COLUMBUS, Ohio--(BUSINESS WIRE)--Forge Biologics, un organisme de développement et de fabrication sous contrat orientée vers la thérapie génique, a annoncé aujourd'hui qu'il avait reçu des désignations supplémentaires et des commentaires réglementaires de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et de la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis, accélérant ainsi les capacités de fabrication de ses propres thérapies géniques AAV et celles de ses clients.
L'EMA a accordé à la société la désignation de médicament orphelin pour la thérapie génique FBX-101 en phase clinique, pour traiter des patients atteints de la maladie de Krabbe. Le FBX-101 est le premier traitement potentiel chez l'homme qui utilise un virus adéno-associé (AAV) administré par voie systémique pour transférer la version correcte du gène défectueux responsable d'une anomalie chez les patients atteints de la maladie de Krabbe, une maladie génétique rare et mortelle. Le FBX-101 avait déjà reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare par la FDA en début d'année.
« Le FBX-101 est le résultat de plus de 20 ans de recherche scientifique cherchant à comprendre les difficultés auxquelles doivent faire face les patients atteints d'une maladie évolutive après avoir subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques, la norme de soins actuelle », a déclaré Maria Escolar, D.M., directrice médicale de Forge. « Nous recrutons actuellement des patients pour notre essai clinique RESKUE pour administrer le FBX-101 et nous sommes heureux de la désignation de l'EMA permettant aux patients d'avoir également accès en Europe à cette approche thérapeutique potentiellement transformatrice ».
La société a également annoncé que la FDA avait transmis des commentaires positifs sur les procédés de fabrication d'AAV de Forge, notamment l'utilisation de ses plasmides de production exclusifs et sa banque maîtresse de cellules pour la fabrication de thérapies géniques conformes aux BPFa.
Forge a présenté des informations à la FDA sur sa lignée de cellules en suspension HEK293, Ignition Cells™, et son plasmide auxiliaire adénovirus, pEMBR™, et a reçu l'alignement de la FDA selon lequel ces technologies conviennent à la fabrication de produits pharmaceutiques cliniques conformes aux BPFa.
« Nous sommes très heureux que les outils développés chez Forge permettent d'accélérer et d'augmenter la production de thérapies géniques AAV conformes aux BPFa pour les patients. Nous sommes reconnaissants d'avoir eu un dialogue positif avec l'EMA et d'avoir obtenu un alignement avec la FDA sur l'adéquation de nos matériaux essentiels de production destinés à notre usage propre et à celui de nos clients », a déclaré Christopher Shilling, vice-président des affaires réglementaires et de la qualité. « Ces nouvelles technologies peuvent contribuer à atténuer les problèmes de sécurité actuels ayant trait aux matières premières essentielles utilisées dans les processus de production évolutifs d'AAV pour les programmes évoluant de la phase recherche à la phase clinique ».
Forge propose des services de fabrication et de développement d'AAV, « du concept à la phase clinique », afin d'accélérer les programmes de thérapie génique, de la phase préclinique à la phase clinique, grâce à des plateformes technologiques permettant une traçabilité complète de l'histoire des lignées cellulaires avant leur commercialisation potentielle.
À propos de Krabbe Disease
La maladie de Krabbe est une leucodystrophie pédiatrique rare qui touche environ 1 à 2,5 personnes sur 100 000 aux États-Unis et qui est une maladie à transmission autosomique récessive. La maladie de Krabbe est causée par des mutations de perte de fonction dans le gène de la galactosylcéramidase (GALC), une enzyme lysosomale responsable de la dégradation de certains types de lipides comme la psychosine. Sans GALC fonctionnel, la psychosine s'accumule et atteint des niveaux toxiques dans les cellules. La toxicité de la psychosine est la plus sévère dans les cellules de myéline qui entourent les nerfs dans le cerveau et dans le système nerveux périphérique, avec comme résultat la mort de ces cellules. La maladie se manifeste initialement par des retards de développement physique, une faiblesse musculaire et une irritabilité, puis évolue rapidement vers des difficultés de déglutition, des problèmes respiratoires et cognitifs, ainsi qu'une perte de vision et d'audition. Les cas d'apparition précoce ou « infantile » de la maladie de Krabbe provoquent habituellement le décès des patients âgés de 2 à 4 ans, alors que les cas d'apparition plus tardive ou « infantile tardive » ont une évolution plus variable de dégradation progressive. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour traiter la maladie de Krabbe.
À propos de FBX-101
Forge a développé le FBX-101 pour traiter les patients atteints de la maladie de Krabbe infantile. Le FBX-101 est une thérapie génique par virus adéno-associé (AAV), généralement administrée après une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Le FBX-101 délivre une copie fonctionnelle du gène GALC aux cellules du système nerveux central et périphérique. Il a été démontré que le FBX-101 corrige fonctionnellement la neuropathie centrale et périphérique et corrige les déficiences comportementales associées à la maladie de Krabbe dans des expérimentations animales, et qu'il améliore considérablement la durée de vie dans des expérimentations animales de la maladie. Cette approche a le potentiel de surmonter certains des problèmes de sécurité immunologique observés dans les thérapies géniques AAV traditionnelles.
À propos d'Orphan Designation
La désignation de médicament orphelin par l'EMA est conçue pour encourager le développement de nouveaux traitements pour des conditions rares (ne touchant pas plus de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne), qui mettent en danger la vie ou qui entraîne une invalidité chronique. Les médicaments tels que le FBX-101 qui répondent aux critères de la désignation de médicament orphelin par l'EMA, peuvent bénéficier de plusieurs incitations, notamment une extension de l'exclusivité commerciale, une assistance à l'élaboration du protocole et des frais potentiellement réduits pour les activités de réglementation. La désignation de médicament orphelin est délivrée par le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'EMA pour une utilisation au sein de l'Union européenne.
À propos de Forge Biologics
Forge Biologics est une entreprise hybride de fabrication sous contrat de thérapies géniques et de développement thérapeutique. La mission de Forge consiste à permettre l'accès à des thérapies géniques qui changent la vie et contribuer à les faire évoluer de concept à réalité. Forge dispose d'une installation de plus de 16 000 m2 à Columbus dans l'Ohio, The Hearth, qui est également son siège social. The Hearth est une installation BPFa, conçue sur mesure et dédiée à la fabrication de vecteurs AAV. Elle accueillera des services de fabrication de bout en bout afin d'accélérer les programmes de thérapie génique, de la phase préclinique aux phases clinique et commerciale. En adoptant une approche centrée sur les patients, Forge vise à accélérer les calendriers de ces médicaments transformateurs pour les patients qui en ont le plus besoin.
Pour de plus amples informations, veuillez visiter le site web https://www.forgebiologics.com.
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