OAKVILLE, Ontario--(BUSINESS WIRE)--Sobi, une société biopharmaceutique internationale avant-gardiste spécialisée dans les maladies rares et difficiles à traiter, a annoncé aujourd’hui que le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a recommandé le remboursement d’OrfadinMD (nitisinone) pour le traitement des adultes et des enfants atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1 (TH-1) en association avec un régime alimentaire restrictif en tyrosine et en phénylalanine, si certains critères sont satisfaits. Cette recommandation représente une étape importante vers l’accès à Orfadin pour les patients canadiens. Sobi a l’intention de continuer à prendre les mesures nécessaires pour s’assurer qu’Orfadin demeure accessible pour les patients canadiens.
L’utilisation d’Orfadin, en association avec un régime alimentaire restrictif en tyrosine et en phénylalanine pour traiter la TH-1, est approuvée dans plusieurs pays à l’échelle internationale. La TH-1, un trouble génétique rare qui peut entraîner des complications hépatiques, rénales et neurologiques, est fatale dans la plupart des cas si elle n’est pas traitée. Depuis des décennies, Sobi permet aux patients canadiens atteints de la TH-1 d’avoir accès à Orfadin grâce au Programme d’accès spécial de Santé Canada. L’entreprise a mis sur pied une filiale canadienne en 2015 et Santé Canada a approuvé Orfadin à la fin de 2016. Sobi offre présentement différentes possibilités de dosage au Canada, y compris des capsules de 2 mg, de 5 mg, de 10 mg et de 20 mg, ainsi qu’une forme de suspension buvable de 4 mg/ml.
« Depuis la mise sur pied de la filiale canadienne de Sobi en 2015, notre équipe s’est engagée à assurer l’accès durable à Orfadin pour la communauté canadienne atteinte de la TH-1. L’accès durable signifie qu’un médicament est approuvé et remboursé dans un pays, ce qui aide à assurer l’approvisionnement régulier et est particulièrement important pour les médicaments comme Orfadin où l’administration quotidienne pourrait être essentielle pour la santé des patients tout au long de leur vie », explique Bob McLay, vice-président et directeur général de Sobi Canada inc. « Cette recommandation de remboursement en faveur d’Orfadin constitue non seulement un pas vers le remboursement en vertu de régimes d’assurance médicaments, mais également vers l’accès durable à Orfadin pour tous les patients canadiens atteints de la TH-1. »
La recommandation positive émise par le Programme commun d’évaluation des médicaments repose sur la condition qu’Orfadin soit prescrit par un médecin ayant de l’expérience en diagnostic et en prise en charge de la TH-1 et que les négociations sur le prix aient pu être menées à bien. La recommandation reconnaît une association entre le nitisinone plus un traitement diététique et une survie améliorée par rapport à un traitement diététique seul. Le nitisinone a aussi été lié à un risque réduit d’insuffisance hépatique, moins de greffes de foie, un risque inférieur de carcinome hépatocellulaire, moins de crises porphyriques et moins de complications aiguës de la TH-1 par rapport à un traitement diététique seul. De plus, le rapport a pris en considération la rétroaction des patients sur l’importance de l’accessibilité universelle et de la disponibilité permanente du nitisinone pendant toute transition vers les régimes d’assurance médicaments au Canada et tout au long de la vie des patients atteints de la TH-1. Le CCEM a également souligné que les compétences qui n’effectuent pas de dépistage néonatal pour la TH-1 pourraient aussi envisager le rapport coût-efficacité de l’introduction d’un tel dépistage, facilitant ainsi l’identification précoce des patients admissibles.
L’ACMTS est un organisme indépendant sans but lucratif dont le mandat est de fournir aux décideurs du système de santé canadien des preuves objectives leur permettant de prendre des décisions éclairées concernant l’usage optimal des médicaments, des dispositifs médicaux, des diagnostics et des procédures du système de soins de santé.
À propos de la tyrosinémie héréditaire (TH-1)
Les personnes atteintes de la tyrosinémie héréditaire de type 1 (TH-1) ont une difficulté à décomposer un acide aminé appelé tyrosine. Des produits dérivés toxiques se forment et s’accumulent dans le corps, ce qui peut mener à des complications hépatiques, rénales et neurologiques. Dans la plupart des cas, la TH-1 est fatale si elle n’est pas traitée. Environ 1 000 personnes partout dans le monde ont été identifiées comme vivant avec la TH-1 à ce jour. Environ 10 pour cent de ces patients vivent au Canada.
À propos d’OrfadinMD
OrfadinMD (nitisinone) bloque la décomposition de la tyrosine, réduisant ainsi la quantité de produits dérivés toxiques de tyrosine dans le corps. Les patients doivent suivre un régime spécial en association avec un traitement par Orfadin, puisque la tyrosine n’est pas décomposée adéquatement. Orfadin est la propriété exclusive de Sobi qui assure sa mise au point et sa disponibilité dans le monde. Pour obtenir les renseignements posologiques européens complets, veuillez visiter le site Web de l’EMA. Pour obtenir les renseignements posologiques américains complets, veuillez consulter le www.orfadin.com. Les renseignements posologiques canadiens complets se trouvent sur le site Web nord-américain de Sobi.
À propos de SobiMC
SobiMC est une société de soins de santé internationale spécialisée dédiée aux maladies rares. Notre vision est d’être reconnus comme un leader mondial en fournissant l’accès à des traitements novateurs qui font une grande différence pour les personnes atteintes de maladies rares. Le portfolio de produits est principalement axé sur les traitements de l’hémophilie et les soins spécialisés. L’établissement de partenariats dans le développement et la commercialisation de produits de soins spécialisés constitue un élément clé de notre stratégie. Sobi est une pionnière en biotechnologie avec des capacités de calibre mondial en biochimie des protéines et en fabrication de produits biologiques. En 2017, Sobi a réalisé un chiffre d’affaires de 6,5 milliards SEK, avec environ 850 employés. L’action (STO:SOBI) est inscrite au NASDAQ Stockholm. Pour en savoir davantage, visitez www.sobi.com et www.sobi-northamerica.com.
