BEERSE, Belgio--(BUSINESS WIRE)--Le case farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson hanno annunciato in data odierna i risultati di uno studio di fase 2 secondo cui il trattamento con erdafitinib ha prodotto risposte durature in pazienti con carcinoma uroteliale metastatico (mUC) o non resecabile, e alterazioni del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFRalt). Si tratta di una popolazione di pazienti con forti esigenze mediche insoddisfatte dovute ai scarsi risultati prodotti dalle terapie attualmente disponibili.1 I recettori FGFR sono proteine che, se alterate, possono contribuire allo sviluppo dei tumori.1 Le alterazioni si presentano in circa il 20 percento dei pazienti mUC.1 I risultati sono stati presentati al convegno annuale 2018 dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) a Chicago (Abstract #4503) e sono stati selezionati per i Best of ASCO Meetings.1
"Trovo questi risultati di fase 2 molto incoraggianti. Tali dati dimostrano che erdafitinib ha prodotto tassi di risposta promettenti e sopravvivenza senza progressione in una popolazione di pazienti con forti esigenze mediche insoddisfatte", ha commentato il Dott. Yohann Loriot, Senior Consultant presso il Department of Cancer Medicine & INSERM all'Institut Gustave Roussy dell'Università di Paris Sud, Villejuif, in Francia. “Attualmente non esistono terapie mirate approvate per particolari sottogruppi di pazienti con carcinoma uroteliale e alterazioni genetiche. Benché gli inibitori del checkpoint immunitario abbiano apportato migliorie nei risultati per tali pazienti, constatiamo ancora oggi che numerosi pazienti non rispondono bene al trattamento".
BLC2001 (NCT02365597) è uno studio di fase 2 aperto e multicentrico volto a valutare l'efficicacia e la sicurezza di erdafitinib nel trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico, i cui tumori presentano determinate alterazioni FGFR.1 Novantanove pazienti sono stati trattati con un dosaggio ottimizzato utilizzando un metodo di aumento della dose guidato dall farmacodinamica: una dose iniziale di erdafitinib pari a 8 mg al giorno, con la possibilità di aumentare la dose a 9 mg al giorno in base ai livelli di fosfato nel siero.2 Il dodici percento dei pazienti era naïve alla chemioterapia, l'89 percento dei pazienti aveva ricevuto una o più linee terapeutiche, il 43 percento dei pazienti aveva ricevuto due o più linee terapeutiche, e il 78 percento presentava metastasi viscerali. 2 È stato registrato un tasso di risposta complessivo del 40 percento1 (RECIST 1.1;* 3% risposta completa, 37% risposta parziale), una sopravvivenza media senza progressione di 5,5 mesi e una sopravvivenza media complessiva di 13,8 mesi.2 In pazienti che hanno presentato eventi avversi di grado 3 (AE), i più comuni sono stati stomatite (9%) e diarrea (4%).1 La partecipazione di sette pazienti è stata interrotta a seguito degli eventi avversi prodotti dal trattamento.2
"I risultati di questo studio sono molto promettenti, in particolare alla luce delle forti esigenze mediche insoddisfatte di pazienti con opzioni terapeutiche molto limitate in questo settore. Speriamo che i tassi di risposta dimostrati da erdafitinib possano dare ai pazienti con carcinoma uroteliale metastatico o non resecabile una nuova opzione di trattamento", ha commentato il Dott. Ivo Winiger-Candolfi, Oncology Therapeutic Area Lead presso Janssen per l'Europa, il Medio Oriente e l'Africa (EMEA). "Lo sviluppo di successo di nuove terapie oncologiche come erdafitinib è un esempio del nostro approccio medico di precisione: offrire al paziente giusto il trattamento giusto, al momento giusto. Riconosciamo che ogni paziente è unico e che, tenendo in considerazione le differenze individuali nei geni, nell'ambiente e nello stile di vita delle persone, possiamo ottimizzare i benefici terapeutici per un particolare gruppo di pazienti. Attendiamo con ansia di comprendere appieno la potenziale efficacia e il più ampio profilo di sicurezza di erdafitinib nello sviluppo di fase 3 congiuntamente alla terapia anti-PD1".
