ZUG (Schweiz) und PETACH TIKVA (Israel)--(BUSINESS WIRE)--Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen für RNAi-Therapeutika, und Medison Pharma, Israels führender kommerzieller Partner für innovative Arzneimittel, gaben heute den Abschluss einer exklusiven Vereinbarung zur Vermarktung von ONPATTRO®, dem erstmals vermarkteten RNAi-Therapeutikum, sowie anderen in der Entwicklung und Erprobung befindlichen Therapeutika im RNAi-Portfolio von Alnylam bekannt.
„Unsere Partnerschaft mit Medison ist ein wichtiger Schritt unserer globalen kommerziellen Expansion und signalisiert unsere Absicht, Patienten mit schweren seltenen Krankheiten unabhängig vom Standort Zugang zu unseren Medikamenten zu ermöglichen“, sagte Theresa Heggie, SVP und Head of Europe, Middle East and Africa, and Canada, Alnylam Pharmaceuticals. „Medison verfügt über eine starke Organisation mit einer nachgewiesenen Erfolgsbilanz bei der erfolgreichen Kommerzialisierung von Arzneimitteln für seltene Leiden sowie eine Infrastruktur, die speziell darauf ausgerichtet ist, Patienten mit seltenen Krankheiten in Israel zu unterstützen und Zugang zu unseren potenziell transformativen Therapien zu bieten. Wir freuen uns auf die Partnerschaft mit Medison, um ONPATTRO und mögliche zukünftige Therapien für Patienten bereitzustellen.“
„Wir sind stolz auf die Partnerschaft und Zusammenarbeit mit Alnylam in Israel“, sagte Meir Jakobsohn, Gründer und CEO von Medison Pharma. „Das ONPATTRO und potenziell bahnbrechende Medikamente in der späten Entwicklungsphase enthaltene Portfolio von Alnylam wird unser Produktspektrum für seltene Krankheiten stärken und zur Erfüllung der Vision von Medison beitragen, Patienten in Israel innovative Behandlungen anzubieten. Patienten mit hATTR-Amyloidose und Polyneuropathie in Israel verdienen den frühestmöglichen Zugang zu neuartigen Therapien und wir freuen uns darauf, dies zunächst mit ONPATTRO zu verwirklichen. Patienten und Ärzte in Israel warten auf potenziell krankheitsmodifizierende Behandlungen und wir werden alles in unserer Macht Stehende tun, um ihnen den Zugang zu ermöglichen.“
Die Vereinbarung zwischen Alnylam und Medison umfasst ONPATTRO, das im August 2018 in der EU zur Behandlung von hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie Stadium 1 oder 2 zugelassen wurde, Givosiran, ein in der späten Entwicklungsphase befindliches RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP), und Lumasiran, ein in der späten Entwicklungsphase befindliches RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Diese Medikamente sind derzeit nicht für die Verwendung in Israel zugelassen und Givosiran und Lumasiran sind bislang noch von keiner Zulassungsbehörde zugelassen.
Über ONPATTRO® (Patisiran)
Patisiran basiert auf mit dem Nobelpreis ausgezeichneten wissenschaftlichen Erkenntnissen. Das intravenös verabreichte RNAi-Therapeutikum zielt auf Transthyretin (TTR) ab und wurde zur Behandlung der erblichen ATTR-Amyloidose entwickelt. Es richtet sich gegen eine spezifische Messenger-RNA, um diese stumm zu schalten und potenziell die Produktion des TTR-Proteins vor dessen Synthetisierung zu blockieren. Patisiran blockiert die Produktion von Transthyretin in der Leber, wodurch dessen Anreicherung im Körpergewebe reduziert wird, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen oder zu verlangsamen. Im August 2018 erhielt Patisiran die Zulassung der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbehörde (Food and Drug Administration, FDA) zur Behandlung der Polyneuropathie bei der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen sowie die Marktzulassung der Europäischen Arzneimittelagentur zur Behandlung der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie Stadium 1 oder 2.
Wichtige Sicherheitsinformationen für ONPATTRO
Infusionsbedingte Reaktionen
Es wurden infusionsbedingte Reaktionen (IRRs) bei mit Patisiran behandelten Patienten beobachtet. In einer kontrollierten klinischen Studie traten bei 19 % der mit Patisiran behandelten Patienten IRRs auf, verglichen mit 9 % der mit Placebo behandelten Patienten. Die häufigsten Symptome von IRRs bei Patisiran waren Hitzewallungen, Rückenschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Dyspnoe und Kopfschmerzen.
Um das Risiko von IRRs zu reduzieren, sollten Patienten mindestens 60 Minuten vor der Patisiran-Infusion eine Prämedikation mit einem Kortikosteroid, Paracetamol und Antihistaminika (H1- und H2-Blocker) erhalten. Die Patienten sind während der Infusion auf Anzeichen und Symptome von IRRs zu überwachen. Wenn eine IRR auftritt, sollte in Betracht gezogen werden, die Infusion zu verlangsamen oder zu unterbrechen und eine klinisch indizierte medizinische Behandlung durchzuführen. Wenn die Infusion unterbrochen wird, sollte sie nur dann mit einer langsameren Infusionsrate fortgesetzt werden, wenn die Symptome abgeklungen sind. Bei einer schweren oder lebensbedrohlichen IRR ist die Infusion abzubrechen und darf nicht wieder aufgenommen werden.
