CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE), ein Biotech-Unternehmen mit klinischen Entwicklungsprodukten, das sich der Entwicklung von potenziell transformativen Genetherapien für schwerwiegende Erbkrankheiten und auf T-Zellen basierende Immuntherapien für Krebspatienten verschrieben hat, gab heute erste Interimsdaten aus der laufenden Phase-3-Studie Northstar-2 (HGB-207) zurGentherapie LentiGlobin bei Patienten mit transfusionsabhängiger ß-Thalassämie (TDT) mit Non-β0/β0-Genotypen bekannt. Diese Daten werden von Mark Walters, M.D., UCSF Benioff Children’s Hospital, Oakland (Kalifornien), in einem mündlichen Vortrag am Samstag den 25. Juni auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Madrid (Spanien) präsentiert.
„Northstar-2 ist unsere erste Studie, die unser verbessertes Herstellungsverfahren für die Gentherapie LentiGlobin verwendet, dessen Ziel eine Erhöhung der Vektorkopienzahl und des Prozentsatzes der transduzierten Zellen ist. Der erste in dieser Studie behandelte Patient veranschaulicht die vielversprechende Zukunft der Gentherapie, die das Absetzen von Bluttransfusionen ungefähr einen Monat nach der Behandlung ermöglicht und sechs Monate nach der Behandlung eine normale Hämoglobinproduktion erzielt‟, sagte David Davidson, M.D., Chief Medical Officer, bluebird bio. „Diese ersten Ergebnisse legen nahe, dass der verbesserte Herstellungsprozess zu durchgängig höheren Vektorkopienzahlen (VCN) des Medikaments sowie lentiviralen vektorpositiven Zellen (LVV+) führt, die mit einer höheren Produktion von HbAT87Q in Zusammenhang stehen und letztendlich die bekannte Variabilität unter den Patienten beseitigen könnte.‟
„Obwohl es sich um erste Daten handelt, so unterstreichen diese doch, dass es immer mehr evidenzbasierte Erkenntnisse gibt, die darauf hinweisen, dass LentiGlobin möglicherweise einen transformativen Nutzen für Patienten mit TDT bietet‟, sagte Alexis Thompson, MD, MPH, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago (Illinois) und eine leitende Prüfärztin in der Studie. „Patienten mit TDT unterliegen einem belastenden Kreislauf von Transfusion und Chelatstherapie.Für diese Patienten könnte die Gentherapie mit LentiGlobin eine langfristige Lösung mit einer einmaligen Behandlung bieten, die viele der Komplikationen des derzeitigen Behandlungsparadigmas behebt.‟
Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie mit LentiGlobin für transfusionsabhängige β-Thalassämie-Patienten mit Non-β0/β0 -Genotypen: Die Northstar-2-Studie (HGB-207) (Zusammenfassung S814)
Die Northstar-2-Studie ist eine laufende offene, internationale, multizentrische, Phase-3-Einzeldosisstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie LentiGlobin zur Behandlung von Patienten mit TDT mit Non-β0/β0-Genotypen. Zum Stichtag 2. Juni 2017 wurde das Arzneimittel für sechs Patienten hergestellt. Die mittlere DP VCN für diese Patienten betrug 3,0 (Spanne: 2,4 – 4,0), verglichen mit einer mittleren DP VCN von 0.7, (Spanne: 0,3 – 1,5) in Northstar. Die Ergebnisse der behandelten Patienten im Alter von 20 - 22 Jahren zum Stichtag 2. Juni 2017 umfassten die folgenden:
Patient 1 | Patient 2 | Patient 3 | ||||||||||
DP VCN in jeder Produktcharge (Kopien/Diploid-Genom) | 2,9 | 2,4 | 3,2, 2,4 | |||||||||
LVV+ Zellen | 77 % | 53 % | 77 %, 82 % | |||||||||
CD34+ Zelldosis (x106/kg) | 7,0 | 13,6 | 8,1 | |||||||||
HbAT87Q (g/dl; beim letzten Nachbeobachtungstermin) | 9,5 | 1,6 | 4,6 | |||||||||
Gesamthämoglobin | 13,3 | Nicht gemeldet | Nicht gemeldet | |||||||||
Tage seit der letzten Transfusion | 140 | Nicht gemeldet | Nicht gemeldet | |||||||||
Nachbeobachtung | 6 Monate | 3 Monate | 2 Monate | |||||||||
- Nachbeobachtung bei Patienten 2 und 3 war hinsichtlich Gesamthämoglobin oder Tagen seit der letzten Transfusion nicht ausreichend, um klinisch relevant zu sein.