*RECIST (version 1.1) si riferisce a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, ovvero un metodo standard per misurare come un paziente risponde al trattamento, e si basa sul fatto che il tumore si riduca, rimanga invariato o si ingrandisca. 3
Informazioni sul tumore uroteliale
L'Europa registra uno tra i tassi di carcinoma uroteliale più elevati al mondo; e l'incidenza di mortalità per gli uomini di gran lunga più elevata al mondo.4 È il quinto tumore più frequentemente diagnosticato nell'UE, con circa 124.000 nuovi casi all'anno per entrambi i sessi.5 Nell'Europa occidentale, la maggioranza (90%) dei tumori alla vescica è rappresentata dal carcinoma uroteliale.6 Il carcinoma uroteliale ha inizio nel revestimento della vescica (cellule uroteliali o transizionali) e può essere invasivo come non invasivo. 7 Per i pazienti affetti da malattia metastatica, i risultati possono essere scarsi in seguito alla progressione spesso rapida del tumore e l'assenza di trattamenti efficaci. 8 Il tasso di sopravvivenza di cinque anni relativo in pazienti affetti da malattia metastatica è del cinque percento. 9
Informazioni su erdafitinib
Erdafitinib è un inibitore della tirosin chinasi dei recettori pan-FGFR (fattori di crescita dei fibroblasti) da assumere una volta al giorno per via orale, in corso di valutazione da parte di Janssen Research and Development in studi clinici di fase 2 e 3 in pazienti affetti da carcinoma uroteliale avanzato.10 I recettori FGFR sono una famiglia di recettori della tirosin chinasi up-regolati in diversi tipi di cellule tumorali con possibile coinvolgimento nella proliferazione delle cellule tumorali, oltre che nell'angiogenesi e nella sopravvivenza delle cellule tumorali.11 Nel 2008 Janssen ha sottoscritto un accordo esclusivo di licenza e collaborazione mondiale con Astex Therapeutics Ltd., per lo sviluppo e la commercializzazione di erdafitinib.
Erdafitinib ha ricevuto la Breakthrough Therapy Designation dalla Food and Drug Administration statunitense nel marzo 2018.12 L'obiettivo è procedere con la richiesta di autorizzazione con i dati di fase 2 e continuare a valutare erdafitinib nello sviluppo clinico di fase 3 e congiuntamente alla terapia anti-PD-1.
Informazioni sulle case farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson
Le case farmaceutiche del gruppo Johnson & Johnson sono impegnate a eliminare le malattie dal mondo: la nostra fonte di ispirazione sono i metodi per trasformare la vita con nuovi e migliorati metodi per prevenire, intercettare, trattare e curare le malattie. Riuniamo le menti migliori e scegliamo i percorsi scientifici più promettenti. Siamo Janssen. Collaboriamo a livello internazionale per la salute di tutti, in tutto il mondo. Per ulteriori informazioni, visita il sito www.janssen.com/emea. Seguici su www.twitter.com/janssenEMEA per le ultime novità.
Cilag GmbH International; Janssen Biotech, Inc.; Janssen Oncology, Inc. e Janssen-Cilag International NV fanno parte delle case farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson.
Precauzioni relative alle dichiarazioni previsionali
Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni a carattere previsionale" in base alla definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 su erdafitinib. Si avvisa il lettore di non fare affidamento su tali dichiarazioni a carattere previsionale, basate sulle aspettative attuali di eventi futuri. Se le ipotesi sottostanti si dovessero rivelare inaccurate, o se si verificassero incertezze o rischi noti o sconosciuti, i risultati effettivi potrebbero differire materialmente dalle aspettative e dalle previsioni di Janssen-Cilag International NV, delle case farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson e/o di Johnson & Johnson. Tali rischi e incertezze includono, ma non a titolo esaustivo: sfide e incertezze inerenti la ricerca e lo sviluppo dei prodotti, inclusa l'incertezza del successo clinico e l'ottenimento delle approvazioni normative; l’incertezza del successo commerciale; le difficoltà e i ritardi nella produzione; la concorrenza, compresi i progressi tecnologici, i nuovi prodotti e i brevetti ottenuti dai concorrenti; le difficoltà inerenti i brevetti; l'efficacia del prodotto o i problemi di sicurezza con conseguente richiamo del prodotto stesso o azioni giudiziarie; il cambiamenti nei comportamenti e nei modelli di spesa degli acquirenti di prodotti e servizi sanitari; le modifiche alle leggi e ai regolamenti applicabili, incluse le riforme globali dell'assistenza sanitaria e, infine, la tendenza verso il contenimento dei costi legati all’assistenza sanitaria. Un ulteriore elenco e descrizione di questi rischi, incertezze e di altri fattori è incluso nella relazione annuale di Johnson & Johnson registrata sul modulo 10-K per l'anno fiscale conclusosi il 31 dicembre 2017, comprese le sezioni intitolate "Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements" (Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali) e "Item 1A. Risk Factors" (Articolo 1A. Fattori di rischio), nonché nelle successive relazioni trimestrali registrate dalla società sul modulo 10-Q e in altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Copie di questi documenti sono disponibili onine agli indirizzi www.sec.gov, www.jnj.com oppure facendone richiesta a Johnson & Johnson. Nessuna delle case farmaceutiche Janssen, né Johnson & Johnson, si impegna ad aggiornare alcuna dichiarazione a carattere previsionale, a seguito di nuove informazioni o di eventi o sviluppi futuri.
