Verheugende vorderingen| Gritgen Therapeutics voltooit inschrijving van patiënten voor eerste onderzoek dat op initiatief van de onderzoker wordt uitgevoerd naar gentherapie bij hemofilie A in China en bereikt mijlpaal van eerste patiënt die in...

Gritgen Therapeutics Achieved the First Patient Dosed in China Phase I Trial in Patients with Severe Hemophilia A. (Photo: Business Wire)

SUZHOU, China--()-- 

Verheugende vorderingen| Gritgen Therapeutics voltooit inschrijving van patiënten voor eerste onderzoek dat op initiatief van de onderzoker wordt uitgevoerd naar gentherapie bij hemofilie A in China en bereikt mijlpaal van eerste patiënt die in China een dosis kreeg toegediend in het Fase I-onderzoek met patiënten met ernstige hemofilie A

Gritgen Therapeutics Co., Ltd. (Gritgen), een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het ontdekken en ontwikkelen van innovatieve gentherapieproducten onder het motto ‘Great Science for Human Health’, heeft bekendgemaakt dat het bedrijf op 17 mei 2023 de inschrijving heeft voltooid van alle 12 patiënten in het op het initiatief van de onderzoeker uitgevoerde onderzoek naar GS1191, een innovatief gentherapieproduct voor de behandeling van hemofilie A (HA). GS1191 is nu het eerste middel waarvoor de inschrijving van patiënten voor een op initiatief van de onderzoeker uitgevoerd onderzoek in China is voltooid. Gritgen maakte tevens bekend dat de eerste patiënt een dosis toegediend heeft gekregen in het Chinese Fase I-onderzoek (Protocolnr. GS1191-0445-GTHA-CN01), waarin GS1191 wordt geëvalueerd bij patiënten met ernstige hemofilie A.

Het onderzoek dat op initiatief van de onderzoeker wordt uitgevoerd is een eenarmig, open-label klinisch onderzoek met toediening van een enkele dosis om de veiligheid en verdraagbaarheid van GS1191 te evalueren bij HA-patiënten ouder dan 18 jaar bij wie de activiteit van de endogene factor VIII (FVIII) lager was dan 1 IE/dl (<1%). Er zijn 12 patiënten met HA opgenomen in twee dosisgroepen (respectievelijk 6 in de groep 2E12 vg/kg en 6 in de groep 4E12 vg/kg). De laatste patiënt werd ingeschreven op 17 mei 2023. Alle ingeschreven patiënten zijn na de toediening op 9 augustus 2023 gedurende minstens 12 weken gevolgd. Voorlopige resultaten geven aan dat GS1191 de endogene FVIII-activiteit continu en aanzienlijk kan verbeteren. Alle ingeschreven patiënten ondervonden een significante vermindering van de jaarlijkse bloedingsratio (ABR) na toediening van GS1191-infusies. Momenteel vertonen alle patiënten die deelnamen aan de dosisgroep 4E12 vg/kg normale FVIII-activiteiten, waarbij er geen episoden van bloedingen zijn waargenomen na toediening. De meeste bijwerkingen die in dit op initiatief van de onderzoeker uitgevoerde onderzoek werden gemeld, hadden een ernstgraad van 1. Bij patiënten die een dosis toegediend kregen zijn geen bijwerkingen waargenomen van graad 3 of hoger, hetgeen wijst op een gunstig veiligheidsprofiel.

In januari van dit jaar werd goedkeuring voor een klinische onderzoek met GS1191 van het Center for Drug Evaluation (CDE) van de China National Medical Products Administration (NMPA). De IND-goedkeuring werd in januari 2023 verleend door NMPA. Dit multicenter, eenarmige, open-label Fase 1-onderzoek waarbij een enkele dosis werd toegediend was bedoeld om de veiligheid, de voorlopige werkzaamheid en het vectorkinetiekprofiel van een enkele intraveneuze infusie van GS1191 te evalueren op verschillende dosisniveaus bij patiënten met ernstig HA, en om de dosis te bepalen voor Fase 2/3 klinische onderzoeken op basis van het risico/batenprofiel voor patiënten. De eerste patiënt in het Chinese Fase 1-onderzoek heeft op 2 augustus 2023 een dosis toegediend gekregen.

Dr. Wu Fenglan, medeoprichter en CEO van Gritgen, merkte op: "Als het eerste vlaggenschipproduct voor gentherapie dat onafhankelijk door ons bedrijf is ontwikkeld, heeft GS1191 van Gritgen met succes de mijlpalen behaald van Eerste toediening aan een patiënt in het Fase I-onderzoeken en voltooiing van alle inschrijvingen voor het op initiatief van de onderzoeker uitgevoerde onderzoek. We hebben grote waardering voor de onderzoekers, patiënten en hun families, alsmede ons eigen team, voor het meewerken aan de realisatie van een effectieve en waardevolle behandeling voor HA-patiënten."

