LONDON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited gibt den Abschluss einer Vereinbarung mit der australischen Regierung bekannt, die die Erstattung von ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) für Mukoviszidose-Patienten im Alter von mindestens sechs Jahren mit zwei Kopien der F508del -Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) ermöglicht. Diese Vereinbarung hat zur Folge, dass Lumacaftor/Ivacaftor am 1. Oktober in das Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) aufgenommen wird und resultiert aus einer positiven Empfehlung des Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC). Im Rahmen dieses Prozesses wurde dem Zugang zu einem künftigen Mukoviszidosepräparat von Vertex, Tezacaftor/Ivacaftor, der Weg bereitet
„Wir freuen uns, dass Lumacaftor/Ivacaftor berechtigten Mukoviszidose-Patienten in Australien zur Verfügung stehen wird“, sagte Stuart Arbuckle, Executive Vice President und Chief Commercial Officer von Vertex. „Unser Dank gebührt dem PBAC, das den Wert dieses Medikaments erkannt hat, sowie dem Gesundheitsministerium und Gesundheitsminister, die sich aktiv dafür eingesetzt haben, rasch eine Vereinbarung zu erzielen.“
Neben den weltweit Tausenden von Patienten haben nun auch australische Mukoviszidose-Patienten Zugang zu Lumacaftor/Ivacaftor. Zusätzlich zu Australien wird Lumacaftor/Ivacaftor in Österreich, Dänemark, Deutschland, Irland, Italien, den Niederlanden, Schweden und den USA erstattet.
Über die Mukoviszidose
Die Mukoviszidose, auch zystische Fibrose genannt, ist eine seltene, die Lebenserwartung senkende Erbkrankheit, von der rund 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.
Ursache der Krankheit ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein aufgrund von Mutationen im CFTR-Gen. Damit ein Kind an Mukoviszidose erkrankt, muss es zwei defekte CFTR-Gene - von jedem Elternteil eins - geerbt haben. Es gibt etwa 2.000 bekannte Mutationen des CFTR-Gens. Einige dieser Mutationen, die durch genetischen Test oder Genotypisierung festgestellt werden können, verursachen dadurch Mukoviszidose, dass funktionsunfähige oder zu wenige CFTR-Proteine an der Zelloberfläche geschaffen werden. Die gestörte Funktion oder das Fehlen des CFTR-Proteins führt bei einigen Organen zu einem ungenügenden Ein- und Ausströmen von Salz und Wasser in die Zelle hinein bzw. aus dieser heraus. In der Lunge führt dies zur Ansammlung von krankhaft dickem, klebrigem Schleim, in dessen Folge chronische Lungeninfektionen mit fortschreitender Schädigung der Lunge bei vielen Patienten auftreten können, die schließlich zum Tode führen. Im Median versterben die Patienten Mitte bis Ende der dritten Lebensdekade.
Über ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) und die F508del-Mutation
Bei Menschen mit zwei Kopien der F508del-Mutation sind die Reifung und der Transport des CFTR-Proteins innerhalb der Zelle gestört, sodass kaum oder kein CFTR-Protein an die Zelloberfläche gelangt. Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation können durch einen einfachen Gentest leicht identifiziert werden.
ORKAMBI ist eine Kombination aus Lumacaftor, das am Prozessierungs- und Transportdefekt des F508del-CFTR-Proteins ansetzt, um die Menge reifer Proteine auf der Zelloberfläche zu erhöhen, sowie Ivacaftor, das die Funktion des CFTR-Proteins verbessert, nachdem es die Zelloberfläche erreicht hat. Lumacaftor/Ivacaftor ist als Tablette erhältlich und wird in der Regel zweimal täglich eingenommen.
Vollständige Produktinformationen entnehmen Sie bitte der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels unter www.ema.europa.eu.
Über Vertex
Vertex ist ein weltweit tätiges Biotechnologie-Unternehmen, das in wissenschaftliche Innovation investiert, um bahnbrechende Arzneimittel für Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen zu entwickeln. Neben den klinischen Entwicklungsprogrammen zur Mukoviszidose verfügt Vertex über mehr als ein Dutzend laufender Forschungsprogramme mit Schwerpunkt auf Mechanismen, die anderen schweren Erkrankungen zugrunde liegen.
Vertex wurde 1989 in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts gegründet und hat jetzt seinen Hauptsitz im Innovation District von Boston. Heute verfügt das Unternehmen über Forschungs- und Entwicklungsstandorte und Handelsniederlassungen in den USA, Europa, Kanada, Australien und Brasilien. Vertex wird immer wieder als einer der Spitzenarbeitgeber in der Branche gewürdigt und ist unter anderem acht Jahre in Folge von der Fachzeitschrift Science als Top Employer in den Biowissenschaften aufgeführt worden.
Besonderer Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter auch die Aussagen von Stuart Arbuckle im zweiten Absatz dieser Pressemitteilung. Obwohl Vertex davon ausgeht, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zutreffend sind, könnten eine Reihe von Faktoren dazu führen, dass die tatsächlichen Ereignisse oder Ergebnisse wesentlich von denen in solchen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen abweichen können. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem Risiken im Zusammenhang mit der Vermarktung von ORKAMBI und die anderen Risiken, die unter Risk Factors im Jahresbericht und den Quartalsberichten von Vertex aufgeführt sind, die bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereicht wurden. Vertex übernimmt ausdrücklich keinerlei Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, wenn neue Informationen vorliegen.
(VRTX-GEN)
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