TOKYO--(BUSINESS WIRE)--Chugai
Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO : 4519) a annoncé
aujourd'hui que les données des patients atteints d'hémophilie A ayant
participé à une étude de phase I de l'anticorps bispécifique emicizumab
(étude ACE001JP) ont été publiées en ligne dans le New England Journal
of Medicine (NEJM), le 25 mai 2016 (EST). Emicizumab est actuellement en
cours de développement pour l'hémophilie A. Dans cette première étude de
phase I réalisée sur des patients, une injection sous-cutanée
hebdomadaire d'emicizumab a montré un profil cliniquement acceptable en
termes d'innocuité et un bénéfice potentiel pour la prévention des
saignements chez les patients atteints d'hémophilie A, à la fois avec et
sans inhibiteur du facteur VIII (FVIII).
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1511769
La partie patients de l'étude ACE001JP a recruté 18 patients japonais atteints d'hémophilie A, à la fois avec et sans inhibiteur du FVIII, afin d'évaluer l'innocuité et d'explorer le bénéfice potentiel de l'emicizumab dans la prévention des saignements avec une injection régulière. Dans cette étude ouverte, les patients ont reçu une injection sous-cutanée hebdomadaire d'emicizumab en trois cohortes de dosage pendant 12 semaines consécutives. Les résultats de l'étude ont été présentés lors de la 56e conférence annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) organisée à San Francisco, en Californie, le 8 décembre 2014.
« L'une des grandes difficultés des traitements actuels pour l'hémophilie A est que les patients nécessitent de fréquentes injections intraveineuses et risquent de développer des inhibiteurs du FVIII », a déclaré le directeur et vice-président exécutif de Chugai, le Dr Yutaka Tanaka. « Les résultats de l'étude ont indiqué un bénéfice potentiel de l'emicizumab dans le traitement des patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs, grâce à une injection sous-cutanée hebdomadaire. Grâce à ces conclusions, nous pouvons espérer que l'emicizumab représente une nouvelle option de traitement répondant aux besoins médicaux non satisfaits de patients atteints d'hémophilie A ».
L'emicizumab a été désigné comme un traitement novateur par la Food and Drug Administration des États-Unis en septembre 2015. Une étude mondiale de phase III est actuellement menée sur des patients atteints d'hémophilie A présentant des inhibiteurs du FVIII en collaboration avec Roche, le partenaire d'alliance stratégique de Chugai. Des études mondiales de phase III réalisées chez des patients sans inhibiteur du FVIII et sur des patients pédiatriques devraient également démarrer en 2016.
Les données des sujets sains de l'étude ACE001JP ont été publiées dans Blood
en ligne, le journal publié par l'ASH, le 1er décembre 2015.
http://dx.doi.org/10.1182/blood-2015-06-650226
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Présentation de l'étude |
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Groupe de dosage |
Nombre de patients |
Dose |
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Patients avec
inhibiteurs |
Patients sans
inhibiteur |
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| Cohorte 1 | 4 | 2 | 1*, 0,3** mg/kg | |||||||||
| Cohorte 2 | 4 | 2 | 3*, 1** mg/kg | |||||||||
| Cohorte 3 | 3 | 3 | 3 mg/kg | |||||||||
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*Dose initiale, **Deuxième dose et doses successives |
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Résultats de l'étude
INNOCUITÉ
Tous
les effets indésirables (EI) observés au cours des 12 semaines
d'administration de l'emicizumab ont été d'intensité légère, sauf chez
deux patients qui ont présenté une infection des voies respiratoires
supérieures et des maux de tête d'une intensité modérée. Aucune anomalie
cliniquement pertinente de la coagulation n'a été relevée, comme indiqué
par les résultats cliniques ou les tests de laboratoire. Aucun EI
thromboembolique n'a été observé, même lorsqu'un produit FVIII ou un
agent de dérivation au titre de thérapie hémostatique pour les
événements hémorragiques était administré de façon concomitante avec
l'emicizumab. L'administration de l'emicizumab a été interrompue pour un
patient en raison d'un érythème d'intensité légère survenu au point
d'injection. Aucun anticorps anti-emicizumab ne s'est développé au cours
des 12 semaines.
BÉNÉFICE POTENTIEL
Un avantage potentiel pour la prévention des
saignements avec l'emicizumab a été démontré au cours des 12 semaines
d'administration dans toutes les cohortes, indépendamment de la présence
d'inhibiteurs. Aucun saignement n'a été observé chez 13 patients durant
l'administration de l'emicizumab. Les TSA (Taux de saignement annualisé)
médians avant et après l'administration de l'emicizumab dans chaque
cohorte ont été les suivants :
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TSA médian |
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| Groupe de dosage | TSA médian (événements/an) | |||||||
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Six mois avant
l'entrée dans l'étude |
Pendant l'administration
d'emicizumab |
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| Cohorte 1 | 32,5 | 4,4 | ||||||
| Cohorte 2 | 18,3 | 0,0 | ||||||
| Cohorte 3 | 15,2 | 0,0 | ||||||
À propos de Chugai
Chugai Pharmaceutical, l'une des
principales sociétés pharmaceutiques axée sur la recherche au Japon, est
experte dans les produits biotechnologiques. Basée à Tokyo, Chugai est
spécialisée dans les médicaments sur ordonnance et est cotée à la 1ère
section de la Bourse de Tokyo. En tant que membre important du groupe
Roche, Chugai est activement impliquée dans des activités de R&D au
Japon et à l'étranger. Chugai se consacre, tout particulièrement, à la
mise au point de produits novateurs pouvant répondre à des besoins
médicaux non satisfaits, en se concentrant principalement sur le domaine
de l'oncologie.
Au Japon, les installations de recherche de Chugai
basées à Gotemba et à Kamakura se sont associées afin de développer de
nouveaux produits pharmaceutiques, et les laboratoires d'Ukima
effectuent actuellement des recherches dans le domaine du développement
technologique à des fins de production industrielle. À l'étranger, la
société Chugai Pharmabody Research, basée à Singapour, est engagée dans
la recherche axée sur la génération de nouveaux médicaments anticorps
utilisant les technologies d'ingénierie des anticorps innovantes et
exclusives de Chugai. Chugai Pharma USA et Chugai Pharma Europe se sont
engagées dans des activités de développement clinique aux États-Unis et
en Europe.
En 2015, le total du revenu consolidé de Chugai a
atteint 498,8 milliards de yens pour un bénéfice d'exploitation de
90,7 milliards de yens (selon la base fondamentale IFRS).
Des
informations supplémentaires sont disponibles sur Internet, à l'adresse http://www.chugai-pharm.co.jp/english.
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