesetzt wird und der Inhibitorspiegel kontinuierlich sinkt.

Larisa Belyanskaya, Head of IBU Haematology bei Octapharma, sagte: „Wir freuen uns bei Octapharma über die auf dem WFH-Kongress 2018 präsentierten hervorragenden Daten, die auf den wachsenden positiven Erfahrungen mit Nuwiq® gründen. Das breite Datenspektrum zeigt den steigenden Wert von Nuwiq® in der klinischen Praxis und unterstreicht das Engagement von Octapharma, noch weiterzugehen, um den sich entwickelnden Anforderungen von Hämophilie-A-Patienten gerecht zu werden.“ Olaf Walter, Vorstandsmitglied bei Octapharma, fügte hinzu: „Die auf dem Symposium präsentierten Daten knüpfen an die vielseitigen klinischen Erfahrungen mit Nuwiq® an. Der WFH-Kongress ist eine wichtige Plattform für den Informationsaustausch im Bereich der Hämophilie und Octapharma ist stolz darauf, der internationalen Hämophilie-Gemeinschaft anlässlich dieses Treffens neue Daten über Nuwiq vorstellen zu können.“.“

Über Nuwiq®

Nuwiq® ist ein rFVIII-Protein der vierten Generation4, das aus einer menschlichen Zelllinie ohne chemische Modifikation oder Fusion mit einem anderen Protein hergestellt wird5. Nuwiq® wird ohne Zusätze humanen oder tierischen Ursprungs kultiviert5, ist frei von antigenen, nicht-menschlichen Protein-Epitopen6 und weist eine hohe Affinität für den von-Willebrand-Faktor auf7. Die Behandlung mit Nuwiq® wurde in sieben abgeschlossenen klinischen Studien geprüft, die 201 vorbehandelte Patienten8,9 (190 Einzelpersonen) mit schwerer Hämophilie A, darunter 59 Kinder, umfassten10. Nuwiq® ist in der EU, den USA, Kanada, Australien, Lateinamerika und Russland zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei vorbehandelten Patienten mit Hämophilie A aller Altersgruppen zugelassen. Weitere Einreichungen für Nuwiq® sind weltweit geplant.

Über Hämophilie A

Hämophilie A ist eine x-chromosomal vererbte, durch einen FVIII-Mangel hervorgerufene Krankheit, die unbehandelt zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität führt. FVIII-Substitution als Prophylaxe verringert die Anzahl von Blutungsepisoden und das Risiko permanenter Gelenkschäden. Von dieser Krankheit ist weltweit einer von 5.000 bis 10.000 Männern betroffen. Weltweit bleiben 75 % der Hämophiliepatienten nicht diagnostiziert oder unbehandelt. Die Entwicklung von neutralisierenden FVIII-Antikörpern (FVIII-Inhibitoren) gegen infundierten FVIII stellt heute die schwerwiegendste Therapiekomplikation dar. Das kumulative Risiko der FVIII-Inhibitorentwicklung liegt laut Literatur aktuell bei bis zu 39 %.

Über Octapharma

Unsere Vision: Mit Leidenschaft entwickeln wir neue Gesundheitslösungen, die das Leben verbessern. Octapharma mit Sitz in Lachen (Schweiz) ist einer der weltweit größten Hersteller von Humanproteinen, die aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien entwickelt und produziert werden. Als Unternehmen im Familienbesitz engagiert sich Octapharma seit 1983 dafür, mit seinen Investitionen Verbesserungen im Leben der betroffenen Menschen zu bewirken, denn es liegt uns im Blut. Die Werte unseres Unternehmens sind Eigenverantwortung, Integrität, Führung, Nachhaltigkeit und Unternehmergeist.

Im Jahr 2017 erzielte die Gruppe Umsatzerlöse in Höhe von 1,72 Milliarden Euro, einen Betriebsgewinn in Höhe von 349 Millionen Euro und investierte 287 Millionen Euro in ihr künftiges Geschäftswachstum. Octapharma beschäftigt mehr als 7.700 Mitarbeiter weltweit, um die Behandlung von Patienten in 113 Ländern mit seinen Produkten zu unterstützen, die sich auf drei Therapiegebiete erstrecken:

• Hämatologie (Gerinnungsstörungen)

• Immuntherapie (Immundefekte)

• Intensivpflege

Octapharma unterhält sieben Forschungs- und Entwicklungsstätten sowie sechs hochmoderne Produktionsanlagen in Österreich, Frankreich, Deutschland, Mexiko und Schweden.

Weitere Informationen erhalten Sie unter www.octapharma.com

Quellenangaben:

1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704.

2. Liesner R, et al. Haemophilia 2018;24:211-220.

3. Liesner R, et al. Blood eLetter 2018; verfügbar unter http://www.bloodjournal.org/content/early/2017/08/02/blood-2017-06-791756

4. Lieuw K. J Blood Med 2017; 8: 67–73.

5. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.

6. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013; 131: 78-88.

7. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.

8. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9.

9. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; 23: 697–704.

10. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.

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Contacts

Octapharma AG
International Business Unit - Haematology
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
oder
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tel.: +41 55 4512121

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