OSAKA, Japão--(BUSINESS WIRE)--A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) anunciou hoje que apresentou um Registro de Novo Medicamento (NDA, New Drug Application) para o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar no Japão para ixazomibe, o primeiro inibidor do proteassoma oral para o tratamento de mieloma múltiplo recidivante ou refratário.
O NDA foi apresentado com base nos resultados do TOURMALINE-MM1, um estudo global de Fase 3 publicado no New England Journal of Medicine em abril. O estudo demonstrou que o regime oral triplo, contendo ixazomibe, lenalidomida e dexametasona prolongou significativamente a sobrevida livre de progressão (SLP) em pacientes com mieloma múltiplo recidivante ou refratário, com um perfil de segurança gerenciável e a conveniência e praticidade da dose oral.
“O mieloma múltiplo continua a ser um câncer raro, devastador, recorrente e incurável. Nós desenhamos nosso abrangente programa de estudos clínicos de Fase 3, que inclui o TOURMALINE-MM1, para abordar a necessidade não atendida de um tratamento com dosagem eficaz, tolerável e convenientemente dosado que pode reduzir alguns dos incômodos que os pacientes enfrentam atualmente," disse Andrew Plump, M.D., Ph.D., diretor médico e científico da Takeda. "Caso seja aprovada, a submissão do NDA para o ixazomibe permitirá o primeiro tratamento triplo totalmente oral, contendo o inibidor proteassoma no Japão. Agradecemos aos pacientes e investigadores que contribuíram para o desenvolvimento do ixazomibe e aguardamos com expectativa a oportunidade de oferecer este medicamento inovador para pacientes no Japão.”
Sobre o mieloma múltiplo
O mieloma múltiplo é um câncer das células plasmáticas que se encontram na medula óssea. No mieloma múltiplo, um grupo de células plasmáticas, ou células de mieloma, tornam-se cancerosas e se multiplicam. Essas células plasmáticas têm o potencial de afetar muitos ossos e causar fraturas no corpo, resultando em fraturas por compressão, lesões ósseas líticas e dor relacionada. O mieloma múltiplo pode causar diversos problemas de saúde graves que afetam os ossos, o sistema imunológico, os rins e a contagem dos glóbulos vermelhos de uma pessoa, com alguns dos sintomas mais comuns incluindo dor óssea e fadiga, que é um sintoma da anemia. O mieloma múltiplo é uma forma rara de câncer, com 114.000 novos casos por ano no mundo inteiro. Segundo consta, existem aproximadamente 14.000 pacientes com mieloma múltiplo no Japão.
Sobre o ixazomibe
O ixazomibe é um novo inibidor do proteassoma oral que está sendo estudado para o mieloma múltiplo (MM), amiloidose sistêmica de cadeia leve (AL) e em outras doenças malignas. O ixazomibe recebeu a designação de medicamento órfão para o tratamento de pacientes com mieloma múltiplo recidivante e/ou refratário pelo Ministério da Saúde, Trabalho e Segurança Social em fevereiro de 2016. Nos Estados Unidos, um NDA foi apresentado com base nos dados do estudo TOURMALINE-MM1 em julho de 2015 e a aprovação do Food and Drug Administration (FDA) foi obtida como um medicamento para tratamento de pacientes com mieloma múltiplo que receberam pelo menos um tratamento anterior em novembro de 2015, quatro meses antes da sua data de revisão prioritária da Lei da taxa de usuário para prescrição de medicamentos (PDUFA, Prescription Drug User Fee Act). O ixazomibe tornou-se então disponível nos EUA em dezembro de 2015 sob o nome comercial “NINLARO®”.
Sobre os estudos TOURMALINE
O abrangente programa de desenvolvimento clínico do ixazomibe, TOURMALINE, reforça ainda mais o contínuo compromisso da Takeda com o desenvolvimento de terapias inovadoras para pessoas com mieloma múltiplo em todo o mundo e com os profissionais de saúde que as tratam. TOURMALINE inclui um total de cinco estudos principais em andamento - quatro investigando todas as principais população de pacientes com mieloma múltiplo e um em amiloidose de cadeia leve:
- TOURMALINE-MM1: investiga ixazomibe versus placebo em combinação com a lenalidomida e dexametasona em mieloma múltiplo recidivante e/ou refratário
- TOURMALINE-MM2: investiga ixazomibe versus placebo em combinação com a lenalidomida e dexametasona em pacientes com mieloma múltiplo diagnosticado recentemente
- TOURMALINE-MM3: investiga ixazomibe versus placebo como terapia de manutenção em pacientes com mieloma múltiplo diagnosticado recentemente após terapia de indução e transplante de células-troncos autólogas (ASCT)
- TOURMALINE-MM4: investiga ixazomibe versus placebo como terapia de manutenção em pacientes com diagnóstico recente de mieloma múltiplo que não foram submetidos a ASCT
- TOURMALINE-AL1: investiga ixazomibe mais dexametasona versus regime escolhido pelo médico entre os regimes selecionados em pacientes com amiloidose AL recidivante ou refratária
Além do programa TOURMALINE, um grande número de estudos iniciados por pesquisadoras está avaliando o ixazomibe para pacientes em todo o mundo.
Sobre a designação de medicamento órfão
Ixazomibe recebeu a designação de medicamento órfão para o tratamento de pacientes com mieloma múltiplo recidivante ou refratário pelo Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar em fevereiro de 2016. Para obter informações adicionais sobre a designação de medicamento órfão, acesse o seguinte comunicado de imprensa datado de 26 de fevereiro de 2016.
http://www.takeda.co.jp/news/2016/20160226_7321.html
Informações de segurança importantes (EUA)
ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES
- Trombocitopenia foi relatada com o uso do NINLARO. Durante o tratamento, deve-se monitorar a contagem de plaquetas, pelo menos mensalmente, e considerar um monitoramento mais frequente durante os três primeiros ciclos. Gerenciar trombocitopenia com modificações de dose e transfusão de plaquetas de acordo com as diretrizes médicas padrão. Ajustar a dosagem, quando necessário. Nadires de plaquetas ocorreram entre os dias 14-21 de cada ciclo de 28 dias, com recuperação para a linha de base em torno do início do próximo ciclo.
