rhNGF, der biotechnologisch hergestellte Wirkstoff von Dompé gegen neurotrophe Keratopathie, erhält Orphan-Drug-Status von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA)

 Der in Italien entwickelte Wirkstoff „rekombinanter humaner Nervenwachstumsfaktor“ (rhNGF) soll bei neurotropher Keratopathie zur Anwendung kommen. Für die Erkrankung gibt es bisher keine Behandlung. Weniger als fünf von 10.000 Personen sind von der Krankheit betroffen.

 Dompés Entwicklung des rhNGF ist die erste ophthalmologische Anwendung von Forschungsergebnissen der italienischen Wissenschaftlerin Rita Levi Montalcini zum Nervenwachstumsfaktor (NGF). Die Italienerin hatte dafür den Nobel-Preis für Medizin bekommen.

 Derzeit werden im Rahmen der multizentrischen REPARO-Studie Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit rhNGF-Augentropfen bei Patienten mit neurotropher Keratopathie getestet. Die Ergebnisse werden in den nächsten Monaten erwartet.

MAILAND--()--Der rekombinante humane Nervenwachstumsfaktor (rhNGF) erhält vom „Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden“ der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Orphan-Drug-Status bei der Behandlung der neurotrophen Keratopathie. Das von Dompé entwickelte und biotechnologisch hergestellte Molekül basiert auf den Forschungen der Nobelpreisträgerin Rita Levi Montalcini. NGF ist der erste neurotrophe Faktor, der identifiziert und isoliert werden konnte. Er zählt zu den interessantesten Forschungsobjekten der heutigen Medizin, insbesondere auf dem Gebiet der Augenheilkunde.

Die Erteilung des Orphan-Drug-Status ist ein Meilenstein in der Erforschung des NGF für die Anwendung bei Augenerkrankungen. Nachdem in ersten Studien zunächst murines NGF1 verwendet worden war, erfolgte die weitere Untersuchung des Potenzials des Moleküls durch die Dompé-Gruppe unter Verwendung eines rekombinanten humanen NGF. Für dessen industrielle Herstellung entwickelte Dompé ein eigenes Verfahren in seinen Biotechnologie-Laboren in L'Aquila, Italien. Ziel war, eine biotechnische Lösung zur Herstellung von rhNGF-Augentropfen zu finden, die den modernen Ansprüchen an Sicherheit und Wirksamkeit gerecht werden.

Die Hornhaut (Kornea) kann als „durchsichtiges Fenster" beschrieben werden. Sie spielt eine wichtige Rolle beim Transport von optischen Reizen zur Netzhaut (Retina) im Auge. Die Nervenversorgung der Hornhaut ist im Vergleich zu anderen Teilen des Auges besonders intensiv. Diese Besonderheit diente den Wissenschaftlern bei Dompé als Ausgangspunkt für einen innovativen Ansatz: den Wirkmechanismus von rhNGF zu nutzen, um gezielt auf die Wiederherstellung der Innervation im Bereich der Hornhaut hinzuarbeiten. Für die Nervenschädigung kommen verschiedene Ursachen (Operation, Herpes-Infektionen, Traumata, Verbrennungen, etc.) in Betracht, die zu einer neurotrophen Keratopathie führen können. Das Ziel der Therapie ist die Wiederherstellung einer intakten Hornhaut und folglich die Wiederherstellung des Sehvermögens.

In wissenschaftlichen Kreisen erwartet man mit Spannung die Ergebnisse der REPARO-Studie. Diese klinische Studie der Phase I/II ist die erste internationale Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von rhNGF bei Anwendung am Auge von Patienten mit neurotropher Keratopathie. Diese randomisierte, doppelblinde, Trägerstoff-kontrollierte Parallelgruppen-Studie wurde in 39 Zentren in neun europäischen Ländern durchgeführt. In die Studie wurden Patienten mit einseitiger neurotropher Keratopathie mit Hornhautläsionen im Stadium 2 (persistierender Epitheldefekt) oder Stadium 3 (Hornhautgeschwür) aufgenommen, die auf die zurzeit verfügbaren medizinischen Behandlungen nicht ansprachen. Die endgültigen Studienergebnisse werden in den kommenden Monaten erwartet.

„Wir bei Dompé sind stolz darauf, dass die EMA dem Wirkstoff rhNGF bei neurotropher Keratopathie den Orphan-Drug-Status erteilt hat. Wir fühlen uns dadurch ermutigt, weiterhin innovative Lösungen für Indikationen in der Augenheilkunde mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu entwickeln“, so Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer von Dompé. „Die Anerkennung in Europa folgt dem gleichen Schritt durch die US-Gesundheitsbehörde FDA, die bereits vorher dem rhNGF den Orphan-Drug-Status bei neurotropher Keratopathie zuerkannt hat. Dieser Schritt ermöglichte es Dompé, einen IND-Zulassungsantrag zu stellen und in den Vereinigten Staaten eine klinische Studie durchzuführen. Die Ergebnisse der REPARO-Studie stehen noch aus.

