PHARNEXT collabore avec OrphanDev en Europe pour son essai clinique de phase 3 PLEO-CMT dans la maladie de Charcot-Marie Tooth de type 1A (CMT 1A)

PARIS--()--Pharnext SAS annonce aujourd’hui sa collaboration avec OrphanDev, plateforme dédiée à l’accompagnement règlementaire, méthodologique et logistique dans les maladies rares. OrphanDev a pour vocation d’accélérer le développement des médicaments orphelins. Cette collaboration est relative à PLEO-CMT, essai clinique pivot international de phase 3 du pléomédicament expérimental de Pharnext, PXT-3003, dans le traitement de la CMT 1A.

PLEO-CMT vise le recrutement de 300 patients dans 27 centres en Europe et aux Etats-Unis. Pour la partie européenne (18 centres cliniques répartis en Allemagne, Belgique, Espagne, France, Royaume-Uni et Pays Bas), OrphanDev va jouer un rôle important dans la diffusion et la mise à disposition d’informations pratiques et logistiques relatives à l’essai, notamment au travers de son site internet : www.orphan-dev.org.

Pharnext et OrphanDev avaient précédemment collaboré sur 3 études concernant la CMT 1A : l’étude de phase 2 de PXT-3003, une méta-analyse et une étude prospective (biomarqueurs).

A propos de PXT-3003
PXT-3003 est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et D-sorbitol administrée par voie orale issue de la plateforme R&D de Pleothérapie de Pharnext.

A propos de PLEO-CMT
PLEO-CMT est une étude pivot internationale de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo, comprenant trois bras, à laquelle participeront des patients âgés de 16 ans à 65 ans, atteints de CMT 1A légère à modérée. Sur une période de 15 mois, Pharnext comparera en bras parallèles l'efficacité et la tolérance de deux doses de PXT-3003 administrées par voie orale versus placebo. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité sera la variation du score ONLS à 12 et 15 mois de traitement afin de mesurer l'amélioration fonctionnelle des patients sous PXT-3003. Des critères secondaires additionnels d’évaluation incluront des mesures fonctionnelles et électrophysiologiques. Ensuite, une étude de suivi d’une durée de neuf mois permettra aux patients ayant terminé les 15 premiers mois et qui le souhaitent, de recevoir une dose de produit actif (les patients qui étaient sous placebo recevront la dose 1 ou 2 de PXT-3003 de manière randomisée).

A propos de la CMT 1A
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est constituée par un groupe hétérogène de neuropathies périphériques, chroniques, héréditaires, progressives. La CMT de type 1A (CMT 1A), forme la plus fréquente de CMT, est une maladie orpheline touchant au moins 100 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. La mutation génétique à l’origine de la CMT 1A est une duplication du gène PMP 22 codant pour une protéine constituante de la myéline des nerfs périphériques. La surexpression de ce gène provoque une dégradation de la gaine des neurones (myéline) responsable du dysfonctionnement des nerfs, suivi par une perte de la conduction de l’influx nerveux. A cause de cette dégradation des nerfs périphériques, les patients souffrent d’atrophie musculaire progressive des jambes et des bras entrainant des problèmes de marche, de course et d’équilibre ; ainsi que des troubles de fonctionnalité des mains. Les patients CMT 1A peuvent devenir dépendants d’un fauteuil roulant dans 5% des cas. Ils peuvent également souffrir de troubles sensoriels légers à modérés. Les premiers symptômes apparaissent durant l’adolescence et vont progressivement évoluer au cours de la vie du patient.
A ce jour, aucun médicament curatif ou symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur le marché pour la CMT 1A et la prise en charge consiste en des soins de support tels que les orthèses, les attèles, la kinésithérapie, l’ergothérapie ou encore la chirurgie.

A propos d’OrphanDev
OrphanDev est une plateforme académique au cœur des maladies rares, proches des équipes de recherche, des cliniciens, des industriels et des patients. Elle propose une expertise scientifique, réglementaire et méthodologique spécifique au développement de médicaments dans les maladies rares. OrphanDev accompagne ses partenaires dans les demandes entre autres de désignation médicament orphelin, le recrutement des patients dans les essais cliniques et les projets Européens. OrphanDev qui est rattachée à Aix Marseille Université (AMU) et l'Institut de Neurosciences de la Timone (INT), est une plateforme labélisée par l’infrastructure nationale F-CRIN (French Clinical Research Network) dont la mission est de renforcer la visibilité et la compétitivité de la recherche clinique française, qu’elle soit académique ou industrielle, en particulier au plan européen et international.
Pour plus d’informations, connectez-vous sur http://orphan-dev.org

A propos de Pharnext
Pharnext est une société biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements ciblant simultanément plusieurs mécanismes pathologiques dans des maladies neurologiques sévères, rares ou communes. La plateforme propriétaire de R&D de Pharnext s’appuie sur la pharmacologie des réseaux biologiques et est applicable à un large spectre de maladies. Elle permet le développement rapide de combinaisons synergiques de médicaments déjà utilisés dans d’autres maladies et dont le profil de sécurité est déjà établi: les pléomédicaments. Les deux principaux pléomédicaments de Pharnext sont PXT-3003 pour le traitement de la maladie orpheline Charcot-Marie-Tooth de type 1A (Phase 3 en cours) et PXT-864 pour la maladie d’Alzheimer (Phase 2a terminée) et d’autres pathologies neurologiques (notamment la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique).
Pour plus d’informations, connectez-vous sur www.pharnext.com

Contacts

Contact Pharnext
Daniel Cohen, M.D., Ph.D.
Président Directeur Général
medical@pharnext.com
ou
Contact Média
ALIZE RP
Florence Portejoie et Caroline Carmagnol
Tél : 01 44 54 36 64
pharnext@alizerp.com

Contacts

Contact Pharnext
Daniel Cohen, M.D., Ph.D.
Président Directeur Général
medical@pharnext.com
ou
Contact Média
ALIZE RP
Florence Portejoie et Caroline Carmagnol
Tél : 01 44 54 36 64
pharnext@alizerp.com