Rhizen Pharmaceuticals、提携先に提供した資産のUmbralisib（UKONIQ™）が米国FDAより再発性／難治性のMZLおよびFLの成人患者の治療薬として迅速承認を取得と発表

• Umbralisib（UKONIQ™）は再発性／難治性の辺縁帯リンパ腫（MZL）および濾胞性リンパ腫（FL）の成人患者の治療薬として米国FDAより迅速承認を取得。
• Umbralisibは、次世代の新規PI3Kデルタ／CK1エプシロン阻害剤としてRhizen Pharmaceuticalsが発見、その後TGセラピューティクスがライセンスを取得して臨床開発を主導。
• Rhizenと子会社のAlembic Pharmaは、UKONIQの商業化に向けてTGセラピューティクスを製造者および供給パートナーとしてサポートする一方、RhizenはUmbralisibのインドでの登録と商業化を計画。

スイス・バーゼル--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- （ビジネスワイヤ） -- オンコロジー分野に傾注する臨床段階のバイオ製薬企業であるRhizen Pharmaceuticalsは本日、TGセラピューティクス（NASDAQ:TGTX）にライセンスした当社の新しい次世代PI3Kデルタ阻害剤Umbralisibが、下記を対象とした治療薬として米国FDAより迅速承認を受けたと発表しました。

• 過去に抗CD20ベースのレジメンを少なくとも1種類受けた再発性／難治性の辺縁帯リンパ腫（MZL）成人患者
• 過去に少なくとも3ラインの全身療法を受けた再発性／難治性の濾胞性リンパ腫（FL）成人患者

これらの適応症を対象とする迅速承認は、第2相UNITY-NHL試験（NCT02793583）の結果に基づいた優先審査（MZL）によるものです。MZLでは49%のORRと16%の完全奏功、FLでは43%のORRと3%の完全奏功がそれぞれ達成されました。Umbralisibは先に、MZLの治療薬としてブレークスルーセラピー指定（BTD）を、またMZLおよびFLの治療薬として希少疾病用医薬品指定（ODD）を受けています。

Umbralisibはホスホイノシチド3キナーゼ（PI3K）デルタおよびカゼインキナーゼ1（CK1）エプシロンを阻害する1日1回投与の新規次世代経口薬です。UmbralisibはRhizen Pharmaが発見し、その後2012年に新薬臨床試験開始届（IND）の段階でTGセラピューティクス（NASDAQ:TGTX)にライセンスしました（TGR 1202）。両社は2014年にライセンス契約を結び、その一環としてTGTXはUmbralisibの全世界的な権利を取得し、Rhizenはインドにおける商業化権を留保するとともに、製造・供給パートナーとなりました。

Rhizen PharmaceuticalsのSwaroop Vakkalanka社長兼最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「Umbralisibの承認は、MZLおよびFLの患者さんに新しい治療法の選択肢を提供するもので、Rhizenの創薬・医薬品開発能力を証明する偉業です。この承認は、成功実績を積むバイオテクノロジー企業としてのRhizenの長きにわたる取り組みにおける極めて重大な出来事であり、安全性と有効性を備え、医薬品開発の厳しさに耐えられる治療薬を発見・開発する当社チームの能力をありのままに示すものです。さらに当社はUmbralisibをインドの患者さんに届けることに意慾を燃やしており、同国での登録と承認に向けた活動を開始する計画です。」

Rhizen Pharmaceuticalsの会長でAlembic Pharmaceuticals Ltdのマネジングディレクターを務めるPranav Aminは、次のように述べています。「Rhizenにとってこの重要な節目となる歴史的な成果と、Umbralisibがインド人の科学者に発見された新規化合物（NCE）として初めて米国FDAの承認を取得したという事実を、当社は非常に誇りに思っています。当社はTGセラピューティクスおよびRhizen Pharmaと協力し、UKONIQ™を滞りなく確実に供給すべく傾倒しています。Umbralisibは、Rhizenの研究開発活動によって発見した初の資産であり、このたびの承認はRhizenの奥深いパイプラインと継続的な活動の他の部分の有望性を前もって示すものです。」

Umbralisibについて

Umbralisibは、ホスホイノシチド3キナーゼ（PI3K）デルタとカゼインキナーゼ1（CK1）エプシロンを阻害する経口薬として初にして唯一の医薬品です。PI3Kデルタは、細胞の増殖と生存、細胞分化、細胞間の輸送、免疫性を支える上で重要な役割を果たすことが知られており、正常B細胞と悪性B細胞の両方で発現します。CK1エプシロンは、オンコプロテイン翻訳のレギュレーターで、リンパ性悪性疾患を含むがん細胞の病因に関与しています。Umbralisibは、過去に抗CD20ベースのレジメンを少なくとも1種類受けた再発性／難治性の辺縁帯リンパ腫（MZL）成人患者の治療と、過去に少なくとも3ラインの全身療法を受けた再発性／難治性の濾胞性リンパ腫（FL）成人患者の治療を適応としています。これらの適応は、全奏功率に基づき、迅速承認の手続きを通じて承認されています。本適応の承認の継続には、確認試験での臨床的利点の検証と説明が条件となる可能性があります。UmbralisibまたはUKONIQ™の詳細情報はhttps://www.tgtherapeutics.com/prescribing-information/uspi-ukon.pdfでご確認いただけます。

Alembic Pharmaceuticals Ltdについて：

垂直統合型・研究開発型の製薬企業Alembic Pharmaceuticals Limitedは1907年以来、ヘルスケアの最前線に立ってきました。Alembicはインドに本社を置き、上場企業としてジェネリック医薬品を製造し世界各国で販売しています。Alembicの最先端の研究・製造施設は、米国FDAを含む多くの先進国の規制当局より認可を受けています。Alembicは、インドにおけるブランドジェネリックの大手です。Alembicの製品は、5000人を超える販売チームを通じて販売されており、医師や患者の間で有名となっています。

Alembicについての情報はhttp://www.alembicpharmaceuticals.com/からご覧いただけます。

(Reuters: ALEM.NS) (Bloomberg: ALPM) (NSE: APLL TD) (BSE: 533573)

Rhizen Pharmaceuticals A.G.について

Rhizen Pharmaceuticalsは革新的な臨床段階のバイオ製薬企業として、新規がん治療薬の創薬と開発に傾注しています。Rhizenは2008年の設立以来、数種のがんと免疫関連細胞経路を標的とする専有的な医薬品候補の多様なパイプラインを創出してきました。Rhizenはスイスのバーゼルに本社を置いています。詳細情報についてはwww.rhizen.comをご覧ください。

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