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1 Siefker-Radtke AO, et al. First results from the primary analysis population of the phase 2 study of erdafitinib (ERDA; JNJ-42756493) in patients (pts) with metastatic or unresectable urothelial carcinoma (mUC) and FGFR alterations (FGFRalt). J Clin Oncol. 2018;36(Suppl.):abstract 4503. 2 Siefer-Radtke AO, et al. First results from the primary analysis population of the phase 2 study of erdafitinib (ERDA; JNJ-42756493) in patients (pts) with metastatic or unresectable urothelial carcinoma (mUC) and FGFR alterations (FGFRalt). Presentazione orale al convegno annuale ASCO, Chicago, IL, USA; 1-5 giugno 2018. 3 National Cancer Institute. NCI Dictionary of Cancer Terms. Consultabile alla pagina: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/recist. Ultimo accesso: maggio 2018. 4 Antoni S, Ferlay J, Soerjomataram I, Znaor A, Jemal A, Bray F. Bladder cancer incidence and mortality: a global overview and recent trends. Eur Urol. 2017;71:96-108. 5 European Commission. Epidemiology of bladder cancer in Europe. Consultabile alla pagina: https://ec.europa.eu/jrc/en/publication/epidemiology-bladder-cancer-europe Ultimo accesso: maggio 2018. 6 Wong MC, Fung FD, Leung C, Cheung WW, Goggins WB, Ng CF. The global epidemiology of bladder cancer: a joinpoint regression analysis of its incidence and mortality trends and projection. Sci Rep. 2018;8:1129. 7 Macmillan Cancer Support. Types of bladder cancer. Consultabile alla pagina: https://www.macmillan.org.uk/information-and-support/bladder-cancer/non-invasive-bladder-cancer/understanding-cancer/types-of-bladder-cancer.html Ultimo accesso: maggio 2018. 8 Waldron, Nick et al, Current management of advanced bladder cancer. Consultabile alla pagina: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1002/tre.603. Ultimo accesso: maggio 2018. 9 National Cancer Institute. Cancer Stat Facts: Bladder Cancer. Consultabile alla pagina: https://seer.cancer.gov/statfacts/html/urinb.html. Ultimo accesso: maggio 2018. 10 Tabernero J, Bahleda R, Dienstmann R, Infante JR, Mita A, Italiano A, Calvo E, Moreno V, Adamo B, Gazzah A, et al. Phase I dose-escalation study of JNJ-42756493, an oral pan-fibroblast growth factor receptor inhibitor, in patients with advanced solid tumors. J Clin Oncol. 2015;33:3401–3408. doi: 10.1200/JCO.2014.60.7341. 11 National Cancer Institute. NCI Drug Dictionary: pan FGFR kinase inhibitor BGJ398. Consultabile alla pagina: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-drug/def/pan-fgfr-kinase-inhibitor-bgj398 Ultimo accesso: maggio 2018. 12 Janssen. Janssen announces U.S. FDA breakthrough therapy designation for erdafitinib in the treatment of metastatic urothelial cancer. Press release March 15, 2018. Consultabile alla pagina: http://www.janssen.com/janssen-announces-us-fda-breakthrough-therapy-designation-erdafitinib-treatment-metastatic Ultimo accesso: maggio 2018. |
PHEM/JAN/0518/0006
Maggio 2018
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