ELSTREE, Inghilterra--(BUSINESS WIRE)--Bio Products Laboratory, Limited (BPL) ha reso noto oggi che l'Agenzia europea per i medicinali ha autorizzato l’immissione in commercio di Coagadex. Il farmaco è indicato per il trattamento e la profilassi di episodi di emorragia e per la gestione perioperatoria di pazienti affetti da deficit congenito del fattore X. Coagadex è il primo e unico trattamento specificamente approvato in Europa per questa rara malattia.1
Il deficit del fattore X è una rara e grave patologia causata da una carenza di proteina del fattore X nel sangue; questa proteina è di importanza cruciale nella coagulazione del sangue ed aiuta i pazienti a smettere di sanguinare. Le persone affette da deficit del fattore X sono maggiormente esposte al rischio di emorragia o subiscono emorragie eccessive o prolungate. Le persone gravemente affette da questo disturbo, solitamente bambini, presentano un rischio maggiore e potenzialmente letale di emorragia cerebrale, polmonare o gastrointestinale.2 Il deficit congenito del fattore X è un disturbo molto raro che interessa circa 700 pazienti in Europa.2
La prof.ssa Flora Peyvandi, Direttrice del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi, Professore di Medicina Interna presso l'Ospedale Maggiore IRCCS dell'Università di Milano, ha così commentato: “Fino ad oggi, abbiamo trattato il deficit del fattore X con infusioni di plasma o di un concentrato di fattori di coagulazione. Volevamo una terapia specifica per il fattore X per trattare questi pazienti così vulnerabili. Pertanto, l'approvazione di Coagadex nell'UE costituisce oggi un grande passo avanti per i pazienti”.
Il dott. Steve Austin, Direttore del Centro per l'emofilia del St George University Hospitals NHS Foundation Trust di Londra, ha così commentato: “Essendo stati coinvolti nel programma di sviluppo clinico di Coagadex, sono lieto che questa terapia sia stata finalmente approvata. Per la prima volta, i pazienti affetti da questa rara malattia emorragica possono ricevere una terapia specifica che si è dimostrata sicura ed efficace negli studi clinici".
Coagadex è stato approvato sulla base dei dati generati da due studi prospettici, multicentrici in aperto.3,4 Il primo studio ha coinvolto pazienti affetti da un deficit congenito del fattore X da moderato a grave che si sono sottoposti volontariamente al trattamento per episodi di emorragia spontanea o di natura traumatica.3 Gli endpoint primari di efficacia sono stati valori farmacocinetici, tra cui il tasso di recupero ed emivita, mentre gli endpoint secondari hanno incluso la valutazione complessiva dell'efficacia e il numero di infusioni necessarie per trattare un'emorragia.3
I criteri per il successo del trattamento sono stati soddisfatti nello studio e i parametri farmacocinetici sono stati coerenti con i dati in precedenza pubblicati.3 Il tasso medio complessivo di recupero è stato 2,0 UI/dl per UI/kg e l'emivita è stata di circa 30 ore.3 Nello studio si sono verificati 187 casi di emorragia valutabile, con pazienti che hanno giudicato il trattamento “ottimo” in 170 casi (91%), “buono” in 14 casi (7,5%) e “scarso” in 2 casi (1,1%).3
Inoltre, la maggior parte degli episodi emorragici (155/187 [82,9%]) è stata trattata con successo con una singola infusione di Coagadex.3
Due pazienti nello studio hanno riscontrato sei effetti collaterali considerati possibilmente associati al farmaco: due casi di spossatezza in un paziente, due casi di eritema nel punto d’infusione in un paziente, un caso di dolore nel punto d’infusione e uno di dolore alla schiena in due pazienti, rispettivamente.3 Non sono stati riscontrati altri effetti collaterali o effetti collaterali gravi associati al farmaco e nessun paziente è stato sospeso dallo studio a causa di effetti collaterali.3