- Das bisherige Sicherheitsprofil scheint mit dem der autologen Transplantation vergleichbar zu sein. Es wurden keine Arzneimittel-bezogenen unerwünschten Ereignisse Grad 3 oder höher beobachtet.
Über Northstar-2 (HGB-207)
Northstar-2 ist eine globale
multizentrischen Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und
Wirksamkeit von LentiGlobin bei der Behandlung von Patienten mit
transfusionsabhängiger Beta-Thalassemie und Non-β-0/β0-Genotypen.
Für diese Studie wurde der Herstellungprozess verbessert, bei dem die
Zellen des Patienten mit dem lentiviralen Vektor LentiGlobin
transduziert werden, um die Vektorkopienzahl sowie den Prozentsatz der
erfolgreich transduzierten Zellen zu erhöhen.
Ziel der Studie ist die Rekrutierung von 15 erwachsenen und jugendlichen Patienten sowie 8 pädiatrischen Patienten. Der primäre Endpunkt der Studie ist der Anteil der behandelten Patienten, die der Definition von „Transfusionsabhängigkeit‟ entsprechen, die als Gesamthämolobinspiegel von mindestens 9 g/dl ohne jegliche Transfusion von roten Blutkörperchen (RBC) für einen zusammenhängenden Zeitraum von mindestens 12 Monaten während der Studie definiert wird.
Über TDT
Transfusionsunabhängige β-Thalassämie (TDT), auch
als Thalassämia major oder Cooley-Anämie bezeichnet, ist eine erbliche
Blutkrankheit, die innerhalb der ersten Lebensjahre tödlich verlaufen
kann, wenn sie nicht behandelt wird.
Trotz der Fortschritte in der Unterstützung des konventionellen Krankheitsmanagements, das aus häufigen und lebenslangen Bluttransfusionen und einer Einsen-Chelat-Therapie besteht, gibt es noch beträchtlichen ungedeckten medizinischen Bedarf, einschließlich des Risikos erheblicher Morbidität und frühzeitiger Mortalität. Zurzeit besteht die einzige fortschrittliche Option zur Behandlung von TDT in einer allogenen Knochenmarktransplantation (hämatopoetische Stammzelltransplantation, HSZT). Zu den Komplikationen einer allogenen Blutstammzelltransplantation gehört ein beträchtliches Risiko von behandlungsbedingter Sterblichkeit, Transplantatversagen, Graft-versus-Host-Disease und opportunistischen Infektionen, besonders bei Patienten, die sich einer nicht von Geschwistern stammenden allogenen HSCT unterziehen.
Über bluebird bio, Inc.
Mit seinen Lentivirus-basierten
Gentherapien, Expertise im Bereich der T-Zellen-Immuntherapien sowie bei
der Genomeditierung (“gene editing“) hat bluebird bio eine integrierte
Produktplattform mit einer Vielzahl möglicher Anwendungen für
schwerwiegenden Erbkrankheiten und Krebs geschaffen. Die klinischen
Programme der Gentherapie von bluebird bio umfassen seinen
Produktkandidaten Lenti-D™, derzeit Gegenstand einer Phase-2/3-Studie
mit dem Namen Starbeam-Studie für die Behandlung von zerebraler
Adrenoleukodystrophie, sowie seinen Produktkandidaten LentiGlobin™,
derzeit Gegenstand von vier klinischen Studien zur Behandlung von
transfusionsabhängiger β-Thalassemie und schwerer Sichelzellenanämie.
