TOKIO--(BUSINESS WIRE)--Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO:4519) hat heute bekannt gegeben, dass die jüngsten Daten einer laufenden japanischen Phase I/II-Studie (ACE002JP) zu Emicizumab auf dem World Federation of Hemophilia 2016 World Congress in Orlando, Florida, USA präsentiert wurden. Emicizumab ist ein in der Entwicklung befindlicher bispezifischer Antikörper zur subkutanen Injektion gegen Hämophilie A.
ACE002JP ist eine Anschlussstudie des Patiententeils einer Phase-I-Studie (ACE001JP), die durchgeführt wurde, um die Sicherheits- und explorativen prophylaktischen Wirksamkeitsprofile von Emicizumab bei japanischen Hämophilie-A-Patienten mit und ohne FVIII-Inhibitoren zu untersuchen. Die jüngste Datenanalyse zeigte erneut ein vielversprechendes Profil für die einmal wöchentliche subkutane Injektion von Emicizumab, was die Sicherheit und prophylaktische Wirksamkeit betrifft, unabhängig von der Präsenz von Faktor-VIII-Inhibitoren. Der durchschnittliche Nachbeobachtungszeitraum betrug 32,6, 27,0 und 21,4 Monate für die 0,3, 1 und 3mg/kg-Gruppen.
„Diese langfristigen Nachbeobachtungsdaten unterstützen die anhaltende prophylaktische Wirksamkeit von Emicizumab bei Hämophilie-A-Patienten mit und ohne Inhibitoren“, sagte der Vice President, Head of Project & Lifecycle Management Unit bei Chugai, Dr. Yasushi Ito. „Wir erwarten, dass Emicizumab die derzeitige Behandlung von Hämophilie A revolutionieren und den Patienten und ihren Familien bedeutenden Wert bieten wird.“
Emicizumab wurde von der US Food and Drug Administration im September 2015 als bahnbrechende Therapie bezeichnet. Derzeit laufen zwei weltweite Phase-III-Studien mit Jugendlichen/Erwachsenen und Kindern mit Hämophilie A, die FVIII-Inhibitoren entwickelt haben, beide in Zusammenarbeit mit Roche, Chugais strategischem Allianzpartner. Es ist außerdem geplant, eine weltweite Phase-III-Studie mit Patienten ohne FVIII-Inhibitoren im weiteren Jahresverlauf zu starten. Darüber hinaus ist eine weltweite Phase-III-Studie zur Untersuchung einer alle vier Wochen stattfindenden Verabreichung geplant.
Die Daten des Patiententeils von ACE001JP wurden im Mai 2016 im The New
England Journal of Medicine veröffentlicht.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1511769
[Übersicht der Studie] |
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Gruppe | Anzahl der Patienten | Dosis | |||||||
Patienten mit Inhibitoren | Patienten ohne Inhibitoren | ||||||||
C-1 | 4 | 2 | 1*,0,3** mg/kg | ||||||
C-2 | 4 i) | 2 | 3*,1** mg/kg | ||||||
C-3 | 3 | 3 ii) | 3 mg/kg | ||||||
*Anfangsdosis, **Zweite Dosis und spätere Dosen |
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i) Ein Patient hat Emicizumab während der Phase-I-Studie wegen eines Erythems von leichter Intensität an der Injektionsstelle abgesetzt. |
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ii) Ein Patient hat nicht an der Anschlussstudie teilgenommen, da die vorherige Behandlung ausreichend wirksam war. |
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[Studienergebnisse]
SICHERHEIT
- Bei 18 Patienten kam es zu unerwünschten Ereignissen. Mit Ausnahme von zwei schweren Fällen (Blinddarmentzündung und Mesenterialhämatom) hatten diese unerwünschten Ereignisse eine leichte oder mittlere Intensität.
- Es wurden keine thromboembolischen unerwünschten Ereignisse oder klinisch signifikanten Anomalien bei den Koagulationstests verzeichnet.
- 7 von 18 Patienten hatten lokale Reaktionen an der Injektionsstelle, die handhabbar waren.
- Es wurden keine neutralisierenden ADA (Antikörper gegen das Medikament) verzeichnet.
WIRKSAMKEIT
- Die mittlere ABR (annualisierte Blutungsrate) blieb gering, und 8 von 18 Patienten verzeichneten gar keine Blutung.
- Spontanblutungen wurden mit standardmäßiger Episodenbehandlung, FVIII-Produkten oder Bypassing Agents erfolgreich behandelt.
- Die mittlere ABR und AJBR (annualisierte kombinierte Blutungsrate) vor und nach der Verabreichung von Emicizumab bei jeder Gruppe sind wie folgt:
Gruppe |
Mittlere ABR (annualisierte Blutungsrate)
(mal) |
Mittlere AJBR (annualisierte kombinierte Blutungsrate)
(mal) |
Mittlere [Bandbreite] |
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Vor Emicizumab | Nach Emicizumab | Vor Emicizumab | Nach Emicizumab | ||||||||||||
C-1
(N=6) |
32,5 | 1,4 | 27,4 | 1,1 |
32,6
[32,2-33,3] |
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C-2
(N=6) |
18,3 | 0,2 | 15,2 | 0,2 |
27,0
[8,2-28,5] |
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C-3
(N=6) |
15,2 | 0,0 | 9,1 | 0,0 |
21,4
[11,1-22,5] |
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Über Chugai
Chugai Pharmaceutical ist eines von Japans marktführenden
forschungsorientierten Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf
biotechnologischen Produkten. Chugai mit Sitz in Tokio ist spezialisiert
auf verschreibungspflichtige Pharmazeutika und ist im 1. Abschnitt der
Tokioter Börse notiert. Als ein wichtiges Mitglied der Roche Group ist
Chugai aktiv an Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in Japan und im
Ausland beteiligt. Chugai arbeitet insbesondere an der Entwicklung
innovativer Produkte, mit denen eventuell ein nicht gedeckter
medizinischer Bedarf gedeckt werden kann, und konzentriert sich dabei
vor allem auf den Bereich der Onkologie.
In Japan arbeiten die
Forschungseinrichtungen von Chugai in Gotemba und Kamakura an der
Entwicklung neuer Arzneimittel, und Labore in Ukima führen Studien zur
Entwicklung von Technologien für die industrielle Produktion durch.
Außerhalb Japans ist Chugai
Pharmabody Research in Singapur an der Forschung mit Schwerpunkt auf
der Herstellung neuer Antikörpermedikamente durch die Verwendung von
Chugais proprietären innovativen Antikörper-Engineering-Technologien
beteiligt. Chugai
Pharma USA und Chugai
Pharma Europe sind an Aktivitäten zur klinischen Entwicklung in den
USA und Europa beteiligt.
Der Konzernumsatz von Chugai 2015 betrug
498,8 Milliarden Yen, und das Betriebseinkommen betrug 90,7 Milliarden
Yen (IFRS-Core-Basis).
Weitere Informationen finden Sie im Internet
unter http://www.chugai-pharm.co.jp/english.
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