SOUTHBOROUGH, Mass. (États-Unis)--(BUSINESS WIRE)--Veristat, une organisation de recherche médicale (MRO) offrant une gamme complète de services, féliciteAlnylampour l'approbation par la FDA de l'ONPATTRO™ (patisiran), une injection de lipide complexe pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR) chez l'adulte.
"Au nom de l'ensemble de l'équipe de Veristat qui a aidé Alnylam à développer cette thérapie, nous sommes honorés d'avoir contribué à l'obtention par Alnylam de cette approbation du premier médicament de sa catégorie destiné aux patients atteints d'amylose hATTR, a déclaré le Dr John P. Balser, président et cofondateur de Veristat. Nous continuons à soutenir Alnylam dans ses efforts pour étendre l'approbation réglementaire de ce traitement à d'autres régions du monde."
Veristat a commencé à travailler avec Alnylam il y a plus de 11 ans pour l'aider à concevoir les études et à préparer le dossier de présentation d'un nouveau médicament de recherche (Investigational New Drug - IND) pour le patisiran. Notre collaboration s'est poursuivie pendant l'intégralité du programme du patisiran, y compris une étude de phase 2, une étude déterminante de phase 3, et une étude ouverte de prolongation de phase 3. Dans le cadre de ces essais, nos équipes ont fourni à Alnylam une aide dans les domaines suivants: biostatistiques et programmation clinique, analyse et conversion de données, coordination avec le Comité de surveillance et de suivi des données (Data Safety Monitoring Board - DSMB), rédaction médicale et soutien à la gestion de projet. Actuellement, Veristat assiste Alnylam dans le cadre de l'étude ouverte de prolongation et de la préparation de ses présentations réglementaires du patisiran à l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et médicaux (PMDA) et à d'autres agences sanitaires.
"Je suis reconnaissant du dévouement, de la passion et de l'expertise en matière d'essais cliniques mis en œuvre par l'équipe de Veristat au service d'Alnylam depuis le démarrage de ce programme, a déclaré le Dr Akshay Vaishnaw, président de la recherche et développement d'Alnylam. Veristat a accepté notre défi et sa collaboration a été déterminante pour le succès des essais cliniques qui ont nous ont permis d'obtenir l'approbation de l'ONPATTRO par la FDA américaine."
Veristat, qui est spécialisé et expérimenté dans ce domaine, se consacre entièrement à la mise au point, moyennant le développement clinique et la procédure de présentation réglementaire, de nouvelles thérapies pour les patients qui ne disposent pas de traitement ou pour lesquels seules des options thérapeutiques limitées sont disponibles. Plus de 30% des essais cliniques et près de 40 des projets de présentation que nos équipes ont soutenus concernent des indications pour des maladies rares, comme celles faisant l'objet des recherches d'Alnylam.
"L'équipe de Veristat est le partenaire enthousiaste d'Alnylam depuis plus de 11 ans. Nous sommes enchantés d'avoir contribué au succès des programmes de développement clinique d'Alnylam, a déclaré Patrick Flanagan, CEO de Veristat. Je félicite toute l'équipe d'Alnylam pour cette approbation décisive de l'ONPATTRO par la FDA."
Informations importantes en matière de sécurité concernant l'ONPATTRO:
Réactions liées à l'injection
Des réactions liées à
l'injection (RLI) ont été observées chez des patients traités avec
l'ONPATTRO. Dans le cadre d'une étude clinique contrôlée, 19% des
patients traités à l'ONPATTRO ont connu des RLI, contre 9% des patients
soumis à un placebo. Les symptômes les plus fréquents de réaction liée à
l'injection d'ONPATTRO sont les bouffées vasomotrices, les douleurs
dorsales et abdominales, les nausées, les dyspnées et les maux de tête.
Pour réduire le risque de RLI, les patients doivent recevoir une prémédication à base de corticostéroïdes, acétaminophènes et antihistaminiques (bloquants H1 et H2) au moins 60 minutes avant l'injection d'ONPATTRO. Pendant l'injection, contrôler l'éventuelle apparition de signes et symptômes de RLI. Si une RLI survient, envisager de ralentir ou d'interrompre l'injection et établir un protocole de gestion médicale selon le tableau clinique. Si l'injection est interrompue, envisager sa reprise à un rythme plus lent et uniquement si les symptômes se sont résorbés. En cas de RLI grave ou menaçant la vie du patient, l'injection doit être interrompue définitivement.
Diminution des concentrations sériques de vitamine A et
supplémentation recommandée
Le traitement à l'ONPATTRO
entraîne une baisse des concentrations sériques de vitamine A. Il est
conseillé d'administrer aux patients traités avec l'ONPATTRO une
supplémentation de vitamine A correspondant à l'apport journalier
recommandé. Ne pas administrer de doses supérieures à l'apport
journalier recommandé pour essayer de rétablir les concentrations
sériques de vitamine A normales pendant le traitement avec l'ONPATTRO,
car les concentrations sériques ne reflètent pas la quantité totale de
vitamine A présente dans l'organisme.
Les patients doivent être orientés vers un ophtalmologue s'ils présentent des symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A (par ex. héméralopie).
Effets indésirables
Les effets indésirables les plus
fréquemment constatés chez les patients traités avec l'ONPATTRO sont les
infections des voies respiratoires supérieures (29%) et les réactions
liées à l'injection (19%).
Pour toute information supplémentaire sur l'ONPATTRO, veuillez consulter le document intégral relatif à la prescription.
À propos de Veristat:
Veristatest un partenaire spécialisé de recherche clinique qui soutient les efforts des laboratoires biopharmaceutiques pour faire avancer leurs thérapies par le développement clinique et la procédure de présentation réglementaire. Notre travail a un impact clinique considérable et notre expertise de la présentation réglementaire est inégalée dans notre secteur. À ce jour, les équipes de Veristat ont travaillé sur plus de 70 projets de présentation réglementaire ayant abouti a plus de 40 approbations de présentation par diverses agences de réglementation dans le monde. Rien qu'au cours des 5 dernières années, les équipes de Veristat ont soutenu près de 8% des nouvelles entités moléculaires (NEM) approuvées par la FDA. Veristat vise à donner aux présentations, même les plus complexes, toutes les chances d'obtenir une conclusion réglementaire positive, afin que de nouvelles thérapies soient mises sur le marché pour améliorer et sauver des vies. Pour plus d'informations, visitez le site www.veristat.com.
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