Synageva BioPharma amplía el ensayo clínico internacional para niños con deficiencia de lipasa ácida lisosomal, un trastorno de depósito lisosomal

LEXINGTON, MASSACHUSETTS--(BUSINESS WIRE)--Synageva BioPharma Corp., una empresa biofarmacéutica que desarrolla productos terapéuticos para enfermedades raras («Synageva»), anunció hoy la ampliación de su ensayo clínico en curso para niños con deficiencia de lipasa ácida lisosomal («LAL») a los Estados Unidos. Este ensayo clínico global está inscribiendo pacientes en varios centros. La deficiencia de LAL, un trastorno de depósito lisosomal (TDL), se conoce también como enfermedad de Wolman o enfermedad por depósito de ésteres de colesterol (EDEC) y es una enfermedad rara, autosómica recesiva, progresiva y con consecuencias devastadoras para bebés, niños y adultos.

«Los niños con deficiencia de LAL grave (enfermedad de Wolman) sufren una enfermedad grave y devastadora que por lo general causa la muerte en el primer año de vida. Este ensayo es un avance importante para estos pacientes y sus familias, que hasta el momento no disponen de muchas opciones», afirmó el Dr. Martin Bialer, investigador del North Shore LIJ Heath System, Nueva York. Los pacientes se presentan habitualmente con diarrea, vómitos persistentes, dificultad para alimentarse y retraso del crecimiento. A menudo se observa también hepatoesplenomegalia. El hallazgo de calcificaciones suprarrenales sugiere este diagnóstico, pero no está presente en todos los pacientes.

En los casos en que la deficiencia de LAL se manifiesta después de la infancia, el trastorno está típicamente asociado con hepatoesplenomegalia, fibrosis, cirrosis e insuficiencia hepática. También se han descrito eventos cardiovasculares prematuros. Esta forma de la enfermedad se denomina a veces enfermedad por depósitos de ésteres de colesterol. El Dr. Vassili Valayannopoulos, investigador de ensayos clínicos de la enfermedad tanto en poblaciones de aparición temprana como tardía, señaló: «Ahora que hay una terapia en investigación, es fundamental que los médicos consideren el diagnóstico en los lactantes con retraso del crecimiento y hepatoesplenomegalia. Además, se debe considerar el diagnóstico en niños y adultos con disfunción hepática sin causa conocida y perfil lipídico anormal». El tratamiento en el ensayo en curso para pacientes adultos continúa sumando experiencia para SBC-102 en seres humanos como terapia de reemplazo enzimático para la deficiencia de LAL.

Hasta la fecha no hay ninguna terapia autorizada que sea eficaz para los pacientes que padecen deficiencia de LAL. SBC-102 tiene el potencial para convertirse en una terapia de reemplazo enzimático que modificará la evolución de la enfermedad a largo plazo en los pacientes (bebés, niños/adolescentes y adultos) con deficiencia de LAL.

Para obtener más información sobre los ensayos clínicos de Synageva con SBC-102 visite la página Web http://www.synageva.com o llámenos al teléfono (781) 357-9900.

Acerca de Synageva BioPharma Corp.

Synageva es una empresa biofarmacéutica de fase clínica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de productos terapéuticos para los pacientes con enfermedades raras, potencialmente mortales y necesidades médicas insatisfechas. SBC-102 ha recibido la designación de fármaco huérfano por la Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos («FDA») y la Agencia Europea de Medicamentos como así también la designación por la vía rápida por parte de la FDA. Synageva tiene varias proteínas terapéuticas en desarrollo, incluyendo dos terapias de reemplazo enzimático para trastornos de depósito lisosomal y dos programas para enfermedades genéticas mortales para las que actualmente no existen tratamientos autorizados. La empresa ha reunido un equipo con experiencia demostrada en el desarrollo de terapias huérfanas para los pacientes.

El 13 de junio de 2011, Synageva anunció la concertación de un acuerdo definitivo para la fusión de Synageva con Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) en una transacción de intercambio de acciones. Una vez finalizada la fusión, la empresa combinada, que cotizará en la Bolsa de Valores, se denominará Synageva BioPharma Corp. y estará centrada en el desarrollo de productos terapéuticos nuevos para pacientes con enfermedades raras y necesidades médicas insatisfechas.

Para obtener más información sobre Synageva BioPharma Corp. visite la página Web http://www.synageva.com.

Acerca de Trimeris, Inc.

Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) fue pionero en el desarrollo de una clase de tratamientos antivirales denominados inhibidores de la fusión. El fármaco que actualmente comercializa Trimeris es FUZEON, un inhibidor de la fusión anti-VIH que fue desarrollado por Trimeris en colaboración con Roche. Prácticamente todos los ingresos de Trimeris derivan de su colaboración con Roche sobre FUZEON. Para obtener más información acerca de Trimeris, visite el sitio Web de la compañía en http://www.trimeris.com.

Información importante acerca de la fusión, información adicional y dónde encontrarla

El presente comunicado de prensa no constituye una oferta para vender ni la solicitud de una oferta para comprar valores de Trimeris o Synageva, tampoco se solicita votación o aprobación alguna. En relación con la propuesta de fusión, Trimeris presentó una Declaración de Registro en el Formulario S-4, ante la SEC el 13 de julio de 2011, como enmienda (la «Declaración de Registro»"), que incluye una declaración preliminar conjunta de Trimeris y Synageva y constituye un folleto de representación preliminar de Trimeris. Estos materiales no son definitivos y se modificarán aún más. La declaración conjunta/folleto de representación de Trimeris y Synageva se enviará a los accionistas de Trimeris y Synageva una vez finalizada la fusión. Se insta encarecidamente a los inversores a leer la declaración conjunta definitiva/folleto de representación, cuando esté disponible, y demás documentos presentados ante la SEC por Trimeris, ya que contendrá información importante acerca de Trimeris, Synageva y la propuesta de fusión.

Los inversores y tenedores de acciones de Trimeris y Synageva podrán obtener copias gratuitas de la declaración conjunta/folleto para la fusión propuesta y demás documentos presentados ante la SEC por Trimeris a través del sitio Web de la SEC www.sec.gov. Además, los inversores y tenedores de acciones de Trimeris podrán obtener copias gratuitas de la declaración conjunta/folleto de representación para la fusión propuesta poniéndose en contacto con Trimeris, Inc., A la atención de: James Thomas, director financiero. Los inversores y tenedores de acciones de Synageva podrán obtener copias gratuitas de la declaración conjunta/folleto de representación para la fusión poniéndose en contacto con Synageva Bio Corp., A la atención de: Secretary, 128 Spring Street, Suite 520, Lexington, MA 02421.

Trimeris y Synageva y sus respectivos directores y algunos de sus directores generales, pueden ser considerados participantes en la solicitud de representación con respecto de las transacciones previstas en el acuerdo entre Trimeris y Synageva. La información con respecto a los directores y directores generales de Trimeris está contenida en el Informe Anual de Trimeris en el Formulario 10-K para el año fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2010, que fue presentado ante la SEC el 14 de marzo de 2011 y en su declaración de representación preparada en relación con su Reunión anual de accionistas 2010, que fue presentada ante la SEC el 16 de marzo de 2010. La información acerca de los directores y directores generales de Synageva y una descripción más completa de los intereses de los respectivos directores y directores generales de Trimeris y Synageva en la transacción propuesta está disponible en la Declaración de Registro.

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.