Il secondo studio ha raccolto dati su due pazienti chirurgici che hanno ricevuto Coagadex in fase perioperatoria.4 Sono stati aggiunti i dati chirurgici relativi a tre pazienti partecipanti al primo studio, per un totale di cinque pazienti sottoposti a un totale di sette interventi chirurgici.4 In tutti gli interventi chirurgici, Coagadex è stato valutato dall'investigatore come eccellente per il controllo dell'emorragia durante e dopo l'intervento.4 Tutti i pazienti sottoposti ad interventi importanti presentavano una diagnosi di lieve deficit del fattore X (ossia livello di fattore X >5 UI/dl e < 20 UI/dl).4 Un paziente con deficit moderato e due con deficit grave sono stati sottoposti a interventi minori.4 Pazienti affetti da una patologia moderata o grave non sono stati sottoposti ad interventi importanti.4 Nel secondo studio, non si sono verificati effetti collaterali associati al trattamento nei pazienti chirurgici.4
In entrambi gli studi, gli effetti collaterali più comuni sono stati eritema nel punto d’infusione, dolore nel punto d’infusione, spossatezza e dolore alla schiena.3,4
“BPL vanta oltre 60 anni di esperienza nella produzione di prodotti a base di plasma ed è fiera dei successi che ha ottenuto fino ad oggi. Coagadex è il primo farmaco nel suo genere per questo raro disturbo della coagulazione. Questo successo è una dimostrazione del nostro impegno nei confronti dei pazienti in ambiti terapeutici tuttora insoddisfatti”, ha commentato John Perkins, CEO di BPL.
FINE
Informazioni su Bio Products Laboratory Limited
Bio Products Laboratory, Limited. (BPL) è uno dei principali produttori di terapie a base di proteine derivate dal plasma con sede centrale a Elstree, Inghilterra, e sede negli Stati Uniti a Durham, North Carolina. L'azienda, che esporta prodotti in più di 45 paesi, si avvale di oltre 60 anni di esperienza nello sviluppo e nella produzione di terapie plasma derivate, fin dalle proprie origini nel 1950, quando faceva parte del Lister Institute, e attualmente commercializza un'ampia gamma di prodotti, compresi fattori di coagulazione, immunoglobuline umane e albumina. BPL si impegna ad investire continuamente nella ricerca e nello sviluppo per mantenere la sua posizione cruciale di fornitore affidabile di prodotti di alta qualità a pazienti e operatori sanitari in tutto il mondo.
Note ai redattori
Informazioni su Coagadex
Coagadex è un farmaco derivato dal plasma umano e utilizzato come sostituto del normalmente presente fattore X di coagulazione in pazienti affetti da deficit congenito del fattore X. Nell'UE, Coagadex è indicato per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici e per la gestione perioperatoria di pazienti con deficit congenito del fattore X. La prima approvazione da parte della Food and Drug Administration statunitense (FDA) risale all'ottobre 2015. Attualmente Coagadex è oggetto di studio clinico su popolazione pediatrica.
Informazioni di prescrizione abbreviate
Consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) prima della prescrizione.
Presentazione:
Polvere e solvente per soluzione iniettabile, nominalmente confezioni da 250 UI e 500 UI. Circa 100 UI/ml di fattore X umano della coagulazione dopo ricostituzione con 2,5 ml (250 UI) o 5 ml (500 UI) di acqua sterile per iniezioni.
Indicazioni terapeutiche:
Trattamento e profilassi di episodi emorragici e gestione perioperatoria in pazienti affetti da deficit congenito del fattore X.
Posologia e metodo di somministrazione:
Solo per uso endovenoso.
Dose richiesta (UI) = peso corporeo (kg) x aumento del fattore X desiderato (UI/dl o % del valore normale) x 0,5.
Trattamento di episodi emorragici: 25 UI/kg al verificarsi dell'emorragia o prima dell'inizio previsto del ciclo mestruale. Ripetere ogni 24 ore fino all'arresto dell'emorragia.
Profilassi: 25 UI/kg prima dello svolgimento di attività fisica, visite dentistiche e profilassi secondaria di emorragie recidive. Ripetere secondo le necessità. Per periodi di profilassi più prolungati sono disponibili dati limitati, ma sono stati utilizzati dosaggi da 24,6 a 28 UI/kg una volta alla settimana o 25 UI ogni due settimane.