Reduzierte Vitamin-A-Serumspiegel und empfohlene Supplementierung
Die Behandlung mit Patisiran führt zu einer Abnahme des Vitamin-A-Serumspiegels. Patienten, die Patisiran erhalten, sollten daher etwa 2500 IE Vitamin A pro Tag oral zuführen, um das potenzielle Risiko einer Augentoxizität aufgrund eines Vitamin-A-Mangels zu reduzieren. Dosen über 2500 IE Vitamin A pro Tag sollten nicht verabreicht werden, um während der Behandlung mit Patisiran einen normalen Vitamin-A-Serumspiegel zu erreichen, da der Serumspiegel nicht das gesamte Vitamin A im Körper widerspiegelt. Eine Überweisung zur ophthalmologischen Beurteilung wird empfohlen, wenn Patienten Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. verminderte Nachtsehfähigkeit oder Nachtblindheit, anhaltend trockene Augen, Augenentzündung, Hornhautentzündung oder -ulzeration, Hornhautverdickung oder Hornhautperforation).
Unerwünschte Ereignisse
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei Patienten, die mit Patisiran behandelt wurden, waren periphere Ödeme (30 %) und infusionsbedingte Reaktionen (19 %).
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess zur Stummschaltung von Genen, die derzeit einen der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt. Ihre Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt” begrüßt und 2006 mit der Verleihung des Nobelpreises für Physiologie oder Medizin ausgezeichnet. Durch Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen ist eine bedeutende neue Klasse von Medikamenten, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind, entstanden. „Kleine eingreifende RNA” (small interfering RNA, siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und Bestandteil der therapeutischen RNAi-Plattform von Alnylam sind, funktionieren auf einer den heutigen Medikamenten vorgelagerten Ebene durch wirksame Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) - Vorläufer der Gene, die die krankheitsauslösenden Proteine kodieren - und verhindern auf diese Weise deren Bildung. Es handelt sich hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend zu verändern.
Über Alnylam
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend in der Translation der RNA-Interferenz (RNAi) in eine vollständige neue Klasse von innovativen Medikamenten, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen, die an seltenen genetischen, kardiometabolischen, infektiösen Erkrankungen der Leber sowie Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS)/der Augen leiden, zu verbessern. Basierend auf wissenschaftlichen Erkenntnissen, die mit dem Nobelpreis ausgezeichnet wurden, repräsentieren RNAi- Therapeutika einen starken, klinisch validierten Ansatz zur Behandlung einer breiten Palette an schwerwiegenden und stark beeinträchtigenden Erkrankungen. Alnylam, gegründet im Jahr 2002, verfolgt die Umsetzung der kühnen Vision, die von der Wissenschaft gebotenen Möglichkeiten Realität werden zu lassen und verfügt über eine robuste Forschungsplattform. Die Lipidkomplexinjektion ONPATTRO® (Patisiran), die in den USA zur Behandlung der Polyneuropathie bei der erblichen Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei Erwachsenen erhältlich ist, ist das erste von der US-amerikanischen FDA zugelassene RNAi-Therapeutikum von Alnylam. In der EU ist ONPATTRO zur Behandlung der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie Stadium 1 oder 2 zugelassen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline von Medikamenten, die sich in der Erprobung befinden, darunter drei Produktkandidaten in der Spätphase der Entwicklung. Alnylam wird auch in Zukunft seine „Alnylam 2020”-Strategie weiterverfolgen, ein biopharmazeutisches Unternehmen mit vielen Produkten im Stadium der Vermarktung aufzubauen, das zudem über eine nachhaltige Pipeline mit RNAi-basierten Medikamenten verfügt, um die Bedürfnisse von Patienten mit begrenzten oder ungenügenden Behandlungsoptionen zu erfüllen. Alnylam beschäftigt über 1.000 Mitarbeiter weltweit und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.