Die Onkologie-Pipeline von bluebird bio baut auf der führenden Position
des Unternehmens in der Übertragung von lentiviralen Genen und der
T-Zellen-Technik auf, bei der der Schwerpunkt auf der Entwicklung
neuartiger T-Zellen-basierter Therapien, einschließlich chimären
Antigen-Rezeptor(CAR T)- und T-Zellen-Rezeptor(TCR)-Therapien, liegt.
bb2121, das führende onkologische Programm von bluebird bio, ist ein
Anti-BCMA-CAR T-Programm in Kooperation mit Celgene.. bb2121 wird
zurzeit in einer Phase-1-Studie für die Behandlung des wiederkehrenden
oder refraktären multiplem Myelom untersucht. bluebird bio verfügt
zusätzlich über Forschungsprogramme zum Einsatz von
MegaTAL/Homing-Endonuklease-Genbearbeitungstechnologien, die über das
Potenzial verfügen, in der gesamten Produktpipeline des Unternehmens
eingesetzt zu werden.bluebird bio verfügt über Standorte in Cambridge,
Massachusetts, Seattle, Washington und Europa.
Zukunftsbezogene Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält
„zukunftsbezogene Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation
Reform Act von 1995, einschließlich Aussagen hinsichtlich der
Forschungs-, Entwicklungs-, Herstellungspläne und der geplanten
Beantragung einer behördlichen Zulassung für seinen Produktkandidaten
LentiGlobin zur Behandlung von transfusionsabhängiger ß-Thalassämie und
schwerer Sichelzellenanämie, sowie Aussagen darüber, ob Änderungen des
Herstellungsverfahrens für LentiGlobin zu besseren
Behandlungsergebnissen bei transfusionsabhängiger ß-Thalassämie und
schwerer Sichelzellenanämie führen und die langfristige Wirksamkeit der
Behandlung mit LentiGlobin erhöhen. Alle zukunftsbezogene Aussagen
beruhen auf aktuellen Erwartungen des Managements im Hinblick auf
zukünftige Ereignisse und unterliegen zahlreichen Risiken und
Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die zukünftigen Ergebnisse
von den hier dargelegten oder in zukunftsbezogenen Aussagen implizierten
Ergebnissen erheblich abweichen und diese nachteilig beeinflussen. Zu
diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderen insbesondere die
Gefahr, dass die vorläufigen positiven Wirksamkeits- und
Sicherheitsergebnisse aus unseren vorherigen oder laufenden klinischen
Studien mit LentiGlobin nicht fortgeschrieben oder in unseren laufenden,
geplanten oder erweiterten klinischen Studien von LentiGlobin nicht
wiederholt werden können, dass die von uns am Herstellungsverfahren von
LentiGlobin oder am Protokoll der klinischen HGB-206-Studie
vorgenommenen Änderungen nicht zu verbesserten Behandlungsergebnissen
führen, dass die aktuellen oder geplanten klinischen Studien mit
LentiGlobin nicht für behördliche Zulassungen oder Marktzulassungen in
den USA und der EU ausreichen, die Gefahr einer verzögerten Aufnahme von
Patienten in unsere klinischen Studien und die Gefahr, dass mindestens
einer unserer Produktkandidaten nicht erfolgreich weiterentwickelt,
zugelassen oder vermarktet wird. Zwecks Erörterung anderer Risiken und
Unwägbarkeiten sowie anderer wichtiger Faktoren, die dazu führen können,
dass unsere tatsächlichen Ergebnisse von den in den zukunftsbezogenen
Aussagen dargelegten abweichen, lesen Sie den Abschnitt „Risk Faktors“
(Risikofaktoren) in unsere aktuellen Version des Formblatts 10-Q sowie
unseren nachfolgenden Einreichungen bei der US-Börsenaufsichtsbehörde
SEC (Securities and Exchange Commission). Alle Informationen in dieser
Pressemitteilung gelten zum Zeitpunkt der Veröffentlichung, und bluebird
bio übernimmt keine Verpflichtung die Informationen zu aktualisieren,
sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
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