PARIS--(BUSINESS WIRE)--Pharnext SAS annonce aujourd’hui sa collaboration avec OrphanDev, plateforme dédiée à l’accompagnement règlementaire, méthodologique et logistique dans les maladies rares. OrphanDev a pour vocation d’accélérer le développement des médicaments orphelins. Cette collaboration est relative à PLEO-CMT, essai clinique pivot international de phase 3 du pléomédicament expérimental de Pharnext, PXT-3003, dans le traitement de la CMT 1A.
PLEO-CMT vise le recrutement de 300 patients dans 27 centres en Europe et aux Etats-Unis. Pour la partie européenne (18 centres cliniques répartis en Allemagne, Belgique, Espagne, France, Royaume-Uni et Pays Bas), OrphanDev va jouer un rôle important dans la diffusion et la mise à disposition d’informations pratiques et logistiques relatives à l’essai, notamment au travers de son site internet : www.orphan-dev.org.
Pharnext et OrphanDev avaient précédemment collaboré sur 3 études concernant la CMT 1A : l’étude de phase 2 de PXT-3003, une méta-analyse et une étude prospective (biomarqueurs).
A propos de PXT-3003
PXT-3003 est une nouvelle combinaison
fixe à faible dose de (RS)-baclofène, naltrexone hydrochloride et
D-sorbitol administrée par voie orale issue de la plateforme R&D de
Pleothérapie de Pharnext.
A propos de PLEO-CMT
PLEO-CMT est une étude pivot
internationale de phase 3, multicentrique, randomisée, en double
aveugle, contrôlée versus placebo, comprenant trois bras, à laquelle
participeront des patients âgés de 16 ans à 65 ans, atteints de CMT 1A
légère à modérée. Sur une période de 15 mois, Pharnext comparera en bras
parallèles l'efficacité et la tolérance de deux doses de PXT-3003
administrées par voie orale versus placebo. Le critère principal
d'évaluation de l'efficacité sera la variation du score ONLS à 12 et 15
mois de traitement afin de mesurer l'amélioration fonctionnelle des
patients sous PXT-3003. Des critères secondaires additionnels
d’évaluation incluront des mesures fonctionnelles et
électrophysiologiques. Ensuite, une étude de suivi d’une durée de neuf
mois permettra aux patients ayant terminé les 15 premiers mois et qui le
souhaitent, de recevoir une dose de produit actif (les patients qui
étaient sous placebo recevront la dose 1 ou 2 de PXT-3003 de manière
randomisée).
A propos de la CMT 1A
La maladie de Charcot-Marie-Tooth
(CMT) est constituée par un groupe hétérogène de neuropathies
périphériques, chroniques, héréditaires, progressives. La CMT de type 1A
(CMT 1A), forme la plus fréquente de CMT, est une maladie orpheline
touchant au moins 100 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. La
mutation génétique à l’origine de la CMT 1A est une duplication du gène PMP
22 codant pour une protéine constituante de la myéline des nerfs
périphériques. La surexpression de ce gène provoque une dégradation de
la gaine des neurones (myéline) responsable du dysfonctionnement des
nerfs, suivi par une perte de la conduction de l’influx nerveux. A cause
de cette dégradation des nerfs périphériques, les patients souffrent
d’atrophie musculaire progressive des jambes et des bras entrainant des
problèmes de marche, de course et d’équilibre ; ainsi que des troubles
de fonctionnalité des mains. Les patients CMT 1A peuvent devenir
dépendants d’un fauteuil roulant dans 5% des cas. Ils peuvent également
souffrir de troubles sensoriels légers à modérés. Les premiers symptômes
apparaissent durant l’adolescence et vont progressivement évoluer au
cours de la vie du patient.
A ce jour, aucun médicament curatif ou
symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur le marché pour la CMT
1A et la prise en charge consiste en des soins de support tels que les
orthèses, les attèles, la kinésithérapie, l’ergothérapie ou encore la
chirurgie.
A propos d’OrphanDev
OrphanDev est une plateforme académique
au cœur des maladies rares, proches des équipes de recherche, des
cliniciens, des industriels et des patients. Elle propose une expertise
scientifique, réglementaire et méthodologique spécifique au
développement de médicaments dans les maladies rares. OrphanDev
accompagne ses partenaires dans les demandes entre autres de désignation
médicament orphelin, le recrutement des patients dans les essais
cliniques et les projets Européens. OrphanDev qui est rattachée à Aix
Marseille Université (AMU) et l'Institut de Neurosciences de la Timone
(INT), est une plateforme labélisée par l’infrastructure nationale
F-CRIN (French Clinical Research Network) dont la mission est de
renforcer la visibilité et la compétitivité de la recherche clinique
française, qu’elle soit académique ou industrielle, en particulier au
plan européen et international.
Pour plus d’informations,
connectez-vous sur http://orphan-dev.org
A propos de Pharnext
Pharnext est une société
biopharmaceutique qui développe de nouveaux traitements ciblant
simultanément plusieurs mécanismes pathologiques dans des maladies
neurologiques sévères, rares ou communes. La plateforme propriétaire de
R&D de Pharnext s’appuie sur la pharmacologie des réseaux biologiques et
est applicable à un large spectre de maladies. Elle permet le
développement rapide de combinaisons synergiques de médicaments déjà
utilisés dans d’autres maladies et dont le profil de sécurité est déjà
établi: les pléomédicaments. Les deux principaux pléomédicaments de
Pharnext sont PXT-3003 pour le traitement de la maladie orpheline
Charcot-Marie-Tooth de type 1A (Phase 3 en cours) et PXT-864 pour la
maladie d’Alzheimer (Phase 2a terminée) et d’autres pathologies
neurologiques (notamment la maladie de Parkinson et la sclérose latérale
amyotrophique).
Pour plus d’informations, connectez-vous sur www.pharnext.com