Gestione perioperatoria. Fase preoperatoria: aumento dei livelli plasmatici del fattore X a 70-90 UI/dl. Durante interventi importanti, si raccomandano un attento dosaggio terapeutico e controllo della durata. Fase postoperatoria: mantenimento dei livelli plasmatici del fattore X a un minimo di 50 UI/dl fino a quando il soggetto non sia più a rischio di emorragia a causa dell'intervento. I livelli plasmatici del fattore X post-infusione devono essere monitorati prima e dopo l'intervento per garantire il raggiungimento e il mantenimento dei livelli emostatici; l'emivita media è di 30,3 ore.
Somministrazione: dopo la ricostituzione, iniettare per via endovenosa alla velocità consigliata di 10 ml/minuto ma non più di 20 ml/minuto.
Controindicazioni:
Ipersensibilità al principio attivo o ad alcuno degli eccipienti.
Avvertenze speciali e precauzioni:
Possibili reazioni di ipersensibilità sono state osservate raramente in altre forme di emofilia; segni precoci comprendono angioedema, infiammazione nel punto di infusione, brividi, tosse, capogiri, febbre, vampate, orticaria generalizzata, cefalea, orticaria, ipotensione, sonnolenza, dolori all'apparato muscolo scheletrico, nausea, prurito, eritema, agitazione, tachicardia, oppressione toracica, formicolio, vomito, respiro sibilante. Con la somministrazione di prodotti preparati con plasma umano, il rischio di trasmissione di agenti infettivi, noti o non noti, non può essere totalmente escluso. I pazienti con deficit del fattore X potrebbero sviluppare anticorpi (inibitori) neutralizzanti al fattore X. Monitorare i pazienti per lo sviluppo di inibitori mediante osservazione clinica e analisi di laboratorio. Evitare di somministrare più di 60 UI/kg al giorno. Coagadex contiene fino a 0,4 mmol/mL (9,2 mg/ml) di sodio, che deve essere tenuto in considerazione se somministrato a pazienti che seguono una dieta iposodica.
Effetti indesiderati:
Comuni: dolori alla schiena, eritema al punto d’iniezione, dolore al punto d’iniezione, spossatezza. Frequenza non nota: non sono disponibili dati successivi all'immissione in commercio.
Overdose:
Un caso di overdose accidentale è stato segnalato negli studi clinici, in cui un soggetto ha ricevuto circa 80 UI/kg di Coagadex per il trattamento di un'emorragia. Non sono stati segnalati effetti collaterali in seguito a questo episodio. L'overdose comporta la possibilità di tromboembolia.
Precauzioni farmaceutiche: durata del prodotto a temperatura massima di 30oC: 3 anni. Non congelare.
Categoria: POM
Quantità di confezionamento: Ampolle nominali di 250 UI e 500 UI.
Titolare e numero di autorizzazione all'immissione in commercio: 250 UI EU/1/16/1087/001, 500 UI EU/1/16/1087/002. BPL, Bio Products Laboratory Limited, Dagger Lane, Elstree, Herts, WD6 3BX. U.K.
Data di preparazione: Marzo 2016
Effetti collaterali devono essere segnalati.
Informazioni
e moduli di segnalazione sono disponibili su www.mhra.gov.uk/yellowcard
Gli
effetti collaterali devono essere segnalati anche a BPL Medical
Department al numero
020 8957 2255 oppure all'indirizzo
adr@bpl.co.uk
▼Questo prodotto medicinale è soggetto a successivo monitoraggio: ciò consentirà la rapida identificazione di nuovi dati di sicurezza. I professionisti sanitari sono tenuti a segnalare reazioni collaterali sospette.
Bibliografia
1 Coagadex (fattore X della coagulazione umano) Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto. 2016
2 PK Gupta, Col H Kumar, S Kumar. Hereditary Factor X (Stuart-Prower Factor) Deficiency. MJAFI, Vol. 64, No. 3, 2008. http://medind.nic.in/maa/t08/i3/maat08i3p286.pdf [Ultimo accesso Gennaio 2016]
3 BPL-TEN01-0414, NCT00930176
4 BPL-TEN03-0514, NCT01086852
UK/CF/0316/0003 - Marzo 2016
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