PARIS--(BUSINESS WIRE)--Pharnext (Paris:ALPHA) (ISIN FR00111911287), ein französisches Biopharma-Unternehmen, das ein fortschrittliches Produktportfolio auf dem Gebiet neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt, bestätigte heute anlässlich des CMT-Bewusstseins-Monats (Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung) seine kontinuierliche Unterstützung der Hereditary Neuropathy Foundation (HNF).
Wie bei vielen seltenen Erkrankungen mangelt es auch bei CMT an deutlichem Bewusstsein in der breiten Öffentlichkeit, in medizinischen und Forschungskreisen sowie in den Gesundheitsbehörden. Die Unterstützung der HNF durch Pharnext – die vor zwei Jahren eingeleitet wurde – zielt darauf ab, das Bewusstsein für diese Erkrankung zu schärfen und die Patientengemeinschaft zu stärken, um Folgendes zu gewährleisten: bessere und schnellere Diagnosen bei Patienten mit CMT, optimales Management dieser Patienten und starke Unterstützung der Forscher und Kliniker, um schließlich eine Heilmethode für diese von heimtückischen, vererbten peripheren Neuropathien betroffenen Patientengruppe zu finden.
Im Verlauf des gesamten Monats September unterstützt die HNF den CMT-Bewusstseins-Monat durch bedeutende Events und Projekte (http://www.hnf-cure.org/september-awareness-2016). Hierzu zählen:
- Das Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN), gemeinsam gegründet von der HNF und dem Hannah’s Hope Fund (HHF) for Giant Axonal Neuropathy (GAN) (www.neuropathyreg.org).
- Die CMT-Patienten-Online-Community auf der INSPIRE Plattform (https://www.inspire.com/groups/charcot-marie-tooth-cmt).
- Die neurotoxische Faktenkarte zur Aufklärung von CMT-Patienten über Arzneimittel, die ihre Neuropathie verschlimmern können, die mit Gesundheitsdienstleistern (http://weblink.donorperfect.com/neurotoxicmeds) ausgetauscht werden kann.
- Die CMT Moon Run Fundraiser Aktion (http://hnf.donorpages.com/MoonRun/).
- Das CMT-Connect-Programm: eine Initiative zur Bereitstellung von Schulungs-Workshops für lokale Gemeinschaften in den Vereinigten Staaten (http://www.hnf-cure.org/cmt-connect).
„Wir sind Pharnext äußerst dankbar für seine kontinuierliche Unterstützung im Laufe der letzten beiden Jahre. Im Verlauf des CMT-Bewusstseins-Monats September erhalten wir nun die Gelegenheit, die öffentliche Aufmerksamkeit auf diese Erkrankung zu lenken. Wir hoffen, dass unsere gemeinsame Anstrengung mit Pharnext dazu beitragen wird, dass schließlich Patienten mit CMT oder anderen seltenen Neuropathien Zugang zu Ressourcen erhalten werden, die sich wie das Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) oder das in jüngster Vergangenheit eingeleitete CMT-Connect-Programm als nützlich erweisen werden”, so Allison Moore, Gründerin und CEO der Hereditary Neuropathy Foundation (HNF).
Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Mitbegründer und CEO von Pharnext, ergänzte: „Pharnext unterstützt kontinuierlich Programme der HNF, da wir bestrebt sind, das Leben von CMT-Patienten zu verbessern. Die HNF konnte bereits exzellente Erfolge im Rahmen der Unterstützung dieser Patienten erzielen und das Bewusstsein für diese heimtückische Erkrankung schärfen. Die Unterstützung von Patientengruppen wie durch die HNF ist von ausschlaggebender Bedeutung für die Bestrebungen von Pharnext, während wir weiterhin die Entwicklung von PXT3003 voranbringen, das sich gegenwärtig in einer internationalen Phase-III-Studie zur Behandlung von Patienten mit CMT vom Typ 1A befindet.”