- Toxicidades gastrointestinais, como diarreia, constipação, náusea e vômitos, foram relatadas com NINLARO e ocasionalmente podem requerer uso de medicamentos antidiarreicos e antieméticos, e cuidados médicos de apoio A diarreia causou a interrupção de uma ou mais dos três medicamentos em 1% dos pacientes do tratamento com NINLARO e <1% dos pacientes com o tratamento de placebo. Ajustar a dose para sintomas graves.
- Neuropatia periférica (predominantemente sensorial) foi relatada com NINLARO. A reação mais comum foi neuropatia periférica sensorial (19% e 14% nos tratamentos com NINLARO e placebo, respectivamente). A neuropatia periférica motora não foi relatada com frequência em nenhum dos tratamentos (<1%). A neuropatia periférica resultou na interrupção de um ou mais dos medicamentos em 1% dos pacientes dos dois tratamentos. Monitorar os pacientes para detectar sintomas de neuropatia periférica e ajuste a dose conforme necessário.
- Edema periférico foi relatado com o uso de NINLARO. Monitorar para ver se há retenção de líquidos. Investigar as causas subjacentes, quando for o caso, e fornecer cuidados de suporte clínico, se necessário. Ajustar a dosagem de dexametasona para suas informações de prescrição ou NINLARO para sintomas de grau 3 ou 4.
- Reações cutâneas: Exantema, em geral maculopapular e macular, foi relatado com NINLARO. O exantema causou na interrupção de um o mais dos três medicamentos em <1% dos pacientes nos dois tratamentos. Trate o exantema com cuidados médicos de apoio ou modificando a dose.
- Hepatotoxicidade foi relatada com o uso de NINLARO. Lesão hepática induzida pelo medicamento, lesão hepatocelular, esteatose hepática, hepatite colestática e hepatotoxicidade foram relatadas em <1% dos pacientes tratados com NINLARO. Foram relatados eventos de deficiência hepática (6% com o tratamento de NINLARO e 5% com o tratamento de placebo). Controle as enzimas hepáticas com regularidade durante o tratamento e ajuste as doses conforme necessário.
- Toxicidade fetal e embrionária: o NINLARO pode causar danos ao feto. As mulheres devem ser alertadas quanto ao potencial risco para o feto e devem ser aconselhadas a evitar engravidar e a utilizar um método contraceptivo durante o tratamento e por um período adicional de 90 dias após a última dose do NINLARO.
REAÇÕES ADVERSAS
As reações adversas mais comuns (≥ 20%) nos pacientes tratados com NINLARO e maiores que nos pacientes tratados com placebo, respectivamente, foram: diarreia (42%, 36%), constipação (34%, 25%), trombocitopenia (78%, 54%; combinados dos efeitos adversos e dados de laboratório), neuropatia periférica (28%, 21%), náusea (26%, 21%), edema periférico (25%, 18%), vômitos (22%, 11%), e dores nas costas (21%, 16%). Reações adversas graves informadas por ≥ 2% dos pacientes incluíram trombocitopenia (2%) e diarreia (2%).
POPULAÇÕES ESPECIAIS
- Insuficiência hepática: reduzir a dose inicial do NINLARO para 3 mg em pacientes com insuficiência hepática moderada ou grave.
- Insuficiência renal: reduzir a dose inicial do NINLARO para 3 mg em pacientes com insuficiência renal grave ou em fase terminal de doença renal com necessidade de diálise. O NINLARO não é dialisável.
- Lactação: aconselhar as mulheres a interromper a lactação durante o uso do NINLARO.
INTERAÇÕES MEDICAMENTOSAS: Evitar a administração concomitante do NINLARO com indutores fortes do CYP3A.
Consulte as informações completas de prescrição do NINLARO para os EUA: https://www.ninlarohcp.com/safety.
Sobre a Takeda Pharmaceutical Company
A Takeda Pharmaceutical Company Limited é uma empresa farmacêutica global guiada por pesquisa e desenvolvimento, com o compromisso de levar uma melhor saúde e um futuro mais brilhante a pacientes ao traduzir ciência em medicamentos que transformam vidas. A Takeda concentra seus esforços de pesquisa em áreas terapêuticas de oncologia, gastrenterologia e do sistema nervoso central. Ela também tem programas de desenvolvimento específicos em doenças cardiovasculares especiais, assim como candidatos de estágio tardio para vacinas. A Takeda conduz pesquisa e desenvolvimento internamente e com parceiros para estar na vanguarda da inovação. Novos produtos inovadores, especialmente em oncologia e gastrenterologia, assim como sua presença em mercados emergentes, abastecem o crescimento da Takeda. Mais de 30 mil funcionários da Takeda estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida para pacientes, trabalhando com nossos parceiros em cuidados de saúde em mais de 70 países. Para mais informações, acesse http://www.takeda.com/news.
Informações adicionais sobre a Takeda estão disponíveis em seu site corporativo, www.takeda.com, e informações adicionais sobre a Takeda Oncology, a marca para a unidade mundial de negócios de oncologia da Takeda Pharmaceutical Company Limited, estão disponíveis no seu site, www.takedaoncology.com.
O texto no idioma original deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a única versão do texto que tem efeito legal.
