LACHEN, Suiza--(BUSINESS WIRE)--Octapharma anunció que hoy la presentación de una actualización del plan de desarrollo clínico y los datos preclínicos con SubQ-8 en un simposio científico, en el marco del 27mo congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) en Melbourne (Australia). SubQ-8 combina simoctocog alfa, un FVIII recombinante derivado de línea celular humana, con un dímero fragmento de VWF recombinante producido en línea celular humana. Se trata de un enfoque innovador para facilitar la absorción del FVIII subcutáneo en la circulación.
Larisa Belyanskaya, jefa de la Unidad de Negocios Internacionales de Hematología de Octapharma, afirmó: “Nos complace compartir los datos y los planes de desarrollo clínico más recientes de SubQ-8 con la comunidad hemofílica en el congreso de la ISTH. Creemos que la administración subcutánea de FVIII puede cumplir un papel importante para ayudar a que los pacientes reciban un posible tratamiento de vanguardia para la hemofilia A. También estamos muy contentos con los promisorios datos preclínicos de SubQ-8 y con su recepción dentro de la comunidad hemofílica”.
Olaf Walter, miembro de la junta directiva de Octapharma, agregó: “Octapharma tiene el compromiso de mejorar las vidas de los pacientes con trastornos de coagulación, y nos enorgullece desarrollar un producto con este potencial de solucionar una de las principales necesidades de las personas que padecen hemofilia A. El congreso de la ISTH coincide con la inscripción del primer paciente en un estudio de fase I/II de SubQ-8 en pacientes que anteriormente fueron tratados para la hemofilia A, un hito clave en el desarrollo clínico de este producto médico”.
El simposio, titulado “El futuro de la hemofilia A: SubQ-8, un nuevo desarrollo de FVIII subcutáneo basado en Simoctocog Alfa”, planteó de qué manera SubQ-8 puede solucionar las necesidades a largo plazo de las personas que padecen hemofilia A. La administración intravenosa periódica de FVIII representa una carga considerable para las personas con hemofilia A y sus familias. Las vías de administración alternativas pueden ayudar a reducir esta carga y a mejorar la adherencia a la profilaxis.
Andreas Tiede (Escuela Médica de Hannover, Alemania) lideró el simposio y explicó la relevancia de SubQ-8 dentro del campo terapéutico de la hemofilia A, que está en permanente avance. Robert Sidonio (Escuela Universitaria de Medicina Emory y Centro de Cáncer y Trastornos de la Sangre Aflac de Atlanta, EE. UU.) habló sobre el uso de la terapia de FVIII como enfoque natural para la restauración de la coagulación de sangre en la hemofilia A. Repasó los beneficios comprobados de la profilaxis temprana con FVIII, como la protección contra el desarrollo de inhibidores y hemorragias intracraneanas, el menor riesgo de daños en las articulaciones a largo plazo y los desafíos de la administración intravenosa.
Guido Kohla (Investigación y Desarrollo de Octapharma en Berlín, Alemania) explicó la lógica detrás del desarrollo de SubQ-8 y el desafío de lograr la suficiente biodisponibilidad de FVIII después de la infusión subcutánea. Los datos en los modelos animales preclínicos demostraron una alta biodisponibilidad de FVIII después de la administración subcutánea de SubQ-8, y una prolongación mayor a 3 veces de la vida media de FVIII en comparación con la administración exclusiva de FVIII.
Andreas Tiede (Escuela Médica de Hannover, Alemania) se refirió a la inmunogenicidad de la terapia administrada de forma subcutánea o intravenosa, y llegó a la conclusión de que no existe evidencia para una diferencia de riesgo entre vías de administración. Se ha estudiado la inmunogenicidad de SubQ-8 en ratones, donde se demostró un desarrollo más lento de los anticuerpos que combaten a FVIII después de la administración subcutánea de SubQ-8 en comparación con la administración intravenosa de FVIII en un entorno preclínico.
El programa de desarrollo clínico para SubQ-8 fue presentado por Sigurd Knaub (Octapharma AG, Lachen, Suiza). El primer paciente está a punto de inscribirse en un estudio de fase I/II para evaluar la seguridad y la farmacocinética de SubQ-8 en pacientes que anteriormente fueron tratados para la hemofilia A, y los resultados de este estudio determinarán la dosificación de SubQ-8 en futuros estudios de fase III en adultos y niños.
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hereditario ligado al cromosoma X causado por la deficiencia de factor VIII, que si se deja sin tratar lleva a la aparición de hemorragias en los músculos y las articulaciones y, como consecuencia, a artropatía y morbilidad grave. El tratamiento profiláctico con reemplazo del FVIII reduce la cantidad de episodios hemorrágicos y el riesgo de sufrir lesiones permanentes en las articulaciones. Este trastorno afecta a uno de cada 5000 a 10 000 hombres en todo el mundo. A nivel mundial, el 75 % de los casos de hemofilia quedan sin diagnosticar o sin tratar. El desarrollo de anticuerpos neutralizantes del FVIII (inhibidores del FVIII) contra el FVIII administrado por infusión representa la complicación más grave del tratamiento. Actualmente, según los informes, el riesgo acumulado de desarrollar inhibidores del FVIII asciende al 39 %.
Acerca de Octapharma
Nuestra visión en Octapharma es: «Nuestra pasión nos impulsa a encontrar nuevas soluciones para la salud que mejoran la vida». Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo. Desarrolla y produce proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas. Como empresa familiar, Octapharma cree que invertir marca la diferencia en la vida de las personas y lo ha estado haciendo desde 1983; porque lo llevamos en la sangre. Nuestros valores de empresa son el sentido de responsabilidad, la integridad, el liderazgo, la sostenibilidad y el espíritu emprendedor.
En 2018, el Grupo obtuvo ingresos por 1800 millones de euros, un ingreso de explotación de 346 millones de euros y realizó inversiones de capital y en I+D por 240 millones de euros para asegurar la prosperidad futura. Octapharma emplea a 8314 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 115 países con productos en tres áreas terapéuticas:
- Hematología (trastornos de coagulación)
- Inmunoterapia (trastornos inmunológicos)
- Cuidados críticos
Octapharma posee siete centros de investigación y desarrollo y seis plantas de producción de última generación en Austria, Francia, Alemania, México y Suecia.
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