Unsere Arbeit ist darauf ausgerichtet, Ärzten und Patienten möglichst schnell diese innovative Therapieoption an die Hand zu geben – zumal es für diese Krankheit zurzeit keine Behandlung gibt. In Zukunft könnte rhNGF neue Forschungsgebiete eröffnen, beispielsweise bei Patienten mit Erkrankungen der hinteren Augenabschnitte. Ich denke dabei an Erkrankungen, die mit Sehverlust einhergehen und weiter verbreitet sind, wie das Glaukom oder seltene Formen von angeborener Netzhautdegeneration, wie Retinitis pigmentosa, für die dem Wirkstoff rhNGF bereits in Europa und den USA der Orphan-Drug-Status eingeräumt wurde.“

rhNGF

rhNGF, der von Dompé entwickelte, gentechnisch hergestellte humane Nervenwachstumsfaktor, ist ein Eiweißmolekül, das auch vom Körper selbst gebildet wird. Es fördert die Entwicklung und das Überleben von Nervenzellen, darunter auch jene, die die Hornhaut des Auges versorgen. Der NGF (Nervenwachstumsfaktor) wurde von Rita Levi Montalcini entdeckt, die 1986 den Nobelpreis für Medizin und Physiologie erhielt. NGF stimuliert das Wachstum, den Erhalt und das Überleben von Nervenzellen in der Hornhaut des Auges. (Levi Montalcini R.,The nerve growth factor 35 years later, Science 1987). Die Hornhaut ist besonders dicht mit Nerven versorgt, etwa 400 mal dichter als die Haut. Die Augentropfen auf rhNGF-Basis werden zurzeit bei Patienten mit neurotropher Keratitis untersucht. Da rhNGF über einen innovativen Wirkmechanismus verfügt, werden möglicherweise in Zukunft Studien bei Patienten mit anderen Formen von Neuropathien des Auges, darunter Retinopathia pigmentosa, Glaukom und Keratoconjunctivitis sicca (Trockenes Auge) durchgeführt. Bislang wurde rhNGF in keinem Land für eine Anwendung am Auge zugelassen.

Neurotrophe Keratopathie

Bei der neurotrophen Keratopathie (neurotrophe Keratitis) handelt es sich um eine seltene, schwere degenerative Erkrankung des Auges, für die es bislang keine Therapie gibt. Die Erkrankung geht mit einer progredienten Schädigung der Hornhaut einher, die zur Perforation der Hornhaut und zum Verlust des Sehvermögens führen kann. Zu den möglichen klinischen Ursachen zählen Infektionen der Hornhaut mit Herpesviren (Herpes zoster und Herpes simplex), Augenoperationen, missbräuchliche Anwendung von lokal verabreichten Präparaten, das Tragen von Kontaktlinsen und auch systemische Störungen wie Diabetes oder Vitamin-A-Mangel. Bei Berücksichtigung aller Formen ist weltweit weniger als 1 von 2.000 Personen betroffen. In den meisten Fällen tritt die neurotrophe Keratopathie einseitig auf; es findet sich aber auch häufig eine Erkrankung beider Augen.

Über Dompé

Dompé ist eines der führenden biopharmazeutischen Unternehmen in Italien mit Schwerpunkt auf der Entwicklung innovativer pharmazeutischer Lösungen für Krankheiten mit großen sozialen Auswirkungen, die als unheilbar gelten. Das Unternehmen richtet seinen Forschungsfokus insbesondere auf ungedeckten therapeutischen Bedarf, wie etwa Diabetes, Organtransplantationen, Augenheilkunde und Onkologie.

Dompés Hauptsitz befindet sich in Mailand. Das industrielle Zentrum in L'Aquila (Abruzzo) beherbergt eine Biotechnologie-Einrichtung, die weltweit für ihre hervorragenden Leistungen bekannt ist und Arzneimittel zur Primärversorgung entwickelt, die für etwa 40 Länder weltweit vorgesehen sind. Im Jahre 2014 hat Dompé seine Büros in New York und 2015 in Tirana und Barcelona eröffnet.

Weitere Informationen finden Sie unter: www.dompe.com und www.dompetrials.com

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung bezieht sich auf einige Informationen, die sich in Zukunft eventuell nicht bewahrheiten könnten. Dompé ist fest von der Stichhaltigkeit und der Angemessenheit der dargestellten Konzepte überzeugt. Dennoch sind einige der Informationen mit einem gewissen Maß an Ungewissheit behaftet, wie es im Kontext von Forschung und Entwicklung und der entsprechenden Prüfungen durch Aufsichtsbehörden häufig der Fall ist. Zum heutigen Datum kann Dompé folglich nicht gewährleisten, dass die erwarteten Ergebnisse entsprechend der obigen Mitteilung eintreffen werden.

1 Bonini S, Lambiase A, Rama P, Caprioglio G, Aloe L, Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic keratitis, Ophthalmology 2000

Lambiase A, Rama P, Bonini S, Caprioglio G, Aloe L., Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic corneal ulcers, New Engl J Med 1998

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Contacts

Dompé
Alessandro Aquilio
Public Affairs & Corporate Communications Senior Manager
alessandro.aquilio@dompe.com Tel: +39 02 58383556 | +39 3346550628
oder
Laura Sprea
Corporate Communications Specialist
laura.sprea@dompe.com Tel: +39 0258383567 | +39 3355745188

Contacts

Dompé
Alessandro Aquilio
Public Affairs & Corporate Communications Senior Manager
alessandro.aquilio@dompe.com Tel: +39 02 58383556 | +39 3346550628
oder
Laura Sprea
Corporate Communications Specialist
laura.sprea@dompe.com Tel: +39 0258383567 | +39 3355745188