GS1191 is het eerste gentherapieproduct voor HA dat IND-goedkeuring heeft verkregen in China. Dr. Wu Fenglan merkt verder op: "De uitstekende veiligheids- en werkzaamheidsgegevens in het op initiatief van de onderzoeker uitgevoerde onderzoek hebben een enorm vertrouwen gewekt bij het gehele team. Gritgen zet zich in voor de ontwikkeling van innovatieve gentherapieproducten die een revolutie teweegbrengen op het gebied van de kwaliteit van leven van patiënten op genetisch niveau en die leiden naar een geheel nieuw klinisch behandelpatroon voor hemofilie A."

Over hemofilie

Hemofilie is een X-gebonden recessieve erfelijke bloedstoornis. Epidemiologie schat dat er in China ongeveer 120.000 patiënten met hemofilie zijn. Deze aandoening kan worden onderverdeeld in Hemofilie A (HA) en Hemofilie B (HB). HA is verantwoordelijk voor circa 85% van alle hemofiliepatiënten en is daarmee het meest voorkomende subtype. HA is het gevolg van mutaties in het gen dat FVIII codeert, waardoor een genetisch tekort aan stollingsfactor VIII ontstaat. HB vormt ongeveer 15% van alle gevallen van hemofilie en wordt veroorzaakt door mutaties in het F9-gen, resulterend in een genetisch tekort aan stollingsfactor IX. Factor VIII is groter dan factor IX, waardoor het moeilijker kan worden toegediend door middel van gentherapie. Als het lukt om succes te behalen met Factor VIII, betekent dit dat hetzelfde team technisch gezien ook in staat zou moeten zijn om succes te behalen met Factor IX.

De primaire manifestaties van hemofilie zijn spontane bloedingen of overmatig bloeden na lichte verwondingen. De standaard klinische behandeling voor hemofilie omvat vervangingstherapie met stollingsfactoren, waarvoor levenslang op regelmatige basis eiwitten moeten worden geïnjecteerd, wat een aanzienlijke economische last met zich meebrengt voor patiënten, hun families en de samenleving. Gentherapie is een geavanceerde technologie die het potentieel heeft om hemofiliepatiënten met één enkele injectie te genezen.

Over de GS1191-0445-injectie

GS1191 is een experimentele AAV-gentherapie voor de behandeling van hemofilie A. GS1191 kan het menselijke FVIII-gen in vivo opwekken in patiënten met hemofilie A en langdurige genexpressie bereiken via een enkele dosis toegediend via intraveneuze infusie, waardoor de endogene FVIII-activiteit wordt verhoogd en op de lange termijn in stand wordt gehouden. Het doel van deze innovatieve behandeling is een therapeutisch effect te bereiken met een enkelvoudige dosis en langdurige werkzaamheid door de onderliggende oorzaak aan te pakken en bloedingen te voorkomen.

GS1191 is het eerste gentherapieproduct dat IND-goedkeuring ontving van de NMPA, in januari 2023, en het eerste product waarvoor inschrijving van patiënten voor een op initiatief van de onderzoeker uitgevoerd onderzoek werd voltooid in China.

Over Gritgen

Gritgen, opgericht in 2019 door Dr. Yi Rao, een toonaangevend bedrijf op het gebied van biomedisch onderzoek in China, zet zich in onder het motto "Great Science for Human Health". Het bedrijf heeft onafhankelijk het wereldwijd toonaangevende, uiterst efficiënte GritPAC- en GritOcul-platform ontwikkeld. Door fundamenteel inzicht in genetica en biologie van ziekten te koppelen aan moderne technologieën in de moleculaire biologie, heeft Gritgen meerdere productontwikkeltrajecten opgezet voor zeldzame en veel voorkomende ziekten om aan onvervulde medische behoeften van patiënten te voldoen en de gezondheid van mensen in China en de rest van de wereld te verbeteren.

Recent nieuws: Gritgen Therapeutics opent commerciële GMP-faciliteit in Suzhou, China

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

聯絡人

Jiaojiao Xu
PR Manager
Tel: 86+15738823028
E-mail: jiaojiao.xu@gritgen.com

聯絡人

Jiaojiao Xu
PR Manager
Tel: 86+15738823028
E-mail: jiaojiao.xu@gritgen.com