LFB gibt FDA-Zulassung von SEVENFACT® bekannt – einem neuen rekombinanten Gerinnungsfaktor VIIa zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren

LES ULIS, Frankreich--(BUSINESS WIRE)--Wie LFB heute mitteilte, hat die US-amerikanische Arzneimittelaufsichtsbehörde FDA den BLA-Antrag 2061 (Biologics License Application) für die Zulassung von SEVENFACT®, einem neuen rekombinanten Gerinnungsfaktor VIIa [Gerinnungsfaktor VIIa (rekombinant)-jncw] zur Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren (neutralisierenden Antikörpern) als biopharmazeutisches Produkt genehmigt. Eine exklusive Lizenz für die Vermarktung des Produkts in den USA und Kanada wurde an HEMA Biologics, ein Joint Venture von LFB und US WorldMeds, vergeben.

Denis Delval, Chairman und CEO bei LFB, erklärt: „Wir sind sehr zufrieden mit der FDA-Zulassung von SEVENFACT^®, die eine neue Behandlungsoption für Hämophilie-Patienten schafft. Diese Zulassung bestätigt eine innovative Technologie von LFB. Wir werden nun auf die Zulassung von SEVENFACT^® in Europa und anderen wichtigen Märkten hinarbeiten, um den Patienten diese therapeutische Option bereitstellen zu können.“

Hämophilie A oder B

Hämophilie A oder B ist eine erblich bedingte Blutungsstörung, die durch eine Funktionsstörung oder einen Mangel des Gerinnungsfaktors (F) VIII bzw. IX hervorgerufen wird. Menschen mit Hämophilie können nach einer Verletzung oder Operation länger bluten als andere. Bei ihnen können auch spontane Blutungen in Muskeln, Gelenken und Organen auftreten, die potenziell lebensbedrohlich sind. Menschen mit Inhibitoren sprechen möglicherweise nicht auf eine Faktorersatztherapie an. Nach Angaben der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) leiden in den USA schätzungsweise 20.000 Menschen an Hämophilie¹. Blutungsepisoden bei diesen werden entweder durch eine bedarfsabhängige Therapie oder eine Prophylaxe mit Produkten, die FVIII oder FIX enthalten, behandelt. Wenn sich bei den Betroffenen jedoch Inhibitoren für FVIII oder FIX entwickeln, kann die Behandlung von Blutungsepisoden mit FVIII- oder FIX-Produkten unter Umständen ihre Wirksamkeit verlieren. Unter diesen Bedingungen fördert die Verabreichung von Produkten wie SEVENFACT^®, die die durch Inhibitoren blockierten Faktoren VIII und IX umgehen, die Gerinnungsbildung und Blutstillung.

Über SEVENFACT®

SEVENFACT® ist eine innovative rekombinante Form des menschlichen Faktors VIIa (rhFVIIa). Diese neue biologische Einheit wird mit der proprietären, zukunftsweisenden Technologie rPRO™ von LFB hergestellt.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von SEVENFACT^® wurde anhand der Daten einer klinischen Studie ermittelt, in der 27 Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren untersucht wurden, die die Behandlung von 465 leichten oder moderaten sowie drei schweren Blutungsepisoden beinhaltete. Die Wirksamkeit der Behandlung wurde 12 Stunden nach Verabreichung der Anfangsdosis evaluiert. Der Anteil der leichten oder moderaten Blutungsepisoden, die mit der niedrigeren Dosis von 75 mcg/kg und der höheren Dosis von 225 mcg/kg erfolgreich behandelt wurden (wobei die Blutungsepisode keine weitere Behandlung und keine Verabreichung von Blutprodukten erforderte und mehr als 12 Stunden nach der Anfangsdosis keine Zunahme der Schmerzen berichtet wurde), betrug etwa 86 Prozent. Im Rahmen der Studie wurden auch drei schwere Blutungsepisoden beobachtet, die mit der höheren Dosis erfolgreich behandelt wurden.

Eine weitere Studie untersuchte die Sicherheit und Pharmakokinetik von drei eskalierenden Dosierungsschemata von SEVENFACT^® an 15 Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B mit oder ohne Inhibitoren. Die Ergebnisse dieser Studie wurden zur Auswahl einer der beiden Dosen 75 mcg/kg und 225 mcg/kg verwendet, die in der oben beschriebenen Studie evaluiert wurden.

Die häufigsten Nebenwirkungen von SEVENFACT^® waren Kopfschmerzen, Schwindel, Beschwerden an der Infusionsstelle, infusionsbedingte Reaktionen, Hämatome an der Infusionsstelle und Fieber.

Nach der Verabreichung von SEVENFACT^® können schwerwiegende arterielle und venöse thrombotische Ereignisse auftreten. Es liegen nur begrenzte Informationen über die Sicherheit von SEVENFACT^® bei Patienten mit einer Vorgeschichte arterieller oder venöser thromboembolischer Erkrankungen vor, da diese Patienten von den SEVENFACT^®-Studien ausgeschlossen wurden.

SEVENFACT^® ist bei Patienten mit bekannter Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Kaninchen oder Kaninchenproteine kontraindiziert.

Weitere Informationen finden Sie in der FDA-Pressemitteilung: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors

Über LFB
LFB ist eine biopharmazeutische Gruppe, die Plasmaderivate und rekombinante Proteine zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten entwickelt, herstellt und vermarktet. LFB wurde 1994 in Frankreich gegründet und gehört zu den führenden europäischen biopharmazeutischen Unternehmen, die aus Blut gewonnene Therapeutika vornehmlich an Krankenhäuser liefern und das Ziel verfolgen, Patienten in drei Segmenten Behandlungsoptionen anzubieten: Immunologie, Hämostase und Intensivmedizin.
LFB vermarktet derzeit 15 Produkte in mehr als 30 Ländern.
Nähere Informationen sind verfügbar unter www.groupe-lfb.com .

Über HEMA Biologics, LLC
HEMA Biologics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Louisville, US-Bundesstaat Kentucky. HEMA Biologics hält die Vermarktungs- und Vertriebsrechte für SEVENFACT® in den USA und Kanada. HEMA Biologics ist stolz auf das Erbe von LFB, dem Entwickler und Hersteller von SEVENFACT®.
Das Unternehmen widmet sich den Bedürfnissen von Patienten mit seltenen Blutungserkrankungen, unterstützt die Ärzte-Community, die diese Patientengruppe behandelt, und bringt wirksame Produkte und Dienstleistungen auf den Markt, die zur Verbesserung ihrer Lebensqualität beitragen.
Weitere Informationen sind verfügbar unter https://hemabio.com/.

¹ Quelle: https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/data.html

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