PITTSBURGH--(BUSINESS WIRE)--Knopp Biosciences LLC gab heute die Verlängerung und die Ausweitung seines Förderzuschusses vom National Institutes of Health Blueprint Neurotherapeutics Network zur Weiterentwicklung neuer Behandlungsformen für Epilepsie bekannt.
Die Zuschussphase 2 im Rahmen des NIH-Programms Small Business Innovation Research (SBIR) sieht bei Erreichung bestimmter Etappenziele in den nächsten drei Jahren eine Unterstützung des Projekts durch die NIH in Höhe von bis zu 2 Millionen USD vor. Die Verlängerung folgt auf die erfolgreiche Erreichung aller Meilensteine im Rahmen der vorherigen Zuschussphase 1 mit einem Volumen von 400.000 USD.
Knopp konzentriert sein Kaliumkanal-Aktivatorprogramm auf die vorklinische und klinische Entwicklung von niedermolekularen Arzneimittelkandidaten gegen ein validiertes, vom KCNQ2-Gen kodiertes, krampflösendes pharmazeutisches Ziel. Knopp plant die Weiterentwicklung von neuen, niedermolekularen KCNQ2-Aktivatoren in neonataler epileptischer Enzephalopathie, einer seltenen Erkrankung, die von ererbten Mutationen des KCNQ2-Gens ausgelöst wird. Die neonatale epileptische Enzephalopathie zeichnet sich durch anhaltende Krämpfe vom Beginn des Lebens an sowie weitgehende Entwicklungsstörungen in Kindern aus, bei denen herkömmliche krampflösende Medikamente nicht ausreichen oder unwirksam sind.
Knopp President und CEO Michael Bozik, M.D., ein Neurologe mit Erfahrung auf dem Gebiet der klinischen Entwicklung von Kaliumkanal-Modulatoren, ist der Studienleiter für die Blueprint-Förderung. „Die Zuschussphase 2 erkennt an, dass es erforderlich ist, über Anfallskontrolle hinauszugehen und die zugrundliegenden Ursachen der Epilepsie zu behandeln‟, sagte er. „Wir sind über die Verlängerung der NIH Blueprint-Fördermittel und die Schwerpunktsetzung auf innovative Ansätze in der Behandlung schwerer Epilepsien sehr erfreut.‟
Die Zusammenarbeit mit NIH Blueprint unterstützt Knopp beim Übergang zu Humanstudien zu KCNQ2-bedingten, neonatalen epileptischen Enzephalopathien. „Die KCNQ2-Community ist der NIH dankbar dafür, dass sie die Notwendingkeit einer Unterstützung von Innovation in seltenen Erkrankungen wie der KCNQ2-Epilepsie anerkennt‟, sagte Jim Johnson, President der KCNQ2 Cure Alliance. Er wies darauf hin, dass der jährliche, in dieser Woche in Boston stattfindende KCNQ2 Cure Family and Professional Summit „sich auf Partnerschaft und Innovation bei der Suche nach wirksamen Behandlungsmethoden konzentriert.‟
ÜBER KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences, mit Firmensitz in Pittsburgh (PA, USA), ist ein in Privatbesitz befindliches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von bahnbrechenden Medikamenten für die Behandlung von entzündlichen und neurologischen Erkrankungen konzentriert, für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht. Unser im klinischen Stadium befindliches Kleinmoleköl Dexpramipexol wird in vorangeschrittene klinische Studien zu hypereosinophilen Syndromen und klinischen Phase 2-Studien zu eosinophilem Asthma aufgenommen. Unsere präklinische Plattform ist auf niedermolekulare Behandlungen für neonatale epileptische Enzephalopathie ausgerichtet, eine verheerende Hirnerkrankung bei Säuglingen, die von einer seltenen Mutation des Gens KCNQ2 ausgelöst wird. Bitte besuchen Sie knoppbio.com.
ÜBER KCNQ2 CURE ALLIANCE
KCNQ2 Cure Alliance ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Beschaffung von Forschungsgeldern für die KCNQ2-bedingte epileptische Enzephalopathie, einer seltenen und katastrophalen Form der Epilepsie verschrieben hat, die ihren Anfang in den ersten Lebenstagen nimmt. Bitte besuchen Sie kcnq2cure.org.
Die Kv7-Forschung von Knopp wird unter der Zuschussnummer U44NS093160 vom National Institute of Neurological Disorders and Stroke der National Institutes of Health (NIH) unterstützt. Der Inhalt dieser Bekanntmachung unterliegt ausschließlich der Verantwortung von Knopp und gibt nicht notwendigerweise die Auffassung der NIH wieder.
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen‟, einschließlich Aussagen zur geplanten Einreichung von Zulassungsanträgen für Dexpramipexol. Alle zukunftsbezogenen Aussagen basieren auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen des Managements und beinhalten Risiken, Ungewissheiten und andere wichtige Faktoren, besonders die inhärenten Ungewissheiten von klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen, der Verfügbarkeit von Mitteln zur Fortsetzung von Forschung und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit von alternativen Therapien oder Behandlungsmethoden, die Verfügbarkeit von Patentschutz für die Entdeckungen und strategische Allianzen, sowie zusätzliche Faktoren, die dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse von Knopp von unseren Erwartungen unterscheiden. Es kann nicht zugesichert werden, dass Dexpramipexol erfolgreich entwickelt oder hergestellt werden kann, oder dass die abschließenden Ergebnisse der klinischen Studien in einer behördlichen Zulassung münden, die für die Vermarktung des Produktes erforderlich ist. Knopp verpflichtet sich nicht, solche zukunftsbezogene Aussagen aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen zu aktualisieren oder zu revidieren.
Die Medikamenten-Pipeline von Knopp umfasst klinische Prüfarzneimittel, die noch nicht von der U.S.-amerikanischen Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration zugelsassen wurden. Diese klinischen Prüfarzneimittel werden zur Überprüfung ihrer Sicherheit und Wirksamkeit noch klinischen Studien unterzogen.
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