Über Medison
Medison, Israels führender innovativer Pharmapartner, ist ein exklusiver israelischer Partner für weltweit agierende Gesundheitsunternehmen wie Amgen, Biogen, Ipsen, Vertex und andere. Aufgrund der Erfahrungen dreier Generationen im Gesundheitswesen seit 1937 hat Medison langjährige Beziehungen zu HMOs, lokalen medizinischen Zentren und Ärzten aufgebaut und aufrechterhalten. Medison verfügt über unübertroffene Fähigkeiten zur Erbringung des gesamten integrierten Dienstleistungsspektrums für internationale Unternehmen, die einen Eintritt bzw. einen Ausbau ihrer Präsenz auf dem israelischen Markt planen. Mit Medison Ventures verfügt Medison über einen Unternehmensbereich mit einem engagierten Forschungsteam, das umfangreiche wissenschaftliche und kommerzielle Erfahrungen hat. Medison Ventures betreibt ein Scouting-Programm für seine Partner und investiert aktiv in Life-Science-Projekte rund um die Medikamentenentwicklung und digitale Gesundheit.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Verschiedene
Aussagen in dieser Pressemitteilung bezüglich der zukünftigen
Erwartungen, Pläne und Aussichten von Alnylam, insbesondere Alnylams
Ansichten in Bezug auf das Potenzial für RNAi-Therapeutika, darunter
insbesondere ONPATTRO, Givosiran und Lumasiran, Pläne, ONPATTRO in
weiteren Ländern verfügbar zu machen, und die weltweite Fortsetzung der
Anträge auf behördliche Zulassung und Markteinführung von ONPATTRO für
hATTR-Patienten mit Polyneuropathie rund um den Globus, sowie
Erwartungen hinsichtlich der „Alnylam 2020“-Strategie zur
Weiterentwicklung und Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika stellen
zukunftsgerichtete Aussagen im Hinblick der Safe-Harbor-Bestimmungen im
Rahmen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar.
Aufgrund von verschiedenen wichtigen Risiken, Unsicherheiten und anderen
Faktoren, insbesondere Alnylams Fähigkeit, neue Arzneimittelkandidaten
und Ansätze zu deren Verabreichung zu entdecken und zu entwickeln, die
Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten sowie die
präklinischen und klinischen Ergebnisse seiner Produktkandidaten
erfolgreich nachzuweisen, die möglicherweise nicht repliziert werden
oder sich bei anderen Menschen oder in weiteren Studien nicht
fortsetzen, oder die anderweitig nicht die weitere Entwicklung von
Produktkandidaten für eine spezifische Indikation oder ganz allgemein
rechtfertigen, aufgrund von Handlungen oder Bescheiden der
Zulassungsbehörden, die sich auf das Design, die Initiierung,
Terminierung, Fortsetzung und/oder den Fortschritt von klinischen
Studien auswirken oder die zur Notwendigkeit weiterer präklinischer
und/oder klinischer Tests führen, zu Verzögerungen, Unterbrechungen oder
Fehlern in der Herstellung und Lieferung seiner Produktkandidaten und
auf den Erhalt, die Aufrechterhaltung und den Schutz seiner geistigen
Eigentumsrechte, Alnylams Fähigkeit, seine geistigen Eigentumsrechte
gegenüber Dritten geltend zu machen und sein Patent-Portfolio gegenüber
Angriffen Dritter zu verteidigen, seine Fähigkeit, die behördliche
Zulassung, Preisgenehmigung und Erstattung für Produkte zu erhalten und
aufrechtzuerhalten, Fortschritte beim Aufbau einer kommerziellen
Infrastruktur außerhalb der USA zu erzielen, Alnylams Fähigkeit, seine
zugelassenen Produkte in Zukunft erfolgreich weltweit einzuführen, zu
vermarkten und zu vertreiben, Alnylams Fähigkeit, die Indikation für
ONPATTRO in Zukunft erfolgreich auszubauen, Wettbewerber, die eine
ähnliche Technologie wie Alnylam einsetzen, und andere, die Produkte für
einen ähnlichen Zweck entwickeln, Alnylams Fähigkeit zum Management
seines Wachstums und seiner Betriebskosten und zum Erhalt zusätzlicher
Finanzierungsmittel zur Unterstützung seiner Geschäftstätigkeit und zur
Schaffung und Aufrechterhaltung strategischer Geschäftsallianzen und
neuer geschäftlicher Initiativen, Alnylams Abhängigkeit von Dritten
bezüglich der Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der Produkte und
bezüglich der Ergebnisse von Gerichtsverfahren, des Risikos von
staatlichen Untersuchungen und unerwarteten Ausgaben, wie auch der
Risiken, die ausführlich in den „Risk Factors” dargelegt wurden, die
zusammen mit Alnylams letztem Quartalsbericht auf Formular 10-Q bei der
Securities and Exchange Commission (SEC) und in anderen Eingaben bei der
SEC eingereicht wurden, unterscheiden sich die tatsächlichen Ergebnisse
und zukünftigen Pläne möglicherweise wesentlich von den in den
zukunftsgerichteten Aussagen gemachten Äußerungen. Außerdem entsprechen
die zukunftsgerichteten Aussagen nur den derzeit geltenden Ansichten von
Alnylam und sollten nicht als für die Zukunft maßgeblich erachtet
werden. Mit Ausnahme der gesetzlich vorgeschriebenen Fälle lehnt Alnylam
ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von
zukunftsgerichteten Aussagen ab.
Mit Ausnahme von ONPATTRO (Patisiran) wurde keines der in der Erprobung befindlichen Therapeutika von Alnylam von der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbehörde, der Europäische Arzneimittelagentur oder einer anderen Zulassungsbehörde zugelassen, und es können und sollten keine Rückschlüsse über die Sicherheit oder Wirksamkeit solcher in der Erprobung befindlichen Therapien gezogen werden.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
