BÂLE, Suisse--(BUSINESS WIRE)--CRISPR Therapeutics, une société biopharmaceutique axée sur la technologie révolutionnaire de manipulation des gènes CRISPR-Cas9, a levé 25 millions de dollars dans le cadre d’un financement de série A de Versant Ventures. La société a également annoncé aujourd’hui une équipe fondatrice composée d’experts de haut niveau dans divers domaines scientifiques incluant CRISPR-Cas9, la manipulation des gènes, la biologie des cellules souches, les technologies avancées d’administration de médicaments, l'interférence par ARN et le silençage génique.
Le financement et l’expertise collective de l’équipe permettront à CRISPR Therapeutics de traduire sa technologie en d’importants nouveaux médicaments géniques ayant le potentiel de guérir des maladies génétiques graves au niveau moléculaire.
Cas9 est une enzyme pouvant être facilement programmée avec l’ARN afin de couper l’ADN au niveau de sites ciblés au sein du génome1-2, permettant la suppression, l’insertion ou la correction de gènes cibles avec une précision chirurgicale. Elle permet aux scientifiques et aux cliniciens de procéder à la mutation de gènes intéressants et de corriger des gènes cibles spécifiques, dans le but de s'attaquer aux maladies génétiques aussi bien récessives que dominantes. La manipulation du génome CRISPR-Cas9 offre des avantages significatifs par rapport aux approches traditionnelles de la thérapie génique, qui à ce jour a seulement été utile dans la correction de certains troubles génétiques récessifs.
« L’efficacité et la facilité d’utilisation de CRISPR-Cas9 ont conduit la communauté scientifique à adopter rapidement la technologie à une échelle sans précédent », a déclaré le Dr Rodger Novak, directeur général de CRISPR Therapeutics. « Nous sommes impatients de tirer profit de cette technologie potentiellement révolutionnaire pour offrir de nouveaux médicaments géniques aux patients souffrant de maladies graves. »
Le Dr Tom Woiwode, associé chez Versant Ventures, a affirmé : « Nous pensons que CRISPR Therapeutics recèle un potentiel immense car elle occupe une position unique pour traduire cette technologie en produits thérapeutiques à usage humain, grâce à sa propriété intellectuelle fondamentale et à son équipe multidisciplinaire d’experts comprenant des cadres supérieurs de l'industrie, ainsi que des universitaires et des cliniciens de renommée mondiale. »
Les scientifiques fondateurs de CRISPR Therapeutics sont :
- Le Dr Daniel Anderson, professeur associé de Sam Goldblith au Massachusetts Institute of Technology et membre interne à l'Institut Koch pour la recherche intégrée sur le cancer
- Le Dr Emmanuelle Charpentier, professeur au Centre Helmholtz pour la recherche sur les infections et à l’École de médecine d’Hanovre, en Allemagne, ainsi qu’au Laboratoire de médecine des infections moléculaires de l’Université d’Umeå, en Suède, qui est titulaire d’un contrat Alexander von Humboldt pour la recherche en Allemagne
- Le Dr Chad Cowan, un professeur associé à l’Université d’Harvard dans le Département de biologie des cellules souches et régénérative, et au Massachusetts General Hospital, titulaire de nominations au Centre de médecine régénérative, au Centre pour la recherche cardiovasculaire et au Centre pour la recherche sur la génétique humaine
- Le Dr Craig Mello, un expert lauréat d’un prix Nobel de l'Institut médical Howard Hughes, de la chaire de médecine moléculaire de l’Université Blais, et un co-directeur du RNA Therapeutics Institute à la Faculté de médecine de l’Université du Massachusetts
- Le Dr Matthew Porteus, un professeur associé de pédiatrie au Département de pédiatrie, dans les divisions d’hématologie/oncologie et de thérapie génique humaine à la Faculté de médecine de Stanford
CRISPR Therapeutics a obtenu les droits pour la propriété intellectuelle fondamentale couvrant l’utilisation de la manipulation du génome CRISPR-Cas9 dans les produits thérapeutiques à usage humain. La société a acquis la technologie sous licence auprès du Dr Charpentier, co-inventeur de la technologie CRISPR-Cas9.1-2
« CRISPR-Cas9 a véritablement démocratisé la manipulation du génome, de nombreux domaines de la recherche étant transformés du fait de la facilité d’utilisation de la technologie et de ses vastes possibilités d'application », a expliqué le Dr Charpentier. « Les efforts collectifs de la communauté de la recherche universitaire dans son ensemble conduisent à des progrès considérables dans le secteur. »
À propos de CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics est une société biopharmaceutique créée dans le but de traduire CRISPR-Cas9, une technologie révolutionnaire de manipulation des gènes, en médicaments transformateurs pour traiter les maladies génétiques humaines graves. Elle a pour vision de guérir les maladies humaines graves au niveau moléculaire en utilisant CRISPR-Cas9. CRISPR Therapeutics est une société suisse disposant d’opérations à Londres, au Royaume-Uni. www.crisprtx.com
À propos de Versant Ventures
Versant Ventures est une société de capital risque de premier plan, qui investit principalement dans des dispositifs médicaux et des produits biopharmaceutiques novateurs et dans d’autres opportunités se présentant dans le secteur des sciences de la vie. Fondée en 1999, la firme est composée d’une équipe expérimentée de directeurs généraux s’engageant à aider les entrepreneurs à créer des sociétés fructueuses contribuant à l'amélioration de la santé et de la qualité de la vie. Versant possède des bureaux aux États-Unis, au Canada et en Suisse. www.versantventures.com
Références
1. Deltcheva, E et al. (2011). CRISPR RNA maturation by trans-encoded small RNA and host factor RNase III. Nature, (471), 602-607.
2. Jinek, M and Chylinski, K et al. (2012). A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science, (337), 816-821.
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