Über CMT1A
Bei den Charcot-Marie-Tooth-Erkrankungen (CMT)
handelt es sich um eine heterogene Gruppe erblicher, fortschreitender,
chronischer peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT1A), die häufigste
CMT-Form, ist eine seltene Erkrankung, von der mindestens 125.000
Menschen in Europa und den USA betroffen sind. Die genetische Mutation,
auf die CMT1A zurückzuführen ist, ist eine Duplikation am PMP22-Gen für
das Periphere Myelinprotein-22. Die Überexpression dieses Gens
verursacht einen Abbau der Myelinscheiden, was für Störungen der
Nervenfunktion verantwortlich ist und schließlich zum Verlust der
Nervenleitfähigkeit führt. Die Patienten leiden als Folge des Abbaus an
den peripheren Nerven an einer fortschreitenden Muskelatrophie an Beinen
und Armen, die Probleme beim Gehen, Laufen und dem Halten des
Gleichgewichts sowie abnorme Handbewegungen verursacht. CMT1A-Patienten
müssen in mindestens 5 % der Fälle auf den Einsatz von Rollstühlen
zurückgreifen. Sie können auch milde bis moderate Sensibilitätsstörungen
erleiden. Die ersten Symptome treten gewöhnlich in der Adoleszenz auf
und entwickeln sich im Laufe des Lebens der Patienten progressiv weiter.
Bisher wurde keine Medikation zur Heilung oder Symptombehandlung zugelassen. Die Behandlung umfasst bisher unterstützende Behandlungsmaßnahmen wie Orthetik-Hilfsmittel, Beinorthesen, Physio- und Ergotherapie oder chirurgische Eingriffe.
Über die Hereditary Neuropathy Foundation
Die Hereditary
Neuropathy Foundation (HNF) ist eine US-amerikanische gemeinnützige
Organisation (vom Typ 501(c)3), die bestrebt ist, das Bewusstsein für
die Charcot-Marie-Tooth-Erkrankung (CMT) zu schärfen und präzise
Diagnosen dieser Erkrankung und damit in Zusammenhang stehender
vererbter Neuropathien zu ermöglichen sowie Patienten und Familien durch
wichtige Informationen zur Verbesserung der Lebensqualität zu
unterstützen und darüber hinaus die Forschung zu unterstützen. Die HNF
hat insbesondere das Therapeutic Research in Accelerated Discovery
(TRIAD) Programm entwickelt, ein Gemeinschaftsprojekt mit
wissenschaftlichen Einrichtungen, Regierungen und der Industrie zur
Förderung und Entwicklung von CMT-Therapien.
Weitere Informationen finden Sie unter www.hnf-cure.org
Über Pharnext
Pharnext ist ein auf die fortgeschrittene
klinische Entwicklung ausgerichtetes Biopharma-Unternehmen, das von
renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor
Daniel Cohen, ein Pionier auf dem Gebiet der modernen Genomik, gegründet
wurde. Pharnext konzentriert sich auf neurodegenerative Erkrankungen und
verfügt über zwei führende Medikamentenkandidaten in der klinischen
Entwicklung: PXT3003 wird zurzeit in einer internationalen
Phase-III-Studie bei hereditärer motorisch-sensibler Neuropathie (Morbus
Charcot-Marie-Tooth) Typ IA geprüft und genießt die Vorteile des
Orphan-Drug-Status in Europa und den USA. PXT864 lieferte positive
Phase-II-Ergebnisse bei der Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist Vorreiter
eines neuen Paradigmas in der Arzneimittelforschung: Pleotherapie. Das
Unternehmen ermittelt und entwickelt synergistische Kombinationen von
neu positionierten, niedrigdosierten Arzneimitteln. Diese
„Pleo-Medikamente“ („Pleodrugs”) bieten mehrere wichtige Vorteile:
Wirksamkeit, Sicherheit und geistiges Eigentum, darunter mehrere bereits
erteilte Patente zum Schutz der stofflichen Zusammensetzung
(Composition-of-Matter). Das Unternehmen wird von einem internationalen
Team erstklassiger Wissenschaftler unterstützt.
Pharnext ist an der Euronext-Börse in Paris auf dem Alternext-Markt notiert (ISIN-Code: FR00111911287).
Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com
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