Octapharma: Niedrige Inhibitorrate mit Octanate® bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) mit schwerer Hämophilie A

LACHEN, Schweiz--()--Octapharma freut sich, die Veröffentlichung der endgültigen Daten einer nach den Anforderungen der guten klinischen Praxis (GCP) durchgeführten Studie mit PUPs in der international renommierten Fachzeitschrift Haemophilia bekanntzugeben. Im Rahmen der Studie wurden die Immunogenität, Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Octanate® bei PUPs mit schwerer Hämophilie A untersucht.

Bei PUPs mit Hämophilie A besteht das größte Risiko einer Inhibitorentwicklung. Rund 35 % entwickeln Inhibitoren, was mit gesundheitlichen und wirtschaftlichen Folgen verbunden ist.

In dieser prospektiven, multinationalen Studie erhielten 51 PUPs mit schwerer Hämophilie A Octanate® ausschließlich als Ersatztherapie, entweder prophylaktisch oder als Bedarfsbehandlung bei Blutungen, für insgesamt 100 Expositionstage bzw. 5 Jahre.

Fünf (9,8%) der 51 Patienten entwickelten Inhibitoren, von denen 4 (7,8%) einen hohe Titer (≥ BU/mL) und einer einen niedrigen Titer (<5 BU/mL) aufwiesen. Alle Inhibitoren, die während der Bedarfsbehandlung entwickelt wurden, und alle 4 hochtitrigen Inhibitoren entwickelten sich in den ersten 20 Expositionstagen. Alle Patienten, die Inhibitoren entwickelt haben, hatten größere F8-Gendefekte (Intron-22-Inversionen oder große Deletionen der Exons 7 bis 12), die mit einem hohen Risiko für die Entwicklung von Inhibitoren verbunden sind. Die hämostatische Wirkung wurde bei 99,6% aller Infusionen mit „ausgezeichnet“ bewertet. Die Verträglichkeit wurde bei 99,98% der Infusionen mit „sehr gut“ bewertet. Bei 23 chirurgischen Eingriffen wurden keine Komplikationen festgestellt.

Eine frühzeitige und effiziente Prophylaxe ist entscheidend für eine erfolgreiche Langzeitbetreuung von Patienten mit Hämophilie A. Diese neuen Daten zeigen, dass Octanate® wirksam ist und mit einer niedrigen Inhibitorentwicklungsrate bei PUPs verbunden ist, einschließlich Patienten, bei denen chirurgische Eingriffe durchgeführt werden.

Larisa Belyanskaya, Head of IBU Haematology, sagte: „Wir freuen uns sehr über die niedrigen Inhibitorraten und die ausgezeichnete Wirksamkeit und Verträglichkeit von Octanate® bei dieser besonders schwierigen Patientenpopulation. Diese Daten bestätigen den klinischen Nutzen von Octanate ® bei PUPs mit Hämophilie A und ergänzen die bereits umfangreichen klinischen Erfahrungen mit Octanate®, die in den letzten 20 Jahren gesammelt wurden.“

Olaf Walter, Board Member von Octapharma, ergänzte: „Diese Veröffentlichung ist ein weiterer wichtiger Schritt zur Erreichung des Ziels von Octapharma, Patienten mit Gerinnungsstörungen ein normales Leben zu ermöglichen.“

Octapharma bedankt sich bei allen an der Studie Beteiligten, insbesondere bei den Patienten und ihren Familien, ohne die diese Forschung nicht möglich wäre.

Quelle

Klukowska A, Komrska V, Vdovin V, et al. Low incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A treated with octanate®: Final report from a prospective study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385

Über octanate®

Octanate® ist ein humanes, aus Plasma gewonnenes, hochgereinigtes, gefriergetrocknetes, doppelt virusinaktiviertes Gerinnungsfaktor-VIII-(FVIII)-Konzentrat zur intravenösen Verabreichung. Der in Octanate® enthaltene Gerinnungsfaktor FVIII ist an seinen natürlichen Stabilisator, den von Willebrand-Faktor (VWF), in einem VWF/FVIII-Verhältnis von etwa 0,4 gebunden. Daher sind bei der Herstellung keine zusätzlichen Stabilisatoren erforderlich. Octanate® ist in Verpackungsgrößen mit 250 IE, 500 IE und 1000 IE erhältlich. Octanate® wird seit 1998 vermarktet und ist in mehr als 85 Ländern zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit allen Arten von Hämophilie A, auch bei chirurgischen Eingriffen, und in 40 Ländern zur Immuntoleranzinduktion zugelassen. Mit Octanate® liegen beträchtliche klinische Erfahrungen vor, wobei bis April 2017 weltweit rund 10 Milliarden internationale Einheiten (IU) infundiert wurden.

Über Haemophilia A

Hämophilie A ist eine x-chromosomal vererbte, durch einen FVIII-Mangel hervorgerufene Krankheit, die unbehandelt zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität führt. FVIII-Substitution als Prophylaxe verringert die Anzahl von Blutungsepisoden und das Risiko permanenter Gelenkschäden. Von dieser seltenen Krankheit ist weltweit einer von 5.000 bis 10.000 Männern betroffen. Weltweit sind jedoch 75% der Hämophilie-Fälle noch nicht erkannt bzw. unbehandelt. Die Entwicklung von neutralisierenden FVIII-Antikörpern (FVIII-Inhibitoren) gegen infundiertes FVIII ist die schwierigste Therapiekomplikation. Das kumulative Risiko der FVIII-Inhibitorentwicklung liegt aktuell bei bis zu 39 %.

Über Octapharma

Octapharma, mit Sitz in Lachen (Schweiz), ist einer der weltweit größten Hersteller von Humanproteinen, die aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien entwickelt und produziert werden. Als Unternehmen im Familienbesitz engagiert sich Octapharma seit 1983 dafür, mit seinen Investitionen Verbesserungen im Leben der betroffenen Menschen zu bewirken, denn dies liegt in unserer DNA.

Im Jahr 2016 erzielte die Gruppe Umsatzerlöse in Höhe von 1,6 Milliarden Euro, einen Betriebsgewinn in Höhe von 383 Millionen Euro und investierte 249 Millionen Euro in ihr künftiges Geschäftswachstum. Octapharma beschäftigt mehr als 7.100 Mitarbeiter weltweit, um die Behandlung von Patienten in 113 Ländern mit seinen Produkten zu unterstützen, die sich auf drei Therapiegebiete erstrecken:

  • Hämatologie (Gerinnungsstörungen)
  • Immuntherapie (Immundefekte)
  • Intensivmedizin

Octapharma besitzt sechs hochmoderne Produktionsanlagen in Österreich, Frankreich, Deutschland, Mexiko und Schweden.

Weitere Informationen finden Sie unter www.octapharma.com

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Contacts

Octapharma AG
International Business Unit - Haematology
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
oder
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
Tel: +41 55 4512121

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